Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

tSCS och 5-Azacitidin för förbättrade motoriska utfall vid cerebral pares

28 maj 2026 uppdaterad av: Arun Jayaraman, PT, PhD, Shirley Ryan AbilityLab

Framsteg inom Neurorehabilitering: Utvärdering av Transkutan Ryggmärgsstimulering och 5-Azacitidin för Förbättrade Motoriska Resultat vid Cerebral Pares

Detta är en interventionsstudie för att undersöka effekten av ryggmärgsstimulering på rörlighetsresultat hos barn med Cerebral Pares. Deltagarna kommer att genomföra ett 16-veckors träningsprogram med veckovisa sessioner av ryggmärgsstimulering och gång- eller aktivitetsbaserad träning. Deltagarna kommer också att ha möjlighet att delta i en randomiserad kontrollstudie för att undersöka effekten av 5-Azacitidin kombinerat med ryggmärgsstimulering för att ytterligare påverka rörlighetsresultat.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det här projektet kommer att undersöka effekten av transkutan ryggmärgsstimulering (tSCS) på gång och aktivitetsbaserad träning hos barn med cerebral pares. Genom en 1:1-randomisering kommer en deltagargrupp också att få en dos av 5-azacitidin (AZA), ett FDA-godkänt läkemedel för pediatrisk onkologi, eller en placebo. Forskning på muskelfibrer har visat att AZA hjälper till med muskelväxt och regeneration. Användningen av AZA i denna studie är en off-label-applikation, som används tillsammans med tSCS-interventionen för att undersöka effekten av att rikta in sig på både muskulära och mekaniska brister relaterade till CP. Det här projektet kommer också att samla in blodprover från deltagarna för att utföra genetisk och epigenetisk profilering för att testa korrelation med svårighetsgraden och utvecklingen av muskuloskeletala funktionsnedsättningar samt med svar på tSCS- och AZA-interventionerna.

Studieteamet antar att personanpassad tSCS kombinerat med målinriktad gång- eller aktivitetsbaserad träning kommer att förbättra motoriska resultat hos barn med spastisk CP genom att minska muskeltonus, förbättra gångsymmetri och neuromotorisk funktion samt öka funktionell rörlighet. Dessutom kommer tillägget av ett omfunktionerat anabolt medel (AZA) att förstärka dessa vinster jämfört med endast tSCS och träning.

Barn med CP över GMFCS-nivåer kommer att delta i ett trefasprotokoll, inklusive: (1) en tvåveckors baslinjefas, (2) en sextonveckors interventionsfas under vilken deltagarna kommer att få tSCS- och träningsinterventioner, och (3) en fyraveckors postinterventionsfas för att undersöka långsiktiga resultat. Vid mittpunkten kommer deltagarna att få en enkel dos AZA eller en enkel dos placebo genom en 1:1-randomisering. Deltagarna kommer att ge ett blodprov i fas 1 för genetisk och preinterventions epigenetisk profilering och kommer att ge ett andra blodprov i fas 3 för postinterventions epigenetisk profilering.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

80

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Shirley Ryan Abilitylab
        • Huvudutredare:
          • Arun Jayaraman, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av cerebral pares (CP) klassificerad som Gross Motor Function Classification System (GMFCS) nivå I-V.
  • Mellan 4 och 17 år vid tidpunkten för inkludering/samtycke.
  • Diagnos av spastisk CP hemiplegi, diplegi eller tetraplegi.
  • Stabilt medicinskt tillstånd som bedöms av undersökningsledaren.
  • Tillräckligt stöd från vårdnadshavare för att kunna delta i tränings- och utvärderingssessioner under studieperioden, enligt undersökningsledarens bedömning.
  • Kapabel att utföra enkla motoriska uppgifter med ledning och kan följa 2-3 stegs instruktioner.
  • Kapabel att kommunicera ett korrekt ja eller nej svar på frågor enligt förälder eller vårdnadshavare.
  • Kan lokalisera smärta/obehag.
  • Läkargodkännande för deltagande.
  • Tillstånd från förälder/vårdnadshavare.

Exklusionskriterier:

  • Samtidig neurologisk sjukdom som påverkar centrala nervsystemet.
  • Kardiovaskulär eller muskuloskeletal sjukdom eller skada som skulle förhindra fullt deltagande i fysioterapiintervention.
  • Ortopedisk dysfunktion, skada eller operation som skulle påverka individens förmåga att använda övre och/eller nedre extremitet.
  • Ohelat fraktur eller annan muskuloskeletal skada som kan störa rehabilitering eller testaktiviteter för övre eller nedre extremitet.
  • Implanterad stimulator (t.ex. epidural stimulator, vagusnervstimulator, pacemaker, cochleaimplantat) eller läkemedelsadministreringsenhet (t.ex. baklofenpump).
  • Beroende av elektromagnetiskt medicinskt implantat (t.ex. hjärtpacemaker, implanterad läkemedelspump), ventilatorstöd eller annan extern enhet.
  • Historik av okontrollerade epileptiska anfall.
  • Oklar förekomst av ihållande besvär av smärta av något slag.
  • Kan inte lokalisera smärta/obehag.
  • Svår kortiko-visuell nedsättning.
  • Aktiva trycksår.
  • Aktiv urinvägsinfektion.
  • Aktiv cancer eller cancer i remission mindre än 5 år.
  • Kliniskt signifikant depression, psykiatriska störningar eller pågående drogmissbruk.
  • Immunbrist eller hematologiskt tillstånd.
  • Allergi mot AZA eller mannitol.
  • Planer att ta emot vaccin inom 30 dagar från planerad AZA- eller placebospruta som ska ske vecka 10.
  • Graviditet.
  • Ortopedisk operation genomförd under de senaste 12 månaderna.
  • Intratekal läkemedelstitrering som kan påverka muskelspasticitet.
  • Botulinumtoxinbehandling inom 3 månader före inkludering om inte godkänt av behandlande läkare.
  • Pågående inkludering i en konfliktande forskningsstudie.
  • Något annat hälsotillstånd eller diagnos som inte listas ovan och som kan utsätta deltagaren för risk enligt undersökningsledarens eller behandlande läkares bedömning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: tSCS + Funktionell Aktivitetsträning

Transkutan ryggmärgsstimulering kommer att paras ihop med träning baserad på Mål.

Deltagare i Mål 1 (GMFCS-nivåer 1-3) kommer att delta i tre sessioner per vecka i 16 veckor av löpbands- och markgångsträning med tSCS.

Deltagare i Mål 2 (GMFCS-nivåer 4-5) kommer att delta i tre sessioner per vecka i 16 veckor av funktionell aktivitetsbaserad träning efter behov.
Övrig: tSCS
Deltagarna kommer att delta i tre 45-minuterssessioner per vecka under totalt 16 veckor, vilket innefattar transkutan ryggmärgsstimulering och aktivitetsbaserad träning.
Stimuleringsintensiteten kommer att baseras på ofrivillig motortröskel, som bestäms under en MEP-bedömning.
Andra namn:
  • Transkutan ryggmärgsstimulering
Övrig: Funktionell aktivitetsträning

Alla deltagare kommer att delta i funktionell aktivitetsträning baserad på Mål. Deltagarna kommer att delta i tre 45-minuterssessioner per vecka under totalt 16 veckor som involverar transkutan ryggmärgsstimulering (tSCS) och aktivitetsbaserad träning.

Deltagare i Mål 1 kommer att genomföra gångträning. Deltagare i Mål 2 kommer att genomföra aktivitetsbaserad träning.
Experimentell: tSCS + Funktionsaktivitetsträning + 5-Azacitidin

Transkutan ryggmärgsstimulering kommer att kombineras med träning baserad på syfte.

Deltagare i Syfte 1 (GMFCS-nivå 1-3) kommer att genomföra tre sessioner per vecka i 16 veckor av löpbands- och markgångsträning med tSCS.

Deltagare i Syfte 2 (GMFCS-nivå 4-5) kommer att genomföra tre sessioner per vecka i 16 veckor av funktionsbaserad aktivitetsträning som lämpligt.

En delmängd av frivilliga deltagare kommer också att randomiseras att få antingen 5-Azacitidin (VIDAZA) eller placebo (Mannitol) vid mittpunkten. En legitimerad sjuksköterska kommer att administrera en enda subkutan injektion av antingen AZA eller placebo i en dos av 75 mg/m² på deltagarens nedre buk eller insida av låret.
Övrig: tSCS
Deltagarna kommer att delta i tre 45-minuterssessioner per vecka under totalt 16 veckor, vilket innefattar transkutan ryggmärgsstimulering och aktivitetsbaserad träning.
Stimuleringsintensiteten kommer att baseras på ofrivillig motortröskel, som bestäms under en MEP-bedömning.
Andra namn:
  • Transkutan ryggmärgsstimulering
Övrig: Funktionell aktivitetsträning

Alla deltagare kommer att delta i funktionell aktivitetsträning baserad på Mål. Deltagarna kommer att delta i tre 45-minuterssessioner per vecka under totalt 16 veckor som involverar transkutan ryggmärgsstimulering (tSCS) och aktivitetsbaserad träning.

Deltagare i Mål 1 kommer att genomföra gångträning. Deltagare i Mål 2 kommer att genomföra aktivitetsbaserad träning.

Läkemedel: 5-Azacitidin
En delmängd av deltagare som anmält sig frivilligt kommer att få en enda subkutan injektion av 5-Azacitidin i en dos av 75 mg/m²
Andra namn:
  • VIDAZA
Aktiv komparator: tSCS + Funktionell aktivitetsträning + Mannitol (Placebo)

Transkutan ryggmärgsstimulering kommer att kombineras med träning baserad på syftet.

Deltagare i Syfte 1 (GMFCS-nivå 1-3) kommer att genomföra tre sessioner per vecka i 16 veckor av löpbands- och markbaserad gångträning med tSCS.

Deltagare i Syfte 2 (GMFCS-nivå 4-5) kommer att genomföra tre sessioner per vecka i 16 veckor av funktionsbaserad aktivitetsträning efter behov.

En undergrupp av deltagare som väljer att delta kommer också att randomiseras för att få antingen 5-Azacitidin (VIDAZA) eller placebo (Mannitol) vid mittpunkten. En legitimerad sjuksköterska kommer att administrera en enda subkutan injektion av antingen AZA eller placebo i en dos av 75 mg/m² på deltagarens nedre buk eller mediala lår.
Övrig: tSCS
Deltagarna kommer att delta i tre 45-minuterssessioner per vecka under totalt 16 veckor, vilket innefattar transkutan ryggmärgsstimulering och aktivitetsbaserad träning.
Stimuleringsintensiteten kommer att baseras på ofrivillig motortröskel, som bestäms under en MEP-bedömning.
Andra namn:
  • Transkutan ryggmärgsstimulering
Övrig: Funktionell aktivitetsträning

Alla deltagare kommer att delta i funktionell aktivitetsträning baserad på Mål. Deltagarna kommer att delta i tre 45-minuterssessioner per vecka under totalt 16 veckor som involverar transkutan ryggmärgsstimulering (tSCS) och aktivitetsbaserad träning.

Deltagare i Mål 1 kommer att genomföra gångträning. Deltagare i Mål 2 kommer att genomföra aktivitetsbaserad träning.

Läkemedel: Mannitol
En delmängd av deltagare som anmält sitt intresse kommer att få en enda subkutan injektion av Mannitol (placebo) i en dos av 75 mg/m².
Andra namn:
  • Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Spatiotemporal Gångsymmetri via Instrumenterad Gångmatta
Tidsram: Baslinje till uppföljning, cirka 22 veckor
För deltagarna i Mål 1 (GMFCS-nivåer 1–3) kommer en instrumenterad gångmatta att användas för att bedöma den rumsliga och tidsmässiga gångsymmetrin.
Baslinje till uppföljning, cirka 22 veckor
Modifierad Tardieu-skala
Tidsram: Baslinje till uppföljning, cirka 22 veckor
För deltagarna i Mål 2 (GMFCS-nivåer 4-5) kommer muskelspasticitet att bedömas med hjälp av den modifierade Tardieu-skalan.
Baslinje till uppföljning, cirka 22 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shirley Ryan AbilityLab

Utredare

  • Huvudutredare: Arun Jayaraman, PhD, Shirley Ryan Abilitylab

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 maj 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 januari 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 februari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 februari 2026

Första postat (Faktisk)

25 februari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STU00225218

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera