tSCS og 5-Azacitidin for forbedrede motoriske resultater ved cerebral parese
Fremgang innen nevrorehabilitering: Evaluering av transkutan ryggmargstimulering og 5-azasitidin for forbedrede motoriske resultater ved cerebral parese
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette prosjektet vil undersøke virkningen av transkutan ryggmargstimulering (tSCS) på gang og aktivitetsbasert trening hos barn med Cerebral Parese. Gjennom en 1:1 randomisering vil en undergruppe av deltakerne også motta en dose 5-azacitidin (AZA), et FDA-godkjent legemiddel for pediatrisk onkologi, eller et placebo. Forskning på muskelfibrer har vist at AZA hjelper til med muskelvekst og regenerering. Bruken av AZA i denne studien er en off-label-applikasjon, brukt sammen med tSCS-intervensjonen for å undersøke virkningen av å rette seg mot både muskelsvikt og mekaniske mangler relatert til CP. Dette prosjektet vil også samle blodprøver fra deltakerne for å utføre genetisk og epigenetisk profilering for å teste for korrelasjon med alvorlighetsgrad og utvikling av muskelskjelettsvikt og med respons på tSCS- og AZA-intervensjonene.
Studie-teamet antar at personlig tilpasset tSCS kombinert med målrettet gang- eller aktivitetsbasert trening vil forbedre motoriske resultater hos barn med spastisk CP ved å redusere muskeltonus, forbedre gangsymmetri og nevromotorisk funksjon, og øke funksjonell mobilitet. Videre vil tilsetningen av et ombrukt anabolt middel (AZA) forsterke disse gevinstene sammenlignet med kun tSCS og trening.
Barn med CP på tvers av GMFCS-nivåer vil delta i en trefase-protokoll, inkludert: (1) en to ukers baseline-fase, (2) en seksten ukers intervensjonsfase der deltakerne vil motta tSCS- og treningsintervensjoner, og (3) en fire ukers post-intervensjonsfase for å undersøke langsiktige utfall. På midtpunktet vil deltakerne motta en enkeltdose AZA eller en enkeltdose placebo gjennom en 1:1 randomisering. Deltakerne vil ha en blodprøvetaking i fase 1 for genetisk og pre-intervensjonell epigenetisk profilering og vil ha en andre blodprøvetaking i fase 3 for post-intervensjonell epigenetisk profilering.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Audrey Wiesner, BS
- Telefonnummer: 3122388435
- E-post: awiesner@sralab.org
Studer Kontakt Backup
- Navn: Jacklyn Stoller, PT, DPT
- Telefonnummer: 3122387620
- E-post: jstoller@sralab.org
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rekruttering
- Shirley Ryan Abilitylab
-
Hovedetterforsker:
- Arun Jayaraman, PhD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose med cerebral parese (CP) klassifisert som Gross Motor Function Classification System (GMFCS) nivå I-V.
- Mellom 4 og 17 år ved påmelding/samtykke.
- Diagnose med spastisk CP hemiplegi, diplegi eller tetraplegi.
- Stabil medisinsk tilstand som fastslått av forskeren.
- Tilstrekkelig omsorgspersonstøtte for å kunne delta i trenings- og vurderingsøkter i studiens varighet, etter forskerens skjønn.
- I stand til å utføre enkle ledemotoriske oppgaver og kan følge 2-3-trinns kommandoer.
- I stand til å kommunisere et nøyaktig ja eller nei svar på spørsmål ifølge forelder eller verge.
- I stand til å lokalisere smerte/ubehag.
- Leges godkjenning for deltakelse.
- Forelder/verges tillatelse.
Eksklusjonskriterier:
- Samtidig nevrologisk sykdom som påvirker sentralnervesystemet.
- Hjerte- og karsykdom eller skjelett- og muskelsykdom eller skade som vil hindre full deltakelse i fysioterapiintervensjon.
- Ortopedisk dysfunksjon, skade eller kirurgi som vil påvirke en persons evne til å bruke over- og/eller underekstremitet.
- Uhelbredet brudd eller annen muskelskjelettskade som kan forstyrre rehabilitering eller testing av over- eller underekstremitet.
- Implantert stimulator (f.eks. epidural stimulator, vagusnervestimulator, pacemaker, cochleaimplantat) eller legemiddeladministreringsenhet (f.eks. baclofempumpe).
- Avhengighet av et elektromagnetisk medisinsk implantat (f.eks. hjertestimulator, implantert legemiddelpumpe), ventilasjonsstøtte eller annet eksternt apparat.
- Historikk med ukontrollerte anfall.
- Uforklarlig tilstedeværelse av vedvarende klager på smerter av noe slag.
- Ikke i stand til å lokalisere smerte/ubehag.
- Alvorlig kortiko-visuell funksjonsnedsettelse.
- Aktive trykksår.
- Aktiv urinveisinfeksjon.
- Aktiv kreft eller kreft i remisjon i mindre enn 5 år.
- Klinisk signifikant depresjon, psykiske lidelser eller pågående rusmisbruk.
- Immundefekt eller hematologisk tilstand.
- Allergi mot AZA eller mannitol.
- Planer om å motta vaksine innen 30 dager etter planlagt AZA- eller placebosprøyte som skal skje i uke 10.
- Graviditet.
- Ortopedisk kirurgi fullført de foregående 12 månedene.
- Intratekal legemiddeltitrering som kan påvirke muskelspastisitet.
- Botulinumtoksinbehandling innen 3 måneder før påmelding med mindre godkjent av behandlende lege.
- Nåværende deltakelse i en motstridende forskningsstudie.
- Hvilken som helst annen helsetilstand eller diagnose ikke oppført ovenfor som kan sette deltakeren i risiko som fastslått av forskeren eller behandlende lege.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: tSCS + Funksjonell Aktivitets Trening
Transkutan ryggmargstimulering vil bli kombinert med trening basert på Mål. Deltakere i Mål 1 (GMFCS-nivå 1-3) vil gjennomføre tre økter per uke i 16 uker med tredemølle- og overgangstrening i gang ved bruk av tSCS. Deltakere i Mål 2 (GMFCS-nivå 4-5) vil gjennomføre tre økter per uke i 16 uker med funksjonell aktivitetsbasert trening etter behov. |
Deltakerne vil delta i tre 45-minutters økter per uke i totalt 16 uker som involverer transkutan ryggmargstimulering og aktivitetsbasert trening.
Stimuleringsintensiteten vil være basert på ufrivillig motorterskel, bestemt under en MEP-vurdering.
Andre navn:
Alle deltakere vil delta i funksjonell aktivitetstrening basert på målsetningen. Deltakerne vil delta i tre 45-minutters økter per uke i totalt 16 uker som involverer transkutan spinal stimulering (tSCS) og aktivitetsbasert trening. Deltakere i målsetning 1 vil fullføre gangtrening. Deltakere i målsetning 2 vil fullføre aktivitetsbasert trening. |
|
Eksperimentell: tSCS + Funksjonell Aktivitets Trening + 5-Azacitidin
Transkutan ryggmargstimulering vil bli kombinert med trening basert på målsetningen. Deltakere i målsetning 1 (GMFCS nivå 1-3) vil gjennomføre tre økter per uke i 16 uker med tredemølle- og overflategangtrening ved bruk av tSCS. Deltakere i målsetning 2 (GMFCS nivå 4-5) vil gjennomføre tre økter per uke i 16 uker med funksjonsbasert aktivitetstrening etter behov. En undergruppe av frivillige deltakere vil også bli randomisert til å motta enten 5-azasitidin (VIDAZA) eller placebo (mannitol) ved midtpunktet. En autorisert sykepleier vil administrere en enkelt subkutan injeksjon av enten AZA eller placebo i en dose på 75 mg/m² på deltakerens nedre abdomen eller mediale lår. |
Deltakerne vil delta i tre 45-minutters økter per uke i totalt 16 uker som involverer transkutan ryggmargstimulering og aktivitetsbasert trening.
Stimuleringsintensiteten vil være basert på ufrivillig motorterskel, bestemt under en MEP-vurdering.
Andre navn:
Alle deltakere vil delta i funksjonell aktivitetstrening basert på målsetningen. Deltakerne vil delta i tre 45-minutters økter per uke i totalt 16 uker som involverer transkutan spinal stimulering (tSCS) og aktivitetsbasert trening. Deltakere i målsetning 1 vil fullføre gangtrening. Deltakere i målsetning 2 vil fullføre aktivitetsbasert trening.
En undergruppe av deltakere som har meldt seg på frivillig, vil motta en enkelt subkutan injeksjon av 5-Azacitidin i en dose på 75 mg/m²
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: tSCS + Funksjonell aktivitetstrening + Mannitol (Placebo)
Transkutan ryggmargstimulering vil bli kombinert med trening basert på målsettingen. Deltakere i Mål 1 (GMFCS nivå 1-3) vil gjennomføre tre økter per uke i 16 uker med tredemølle- og overgangsgangtrening ved bruk av tSCS. Deltakere i Mål 2 (GMFCS nivå 4-5) vil gjennomføre tre økter per uke i 16 uker med funksjonsbasert aktivitetstrening etter behov. En undergruppe av frivillige deltakere vil også bli randomisert til å motta enten 5-Azacitidin (VIDAZA) eller placebo (Mannitol) på midtpunktet i studien. En autorisert sykepleier vil administrere en enkelt subkutan injeksjon av enten AZA eller placebo i en dose på 75 mg/m² på deltakerens nedre abdomen eller mediale lår. |
Deltakerne vil delta i tre 45-minutters økter per uke i totalt 16 uker som involverer transkutan ryggmargstimulering og aktivitetsbasert trening.
Stimuleringsintensiteten vil være basert på ufrivillig motorterskel, bestemt under en MEP-vurdering.
Andre navn:
Alle deltakere vil delta i funksjonell aktivitetstrening basert på målsetningen. Deltakerne vil delta i tre 45-minutters økter per uke i totalt 16 uker som involverer transkutan spinal stimulering (tSCS) og aktivitetsbasert trening. Deltakere i målsetning 1 vil fullføre gangtrening. Deltakere i målsetning 2 vil fullføre aktivitetsbasert trening.
En undergruppe av frivillige deltakere vil motta en enkelt subkutan injeksjon av Mannitol (placebo) i en dose på 75 mg/m².
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Romtidsmessig gangsymmetri via instrumentert gangmåtte
Tidsramme: Baseline til oppfølging, omtrent 22 uker
|
For deltakere i Mål 1 (GMFCS-nivå 1-3), vil et instrumentert gangteppe bli brukt for å vurdere romlig-tidsmessig gangsymmetri.
|
Baseline til oppfølging, omtrent 22 uker
|
|
Modifisert Tardieu-skala
Tidsramme: Baseline til oppfølging, omtrent 22 uker
|
For deltakere i Mål 2 (GMFCS-nivå 4-5), vil muskelspastisitet bli vurdert ved bruk av den modifiserte Tardieu-skalaen.
|
Baseline til oppfølging, omtrent 22 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Arun Jayaraman, PhD, Shirley Ryan Abilitylab
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Hjerneskade, kronisk
- Cerebral parese
- Organiske kjemikalier
- Heterocykliske forbindelser, 1-ring
- Heterocykliske forbindelser
- Nukleinsyrer, nukleotider og nukleosider
- Karbohydrater
- Cytidin
- Pyrimidin -nukleosider
- Pyrimidiner
- Alkoholer
- AZA -forbindelser
- Nukleosider
- Ribonukleosider
- Sukkeralkoholer
- Azacitidin
- Mannitol
Andre studie-ID-numre
- STU00225218
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .