tSCS и 5-Азацитидин для улучшения двигательных функций при церебральном параличе
Продвижение нейрореабилитации: оценка транскутанной спинальной стимуляции и 5-азацитидина для улучшения двигательных исходов при детском церебральном параличе
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Этот проект исследует влияние чрескожной стимуляции спинного мозга (tSCS) на походку и тренировки, основанные на активности, у детей с церебральным параличом. Путем рандомизации 1:1 подгруппа участников также получит дозу 5-азацитидина (AZA), одобренного FDA препарата для детской онкологии, или плацебо. Исследования мышечных волокон показали, что AZA способствует росту и регенерации мышц. Использование AZA в данном исследовании является применением вне зарегистрированных показаний, используемым вместе с вмешательством tSCS для изучения воздействия на мышечные и механические дефициты, связанные с церебральным параличом. Этот проект также будет собирать образцы крови участников для проведения генетического и эпигенетического профилирования с целью проверки корреляции с тяжестью и динамикой нарушений опорно-двигательного аппарата, а также с реакцией на вмешательства tSCS и AZA.
Исследовательская группа предполагает, что персонализированная tSCS в сочетании с целенаправленной тренировкой походки или активности улучшит двигательные результаты у детей со спастическим церебральным параличом за счет снижения мышечного тонуса, улучшения симметрии походки и нейромоторной функции, а также увеличения функциональной мобильности. Кроме того, добавление перепрофилированного анаболического агента (AZA) усилит эти достижения по сравнению с использованием только tSCS и тренировок.
Дети с церебральным параличом различных уровней GMFCS примут участие в трехэтапном протоколе, включающем: (1) двухнедельную базовую фазу, (2) шестнадцатинедельную фазу вмешательства, в течение которой участники будут получать вмешательства tSCS и тренировки, и (3) четырехнедельную постинтервенционную фазу для изучения долгосрочных результатов. На середине курса участники получат однократную дозу AZA или однократную дозу плацебо путем рандомизации 1:1. У участников будет взят анализ крови на фазе 1 для генетического и предынтервенционного эпигенетического профилирования, и второй анализ крови будет взят на фазе 3 для постинтервенционного эпигенетического профилирования.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Audrey Wiesner, BS
- Номер телефона: 3122388435
- Электронная почта: awiesner@sralab.org
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Jacklyn Stoller, PT, DPT
- Номер телефона: 3122387620
- Электронная почта: jstoller@sralab.org
Места учебы
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Рекрутинг
- Shirley Ryan Abilitylab
-
Главный следователь:
- Arun Jayaraman, PhD
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Диагноз детского церебрального паралича (ДЦП), классифицируемый по уровням I-V Системы классификации грубой моторной функции (GMFCS).
- Возраст от 4 до 17 лет на момент включения/получения согласия.
- Диагноз спастического ДЦП гемиплегии, диплегии или квадриплегии.
- Стабильное состояние здоровья по оценке исследователя.
- Наличие достаточной поддержки со стороны опекуна для возможности участия в тренировках и оценочных сессиях на протяжении всего исследования, по усмотрению исследователя.
- Способность выполнять простые двигательные задания по сигналу и следовать командам из 2-3 шагов.
- Способность точно отвечать «да» или «нет» на вопросы, по мнению родителей или опекуна.
- Способность локализовать боль/дискомфорт.
- Разрешение врача на участие.
- Разрешение родителя/опекуна.
Критерии исключения:
- Сопутствующее неврологическое заболевание, затрагивающее центральную нервную систему.
- Сердечно-сосудистое или опорно-двигательное заболевание или травма, препятствующие полному участию в физиотерапевтическом вмешательстве.
- Ортопедическая дисфункция, травма или операция, влияющие на способность использовать верхние и/или нижние конечности.
- Незаживший перелом или другое нарушение опорно-двигательного аппарата, которое может помешать реабилитации или тестированию верхних или нижних конечностей.
- Имплантированный стимулятор (например, эпидуральный стимулятор, стимулятор блуждающего нерва, кардиостимулятор, кохлеарный имплант) или устройство для доставки лекарств (например, помпа с баклофеном).
- Зависимость от электромагнитного медицинского импланта (например, кардиостимулятора, имплантированной лекарственной помпы), вентиляционной поддержки или другого внешнего устройства.
- История неконтролируемых судорог.
- Необъяснимое наличие постоянных жалоб на боль любого типа.
- Неспособность локализовать боль/дискомфорт.
- Тяжелое корково-зрительное нарушение.
- Активные пролежни.
- Активная инфекция мочевыводящих путей.
- Активный рак или рак в ремиссии менее 5 лет.
- Клинически значимая депрессия, психические расстройства или текущее злоупотребление наркотиками.
- Иммунодефицит или гематологическое состояние.
- Аллергия на AZA или маннитол.
- Планы на вакцинацию в течение 30 дней после запланированной инъекции AZA или плацебо на 10-й неделе.
- Беременность.
- Ортопедическая операция, проведенная в течение последних 12 месяцев.
- Титрование интратекальных препаратов, которые могут повлиять на мышечную спастичность.
- Лечение ботулотоксином в течение 3 месяцев до включения, если не получено разрешение лечащего врача.
- Текущее участие в конфликтующем исследовании.
- Любое другое состояние здоровья или диагноз, не указанный выше, которое может подвергнуть участника риску по оценке исследователя или лечащего врача.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: tSCS + Тренировка функциональной активности
Чрескожная стимуляция спинного мозга будет сочетаться с тренировками на основе Цели. Участники Цели 1 (уровни GMFCS 1-3) будут участвовать в трех сеансах в неделю в течение 16 недель тренировки ходьбы на беговой дорожке и по земле с использованием tSCS. Участники Цели 2 (уровни GMFCS 4-5) будут участвовать в трех сеансах в неделю в течение 16 недель тренировки функциональной активности по мере необходимости. |
Участники будут участвовать в трех 45-минутных сеансах в неделю в течение 16 недель, включающих транскутанную спинальную стимуляцию и тренировку на основе активности.
Интенсивность стимуляции будет основываться на пороге непроизвольного моторного ответа, определенного во время оценки вызванных моторных потенциалов.
Другие имена:
Все участники будут заниматься функциональной тренировкой активности на основе цели. Участники будут участвовать в трех 45-минутных сеансах в неделю в течение 16 недель, включающих транскутанную спинальную стимуляцию (tSCS) и тренировку на основе активности. Участники цели 1 будут проходить тренировку ходьбы. Участники цели 2 будут проходить тренировку на основе активности. |
|
Экспериментальный: tSCS + Функциональная тренировка активности + 5-Азацитидин
Чрескожная стимуляция спинного мозга будет сочетаться с тренировкой на основе цели исследования. Участники по цели 1 (уровни GMFCS 1-3) будут заниматься три раза в неделю в течение 16 недель тренировкой ходьбы на беговой дорожке и по земле с использованием tSCS. Участники по цели 2 (уровни GMFCS 4-5) будут заниматься три раза в неделю в течение 16 недель тренировкой функциональной активности, соответствующей их возможностям. Подгруппа участников, давших согласие, также будет рандомизирована для получения либо 5-азацитидина (ВИДАЗА), либо плацебо (маннитол) в середине исследования. Медсестра сделает одну подкожную инъекцию либо AZA, либо плацебо в дозе 75 мг/м² в нижнюю часть живота или внутреннюю поверхность бедра участника. |
Участники будут участвовать в трех 45-минутных сеансах в неделю в течение 16 недель, включающих транскутанную спинальную стимуляцию и тренировку на основе активности.
Интенсивность стимуляции будет основываться на пороге непроизвольного моторного ответа, определенного во время оценки вызванных моторных потенциалов.
Другие имена:
Все участники будут заниматься функциональной тренировкой активности на основе цели. Участники будут участвовать в трех 45-минутных сеансах в неделю в течение 16 недель, включающих транскутанную спинальную стимуляцию (tSCS) и тренировку на основе активности. Участники цели 1 будут проходить тренировку ходьбы. Участники цели 2 будут проходить тренировку на основе активности.
Подгруппа участников, давших согласие, получит однократную подкожную инъекцию 5-Азацитидина в дозе 75 мг/м²
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: тСКС + Функциональная тренировка активности + Маннитол (Плацебо)
Чрескожная стимуляция спинного мозга будет сочетаться с тренировками в соответствии с Целями исследования. Участники Цели 1 (уровни GMFCS 1-3) будут проходить три сеанса в неделю в течение 16 недель тренировки ходьбы на беговой дорожке и по земле с использованием tSCS. Участники Цели 2 (уровни GMFCS 4-5) будут проходить три сеанса в неделю в течение 16 недель тренировки функциональной активности, соответствующей их возможностям. Часть участников, давших дополнительное согласие, также будет рандомизирована для получения либо 5-Азацитидина (ВИДАЗА), либо плацебо (Маннитол) в середине исследования. Дипломированная медсестра выполнит однократную подкожную инъекцию либо AZA, либо плацебо в дозе 75 мг/м² в нижнюю часть живота или внутреннюю поверхность бедра участника. |
Участники будут участвовать в трех 45-минутных сеансах в неделю в течение 16 недель, включающих транскутанную спинальную стимуляцию и тренировку на основе активности.
Интенсивность стимуляции будет основываться на пороге непроизвольного моторного ответа, определенного во время оценки вызванных моторных потенциалов.
Другие имена:
Все участники будут заниматься функциональной тренировкой активности на основе цели. Участники будут участвовать в трех 45-минутных сеансах в неделю в течение 16 недель, включающих транскутанную спинальную стимуляцию (tSCS) и тренировку на основе активности. Участники цели 1 будут проходить тренировку ходьбы. Участники цели 2 будут проходить тренировку на основе активности.
Подгруппа участников, давших согласие, получит однократную подкожную инъекцию маннитола (плацебо) в дозе 75 мг/м².
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Пространственно-временная симметрия походки с помощью инструментальной дорожки для анализа походки
Временное ограничение: От исходного уровня до контрольного визита, примерно 22 недели
|
Для участников Цели 1 (уровни GMFCS 1-3) будет использоваться инструментированная дорожка для оценки пространственно-временной симметрии походки.
|
От исходного уровня до контрольного визита, примерно 22 недели
|
|
Модифицированная шкала Тардьё
Временное ограничение: От исходного уровня до последующего наблюдения, приблизительно 22 недели
|
Для участников Цели 2 (уровни GMFCS 4-5) мышечная спастичность будет оцениваться с использованием Модифицированной шкалы Тардье.
|
От исходного уровня до последующего наблюдения, приблизительно 22 недели
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Arun Jayaraman, PhD, Shirley Ryan Abilitylab
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Повреждение головного мозга, хроническое
- Церебральный паралич
- Органические химические вещества
- Гетероциклические соединения, 1-кольцо
- Гетероциклические соединения
- Нуклеиновые кислоты, нуклеотиды и нуклеозиды
- Углеводы
- Цитидин
- Пиримидиновые нуклеозиды
- Пиримидины
- Спирты
- Aza Compounds
- Нуклеозиды
- Рибонуклеозиды
- Сахарные спирты
- Азацитидин
- Маннитол
Другие идентификационные номера исследования
- STU00225218
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .