Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

tSCS a 5-Azacitidin pro zlepšené motorické výsledky u dětské mozkové obrny

28. května 2026 aktualizováno: Arun Jayaraman, PT, PhD, Shirley Ryan AbilityLab

Pokrok v neurorehabilitaci: Hodnocení transkutánní spinální stimulace a 5-azacitidinu pro zlepšené motorické výsledky u dětské mozkové obrny

Jedná se o intervenční studii, jejímž cílem je prozkoumat vliv spinální stimulace na výsledky mobility u dětí s dětskou mozkovou obrnou. Účastníci absolvují 16týdenní tréninkový program s týdenními sezeními spinální stimulace a chůze nebo tréninku založeného na aktivitách. Účastníci budou mít také možnost zúčastnit se randomizované kontrolované studie, která zkoumá vliv 5-azacitidinu v kombinaci se spinální stimulací na další ovlivnění výsledků mobility.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tento projekt bude zkoumat vliv transkutánní stimulace míchy (tSCS) na chůzi a trénink založený na aktivitě u dětí s dětskou mozkovou obrnou. Prostřednictvím randomizace 1:1 bude podskupina účastníků také dostávat dávku 5-azacitidinu (AZA), léku schváleného FDA pro dětskou onkologii, nebo placebo. Výzkum ve svalových vláknech ukázal, že AZA napomáhá růstu a regeneraci svalů. Použití AZA v této studii je mimolabelové použití, které je použito společně s intervencí tSCS ke zkoumání vlivu cílení na svalové i mechanické deficity spojené s DMO. Tento projekt bude také sbírat krevní vzorky účastníků k provedení genetického a epigenetického profilování, aby bylo možné otestovat korelaci se závažností a průběhem muskuloskeletálních postižení a s odpověďmi na intervence tSCS a AZA.

Výzkumný tým předpokládá, že personalizovaná tSCS kombinovaná s cíleným tréninkem chůze nebo tréninkem založeným na aktivitě zlepší motorické výsledky u dětí se spastickou DMO snížením svalového tonu, zlepšením symetrie chůze a neuromotorické funkce a zvýšením funkční mobility. Navíc přidání repurposed anabolického činidla (AZA) tyto zisky zvýší ve srovnání s tSCS a tréninkem samotným.

Děti s DMO napříč úrovněmi GMFCS se zúčastní třífázového protokolu, včetně: (1) dvoutýdenní základní fáze, (2) šestnáctitýdenní intervenční fáze, během které účastníci obdrží intervence tSCS a tréninku, a (3) čtyřtýdenní post-intervenční fáze ke zkoumání dlouhodobých výsledků. V polovině studie účastníci obdrží jednu dávku AZA nebo jednu dávku placeba prostřednictvím randomizace 1:1. Účastníci budou mít odběr krve ve fázi 1 pro genetické a pre-intervenční epigenetické profilování a budou mít druhý odběr krve ve fázi 3 pro post-intervenční epigenetické profilování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

80

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Shirley Ryan AbilityLab
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Arun Jayaraman, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza dětské mozkové obrny (DMO) klasifikovaná jako úrovně I–V podle systému klasifikace hrubé motorické funkce (GMFCS).
  • Věk mezi 4 a 17 lety v době zařazení do studie / získání souhlasu.
  • Diagnóza spastické DMO hemiplegie, diplegie nebo kvadruplegie.
  • Stabilní zdravotní stav podle posouzení výzkumníka.
  • Dostatečná podpora pečovatele, aby bylo možné se účastnit tréninkových a hodnotících sezení po dobu trvání studie, podle uvážení výzkumníka.
  • Schopnost provádět jednoduché motorické úkoly na povel a následovat 2–3krokové příkazy.
  • Podle rodiče nebo zákonného zástupce schopnost přesně odpovědět ano nebo ne na otázky.
  • Schopnost lokalizovat bolest / nepohodlí.
  • Souhlas lékaře s účastí.
  • Souhlas rodiče / zákonného zástupce.

Kritéria pro vyloučení:

  • Současné neurologické onemocnění postihující centrální nervový systém.
  • Kardiovaskulární nebo muskuloskeletální onemocnění nebo zranění, které by zabránilo plné účasti na fyzioterapeutické intervenci.
  • Ortopedická dysfunkce, zranění nebo operace, která by ovlivnila schopnost jedince používat horní a/nebo dolní končetinu.
  • Nezhojená zlomenina nebo jiné muskuloskeletální postižení, které by mohlo narušit rehabilitační nebo testovací aktivity horních nebo dolních končetin.
  • Implantovaný stimulátor (např. epidurální stimulátor, vagusový nervový stimulátor, kardiostimulátor, kochleární implantát) nebo zařízení pro podávání léků (např. pumpa s baklofenem).
  • Závislost na elektromagnetickém lékařském implantátu (např. kardiostimulátor, implantovaná léková pumpa), ventilační podpoře nebo jiném externím zařízení.
  • Historie nekontrolovaných záchvatů.
  • Nevysvětlená přítomnost přetrvávajících stížností na bolest jakéhokoli druhu.
  • Neschopnost lokalizovat bolest / nepohodlí.
  • Těžká kortiko-vizuální porucha.
  • Aktivní proleženiny.
  • Aktivní infekce močových cest.
  • Aktivní rakovina nebo rakovina v remisi méně než 5 let.
  • Klinicky významná deprese, psychiatrické poruchy nebo probíhající zneužívání drog.
  • Imunodeficience nebo hematologický stav.
  • Alergie na AZA nebo mannitol.
  • Plánované očkování do 30 dnů od plánované injekce AZA nebo placeba, která má proběhnout v 10. týdnu.
  • Těhotenství.
  • Ortopedická operace provedená v předchozích 12 měsících.
  • Titr intratekálních léků, který může ovlivnit svalovou spasticitu.
  • Léčba botulotoxinem do 3 měsíců před zařazením, pokud nebyl udělen souhlas ošetřujícím lékařem.
  • Současné zařazení do konfliktní výzkumné studie.
  • Jakýkoli jiný zdravotní stav nebo diagnóza neuvedená výše, která by mohla účastníka vystavit riziku podle posouzení výzkumníka nebo ošetřujícího lékaře.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: tSCS + Funkční Aktivační Trénink

Transkutánní stimulace míchy bude kombinována s tréninkem založeným na cíli.

Účastníci v cíli 1 (úrovně GMFCS 1-3) absolvují tři sezení týdně po dobu 16 týdnů tréninku chůze na běžeckém pásu a na pevné zemi s využitím tSCS.

Účastníci v cíli 2 (úrovně GMFCS 4-5) absolvují tři sezení týdně po dobu 16 týdnů tréninku založeného na funkčních aktivitách podle potřeby.
Jiný: tSCS
Účastníci se budou účastnit tří 45minutových sezení týdně po dobu celkem 16 týdnů, která zahrnují transkutánní spinální stimulaci a trénink založený na aktivitě. Intenzita stimulace bude založena na prahu nedobrovolné motorické odpovědi, stanoveném během hodnocení MEP.
Ostatní jména:
  • Transkutánní spinální stimulace
Jiný: Trénink funkčních aktivit

Všichni účastníci se zapojí do funkčního tréninku aktivit založeného na cíli. Účastníci se budou účastnit tří 45minutových sezení týdně po dobu celkem 16 týdnů, která zahrnují transkutánní spinální stimulaci (tSCS) a trénink založený na aktivitách.

Účastníci v cíli 1 dokončí trénink chůze. Účastníci v cíli 2 dokončí trénink založený na aktivitách.
Experimentální: tSCS + Trénink funkční aktivity + 5-Azacitidin

Transkutánní stimulace míchy bude spárována s tréninkem založeným na cíli.

Účastníci v cíli 1 (úrovně GMFCS 1-3) absolvují tři sezení týdně po dobu 16 týdnů tréninku chůze na běžeckém pásu a po zemi za použití tSCS.

Účastníci v cíli 2 (úrovně GMFCS 4-5) absolvují tři sezení týdně po dobu 16 týdnů tréninku založeného na funkčních aktivitách podle potřeby.

Podskupina účastníků, kteří se přihlásí, bude také randomizována k podávání buď 5-azacitidinu (VIDAZA) nebo placeba (mannitol) v polovině studie. Registrovaná zdravotní sestra podá jednu subkutánní injekci buď AZA nebo placeba v dávce 75 mg/m² do dolní části břicha nebo střední části stehna účastníka.
Jiný: tSCS
Účastníci se budou účastnit tří 45minutových sezení týdně po dobu celkem 16 týdnů, která zahrnují transkutánní spinální stimulaci a trénink založený na aktivitě. Intenzita stimulace bude založena na prahu nedobrovolné motorické odpovědi, stanoveném během hodnocení MEP.
Ostatní jména:
  • Transkutánní spinální stimulace
Jiný: Trénink funkčních aktivit

Všichni účastníci se zapojí do funkčního tréninku aktivit založeného na cíli. Účastníci se budou účastnit tří 45minutových sezení týdně po dobu celkem 16 týdnů, která zahrnují transkutánní spinální stimulaci (tSCS) a trénink založený na aktivitách.

Účastníci v cíli 1 dokončí trénink chůze. Účastníci v cíli 2 dokončí trénink založený na aktivitách.

Lék: 5-Azacitidin
Podskupina účastníků, kteří se přihlásili dobrovolně, obdrží jednu subkutánní injekci 5-Azacitidinu v dávce 75 mg/m²
Ostatní jména:
  • VIDAZA
Aktivní komparátor: tSCS + Funkční Aktivita Trénink + Mannitol (Placebo)

Transkutánní stimulace míchy bude kombinována s tréninkem podle cíle.

Účastníci v cíli 1 (úrovně GMFCS 1-3) absolvují tři sezení týdně po dobu 16 týdnů tréninku chůze na běžeckém pásu a po zemi s využitím tSCS.

Účastníci v cíli 2 (úrovně GMFCS 4-5) absolvují tři sezení týdně po dobu 16 týdnů tréninku založeného na funkčních aktivitách dle vhodnosti.

Podskupina účastníků, kteří se k tomu přihlásí, bude také randomizována pro podání buď 5-azacitidinu (VIDAZA) nebo placeba (Mannitol) v polovině studie. Registrovaná sestra podá jednu subkutánní injekci buď AZA nebo placebo v dávce 75 mg/m² do dolní části břicha nebo vnitřní strany stehna účastníka.
Jiný: tSCS
Účastníci se budou účastnit tří 45minutových sezení týdně po dobu celkem 16 týdnů, která zahrnují transkutánní spinální stimulaci a trénink založený na aktivitě. Intenzita stimulace bude založena na prahu nedobrovolné motorické odpovědi, stanoveném během hodnocení MEP.
Ostatní jména:
  • Transkutánní spinální stimulace
Jiný: Trénink funkčních aktivit

Všichni účastníci se zapojí do funkčního tréninku aktivit založeného na cíli. Účastníci se budou účastnit tří 45minutových sezení týdně po dobu celkem 16 týdnů, která zahrnují transkutánní spinální stimulaci (tSCS) a trénink založený na aktivitách.

Účastníci v cíli 1 dokončí trénink chůze. Účastníci v cíli 2 dokončí trénink založený na aktivitách.

Lék: Mannitol
Podskupina účastníků, kteří se dobrovolně přihlásili, obdrží jednu subkutánní injekci Mannitolu (placebo) v dávce 75 mg/m².
Ostatní jména:
  • Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prostorově-časová symetrie chůze pomocí instrumentální chodící podložky
Časové okno: Od výchozího stavu po následné vyšetření, přibližně 22 týdnů
Pro účastníky Cíle 1 (úrovně GMFCS 1-3) bude k posouzení časoprostorové symetrie chůze použit instrumentovaný chodníkový systém.
Od výchozího stavu po následné vyšetření, přibližně 22 týdnů
Modifikovaná Tardieuova škála
Časové okno: Od výchozího stavu po kontrolní vyšetření, přibližně 22 týdnů
U účastníků v rámci cíle 2 (úrovně GMFCS 4-5) bude svalová spasticita hodnocena pomocí upravené Tardieuovy škály.
Od výchozího stavu po kontrolní vyšetření, přibližně 22 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shirley Ryan AbilityLab

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Arun Jayaraman, PhD, Shirley Ryan AbilityLab

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

25. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STU00225218

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Klinické studie na tSCS

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit