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tSCS und 5-Azacitidin für verbesserte motorische Ergebnisse bei Zerebralparese

28. Mai 2026 aktualisiert von: Arun Jayaraman, PT, PhD, Shirley Ryan AbilityLab

Fortschritte in der Neurorehabilitation: Bewertung transkutaner Rückenmarkstimulation und 5-Azacitidin zur Verbesserung motorischer Ergebnisse bei Zerebralparese

Dies ist eine Interventionsstudie zur Untersuchung der Auswirkungen der Rückenmarksstimulation auf die Mobilität von Kindern mit Zerebralparese. Die Teilnehmer absolvieren ein 16-wöchiges Trainingsprogramm mit wöchentlichen Sitzungen zur Rückenmarksstimulation und Geh- oder aktivitätsbasiertem Training. Die Teilnehmer haben außerdem die Möglichkeit, an einer randomisierten Kontrollstudie teilzunehmen, um die Auswirkungen von 5-Azacitidin in Kombination mit der Rückenmarksstimulation auf die Mobilität weiter zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dieses Projekt wird die Auswirkungen der transkutanen Rückenmarkstimulation (tSCS) auf das Gangbild und das aktivitätsbasierte Training bei Kindern mit Zerebralparese untersuchen. Durch eine 1:1-Randomisierung wird eine Teilgruppe der Teilnehmer auch eine Dosis 5-Azacytidin (AZA), ein von der FDA für die pädiatrische Onkologie zugelassenes Medikament, oder ein Placebo erhalten. Forschung an Muskelfasern hat gezeigt, dass AZA das Muskelwachstum und die Regeneration unterstützt. Die Verwendung von AZA in dieser Studie ist eine Off-Label-Anwendung, die zusammen mit der tSCS-Intervention eingesetzt wird, um die Auswirkungen der gezielten Behandlung sowohl muskulärer als auch mechanischer Defizite im Zusammenhang mit CP zu untersuchen. Dieses Projekt wird auch Blutproben der Teilnehmer sammeln, um genetische und epigenetische Profile zu erstellen, um Korrelationen mit dem Schweregrad und Verlauf muskuloskelettaler Beeinträchtigungen sowie mit den Reaktionen auf die tSCS- und AZA-Interventionen zu testen.

Das Studienteam geht davon aus, dass personalisierte tSCS in Kombination mit gezieltem Gang- oder aktivitätsbasiertem Training die motorischen Ergebnisse bei Kindern mit spastischer CP verbessern wird, indem der Muskeltonus reduziert, die Gangbildsymmetrie und die neuromotorische Funktion verbessert und die funktionelle Mobilität erhöht wird. Darüber hinaus wird die Zugabe eines wiederverwendeten anabolen Wirkstoffs (AZA) diese Gewinne im Vergleich zu tSCS und Training allein verstärken.

Kinder mit CP über alle GMFCS-Stufen hinweg werden an einem dreiphasigen Protokoll teilnehmen, einschließlich: (1) einer zweiwöchigen Basisphase, (2) einer sechzehnwöchigen Interventionsphase, in der die Teilnehmer tSCS- und Trainingsinterventionen erhalten, und (3) einer vierwöchigen Nachinterventionsphase zur Untersuchung langfristiger Ergebnisse. Zur Halbzeit erhalten die Teilnehmer durch eine 1:1-Randomisierung entweder eine Einzeldosis AZA oder eine Einzeldosis eines Placebos. Die Teilnehmer werden in Phase 1 eine Blutentnahme für genetische und präinterventionelle epigenetische Profilerstellung erhalten und in Phase 3 eine zweite Blutentnahme für postinterventionelle epigenetische Profilerstellung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

80

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Shirley Ryan AbilityLab
        • Hauptermittler:
          • Arun Jayaraman, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von Zerebralparese (CP), klassifiziert als Gross Motor Function Classification System (GMFCS) Level I-V.
  • Zwischen 4 und 17 Jahren zum Zeitpunkt der Einschreibung/Einwilligung.
  • Diagnose von spastischer CP Hemiplegie, Diplegie oder Quadriplegie.
  • Stabiler Gesundheitszustand nach Ermessen des Prüfers.
  • Ausreichende Betreuung durch eine Pflegeperson, um nach Ermessen des Prüfers an Trainings- und Bewertungssitzungen während der Studiendauer teilnehmen zu können.
  • Fähig, einfache motorische Aufgaben nach Aufforderung auszuführen und 2-3-stufige Anweisungen zu befolgen.
  • Fähig, nach Angaben der Eltern oder des Vormunds präzise Ja- oder Nein-Antworten auf Fragen zu geben.
  • In der Lage, Schmerzen/Unbehagen zu lokalisieren.
  • Ärztliche Zustimmung zur Teilnahme.
  • Erlaubnis der Eltern/des Vormunds.

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige neurologische Erkrankung, die das zentrale Nervensystem betrifft.
  • Herz-Kreislauf- oder muskuloskelettale Erkrankung oder Verletzung, die eine vollständige Teilnahme an der Physiotherapieintervention verhindern würde.
  • Orthopädische Dysfunktion, Verletzung oder Operation, die die Fähigkeit einer Person beeinträchtigen würde, die obere und/oder untere Extremität zu nutzen.
  • Unverheilte Fraktur oder andere muskuloskelettale Beeinträchtigung, die die Rehabilitation oder Testaktivitäten der oberen oder unteren Extremität beeinträchtigen könnte.
  • Implantierter Stimulator (z.B. epiduraler Stimulator, Vagusnervstimulator, Herzschrittmacher, Cochlea-Implantat) oder Arzneimittelabgabevorrichtung (z.B. Baclofen-Pumpe).
  • Abhängigkeit von einem elektromagnetischen medizinischen Implantat (z.B. Herzschrittmacher, implantierte Medikamentenpumpe), Beatmungsunterstützung oder einem anderen externen Gerät.
  • Vorgeschichte unkontrollierter Krampfanfälle.
  • Unerklärte anhaltende Schmerzbeschwerden jeglicher Art.
  • Nicht in der Lage, Schmerzen/Unbehagen zu lokalisieren.
  • Schwere kortiko-visuelle Beeinträchtigung.
  • Aktive Druckgeschwüre.
  • Aktive Harnwegsinfektion.
  • Aktiver Krebs oder Krebs in Remission seit weniger als 5 Jahren.
  • Klinisch signifikante Depression, psychiatrische Störungen oder anhaltender Drogenmissbrauch.
  • Immunschwäche oder hämatologische Erkrankung.
  • Allergie gegen AZA oder Mannit.
  • Planung einer Impfung innerhalb von 30 Tagen vor der geplanten AZA- oder Placebo-Injektion in Woche 10.
  • Schwangerschaft.
  • Orthopädische Operation innerhalb der letzten 12 Monate.
  • Intrathekale Medikamententitration, die die Muskelspastizität beeinflussen könnte.
  • Botulinumtoxin-Behandlung innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung, sofern nicht vom behandelnden Arzt genehmigt.
  • Derzeitige Teilnahme an einer konfliktierenden Forschungsstudie.
  • Jeglicher andere Gesundheitszustand oder Diagnose, der/die nicht oben aufgeführt ist und den Teilnehmer nach Ermessen des Prüfers oder behandelnden Arztes gefährden könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: tSCS + Funktionsaktivitätstraining

Transkutane Rückenmarkstimulation wird mit einem auf das Ziel basierten Training kombiniert.

Teilnehmer in Ziel 1 (GMFCS-Level 1-3) werden drei Sitzungen pro Woche über 16 Wochen mit Laufband- und Überboden-Gangtraining unter Verwendung von tSCS durchführen.

Teilnehmer in Ziel 2 (GMFCS-Level 4-5) werden drei Sitzungen pro Woche über 16 Wochen mit funktionsbasierter Aktivitätsschulung durchführen, wie es angemessen ist.
Sonstiges: tSCS
Die Teilnehmer werden an drei 45-minütigen Sitzungen pro Woche über insgesamt 16 Wochen teilnehmen, die transkutane Rückenmarkstimulation und aktivitätsbasiertes Training umfassen. Die Stimulationsintensität basiert auf der unwillkürlichen motorischen Schwelle, die während einer MEPs-Bewertung ermittelt wird.
Andere Namen:
  • Transkutane Rückenmarksstimulation
Sonstiges: Funktionelles Aktivitätstraining

Alle Teilnehmer werden ein funktionelles Aktivitätstraining auf Basis des Ziels absolvieren. Die Teilnehmer werden drei 45-minütige Sitzungen pro Woche über insgesamt 16 Wochen durchführen, die transkutane Rückenmarksstimulation (tSCS) und aktivitätsbasiertes Training umfassen.

Teilnehmer in Ziel 1 werden ein Gangtraining absolvieren. Teilnehmer in Ziel 2 werden ein aktivitätsbasiertes Training absolvieren.
Experimental: tSCS + Funktionsaktivitätstraining + 5-Azacitidin

Transkutane Rückenmarkstimulation wird mit einem auf das Ziel abgestimmten Training kombiniert.

Teilnehmer des Ziels 1 (GMFCS-Stufen 1-3) absolvieren dreimal wöchentlich über 16 Wochen ein Gangtraining auf dem Laufband und im Freien unter Verwendung von tSCS.

Teilnehmer des Ziels 2 (GMFCS-Stufen 4-5) absolvieren dreimal wöchentlich über 16 Wochen ein funktionsbasiertes Aktivitätstraining, wie angemessen.

Eine Untergruppe freiwilliger Teilnehmer wird zusätzlich randomisiert, um entweder 5-Azacitidin (VIDAZA) oder ein Placebo (Mannitol) zur Halbzeit zu erhalten. Eine examinierte Krankenschwester verabreicht eine einzelne subkutane Injektion von entweder AZA oder Placebo in einer Dosis von 75 mg/m² in den Unterbauch oder den medialen Oberschenkel der Teilnehmer.
Sonstiges: tSCS
Die Teilnehmer werden an drei 45-minütigen Sitzungen pro Woche über insgesamt 16 Wochen teilnehmen, die transkutane Rückenmarkstimulation und aktivitätsbasiertes Training umfassen. Die Stimulationsintensität basiert auf der unwillkürlichen motorischen Schwelle, die während einer MEPs-Bewertung ermittelt wird.
Andere Namen:
  • Transkutane Rückenmarksstimulation
Sonstiges: Funktionelles Aktivitätstraining

Alle Teilnehmer werden ein funktionelles Aktivitätstraining auf Basis des Ziels absolvieren. Die Teilnehmer werden drei 45-minütige Sitzungen pro Woche über insgesamt 16 Wochen durchführen, die transkutane Rückenmarksstimulation (tSCS) und aktivitätsbasiertes Training umfassen.

Teilnehmer in Ziel 1 werden ein Gangtraining absolvieren. Teilnehmer in Ziel 2 werden ein aktivitätsbasiertes Training absolvieren.

Arzneimittel: 5-Azacitidin
Eine Teilgruppe der freiwilligen Teilnehmer erhält eine einzelne subkutane Injektion von 5-Azacitidin in einer Dosierung von 75 mg/m²
Andere Namen:
  • VIDAZA
Aktiver Komparator: tSCS + Funktionelles Aktivitätstraining + Mannitol (Placebo)

Die transkutane Rückenmarkstimulation wird mit einem auf das Ziel abgestimmten Training kombiniert.

Teilnehmer von Ziel 1 (GMFCS-Stufen 1-3) absolvieren drei Sitzungen pro Woche über 16 Wochen mit Laufband- und Gehtraining über Grund unter Verwendung von tSCS.

Teilnehmer von Ziel 2 (GMFCS-Stufen 4-5) absolvieren drei Sitzungen pro Woche über 16 Wochen mit funktionsbasierter Aktivitätsschulung nach Bedarf.

Eine Untergruppe von Teilnehmern, die sich freiwillig gemeldet haben, wird zudem randomisiert, entweder 5-Azacitidin (VIDAZA) oder ein Placebo (Mannitol) zum Halbzeitpunkt zu erhalten. Eine examinierte Krankenschwester verabreicht eine einzelne subkutane Injektion von entweder AZA oder Placebo in einer Dosis von 75 mg/m² in den Unterbauch oder den medialen Oberschenkel der Teilnehmer.
Sonstiges: tSCS
Die Teilnehmer werden an drei 45-minütigen Sitzungen pro Woche über insgesamt 16 Wochen teilnehmen, die transkutane Rückenmarkstimulation und aktivitätsbasiertes Training umfassen. Die Stimulationsintensität basiert auf der unwillkürlichen motorischen Schwelle, die während einer MEPs-Bewertung ermittelt wird.
Andere Namen:
  • Transkutane Rückenmarksstimulation
Sonstiges: Funktionelles Aktivitätstraining

Alle Teilnehmer werden ein funktionelles Aktivitätstraining auf Basis des Ziels absolvieren. Die Teilnehmer werden drei 45-minütige Sitzungen pro Woche über insgesamt 16 Wochen durchführen, die transkutane Rückenmarksstimulation (tSCS) und aktivitätsbasiertes Training umfassen.

Teilnehmer in Ziel 1 werden ein Gangtraining absolvieren. Teilnehmer in Ziel 2 werden ein aktivitätsbasiertes Training absolvieren.

Arzneimittel: Mannitol
Eine Teilgruppe der Teilnehmer, die sich freiwillig gemeldet haben, erhält eine einzelne subkutane Injektion von Mannitol (Placebo) in einer Dosis von 75 mg/m².
Andere Namen:
  • Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Räumlich-zeitliche Gang-Symmetrie via instrumentierter Gangmatte
Zeitfenster: Von der Baseline bis zur Nachuntersuchung, etwa 22 Wochen
Für Teilnehmer von Ziel 1 (GMFCS-Stufen 1-3) wird ein instrumentierter Gangmatte zur Bewertung der räumlich-zeitlichen Gang-Symmetrie eingesetzt.
Von der Baseline bis zur Nachuntersuchung, etwa 22 Wochen
Modifizierte Tardieu-Skala
Zeitfenster: Baseline bis Follow-Up, etwa 22 Wochen
Für Teilnehmer des Ziels 2 (GMFCS-Stufen 4-5) wird die Muskelspastizität mithilfe der modifizierten Tardieu-Skala bewertet.
Baseline bis Follow-Up, etwa 22 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shirley Ryan AbilityLab

Ermittler

  • Hauptermittler: Arun Jayaraman, PhD, Shirley Ryan AbilityLab

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STU00225218

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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