tSCS ja 5-Azasytidiini parannetuksi motorisiksi tuloksiksi CP-taudissa
Neurokuntoutuksen edistäminen: Transkutaanisen selkäydinstimulaation ja 5-atsasytidiinin arviointi parannettujen motoristen tulosten saavuttamiseksi aivohalvauksessa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimushanke tutkii ihon läpi annettavan selkäydinärsykkeen (tSCS) vaikutusta liikkumiseen ja toimintapohjaiseen harjoitteluun lapsilla, joilla on CP-vamma (cerebral palsy). Osallistujista osa satunnaistetaan 1:1-suhteessa ja he saavat joko annoksen 5-asasytidiiniä (AZA), joka on FDA:n hyväksymä lääke lasten syöpähoitoihin, tai lumelääkettä. Lihaskuiduissa tehdyt tutkimukset ovat osoittaneet, että AZA edistää lihaskasvua ja uusiutumista. AZA:n käyttö tässä tutkimuksessa on lääkkeen käyttöä luvatun käyttötarkoituksen ulkopuolella, ja sitä käytetään yhdessä tSCS-intervention kanssa tutkimaan sekä lihas- että mekaanisten CP:hen liittyvien puutteiden kohdentamisen vaikutusta. Tämä hanke kerää myös osallistujien verinäytteitä geneettistä ja epigeneettistä profiloinnia varten, jotta voidaan testata korrelaatiota lii- ja tukikudosten vaurioiden vakavuuden ja kehityskulun sekä tSCS- ja AZA-interventioiden vastauksiin.
Tutkimusryhmä olettaa, että yksilöllistetty tSCS yhdistettynä kohdennettuun liikkumiseen tai toimintapohjaiseen harjoitteluun parantaa motorisia tuloksia lapsilla, joilla on spastinen CP, vähentämällä lihasjänteyttä, parantamalla liikkumissymmetriaa ja neuromotorista toimintaa sekä lisäämällä toiminnallista liikkuvuutta. Lisäksi uudelleensuunnatun anabolisen aineen (AZA) lisääminen vahvistaa näitä hyötyjä verrattuna pelkästään tSCS:ään ja harjoitteluun.
CP-vammaiset lapset kaikilla GMFCS-tasoilla osallistuvat kolmivaiheiseen protokollaan, joka sisältää: (1) kaksiviikkoisen perustavaiheen, (2) kuusitoistaviikkoisen interventiovaiheen, jonka aikana osallistujat saavat tSCS- ja harjoittelukuntoutusta, ja (3) neljän viikon seurantavaiheen pitkäaikaisten tulosten tarkastelua varten. Puolivälissä osallistujat saavat yhden annoksen AZA:ta tai yhden annoksen lumelääkettä 1:1-satunnaistuksen kautta. Osallistujilta otetaan verinäyte vaiheessa 1 geneettistä ja interventiota edeltävää epigeneettistä profiloinnia varten ja toinen verinäyte otetaan vaiheessa 3 interventiota seuraavaa epigeneettistä profiloinnia varten.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Audrey Wiesner, BS
- Puhelinnumero: 3122388435
- Sähköposti: awiesner@sralab.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Jacklyn Stoller, PT, DPT
- Puhelinnumero: 3122387620
- Sähköposti: jstoller@sralab.org
Opiskelupaikat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Shirley Ryan Abilitylab
-
Päätutkija:
- Arun Jayaraman, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnosoitu aivohalvaus (CP), joka luokitellaan Gross Motor Function Classification System (GMFCS) tasoille I–V.
- 4–17-vuotias rekrytointiin/suostumukseen annettaessa.
- Diagnosoitu spastinen CP hemiplegia, diplegia tai quadriplegia.
- Vakaa terveydentila tutkijan määrittämänä.
- Riittävä huoltajan tuki osallistuakseen koulutukseen ja arviointitilaisuuksiin tutkimuksen ajan tutkijan harkinnan mukaan.
- Kyky suorittaa yksinkertaisia vihjeitä seuraavia motorisia tehtäviä ja seurata 2–3 askelta käsittäviä ohjeita.
- Kyky viestiä tarkka kyllä tai ei vastaus kysymyksiin vanhemman tai huoltajan mukaan.
- Kyky paikantaa kipu/epämukavuus.
- Lääkärin hyväksyntä osallistumiselle.
- Vanhemman/huoltajan lupa.
Poissulkemiskriteerit:
- Samanaikainen keskushermostoon vaikuttava neurologinen sairaus.
- Sydän- ja verisuonitauti tai luusto- ja lihassairaus tai vamma, joka estäisi täyden osallistumisen fysioterapiaväliintuloon.
- Ortopedinen toimintahäiriö, vamma tai leikkaus, joka vaikuttaisi yksilön kykyyn käyttää ylä- ja/tai alaraajaa.
- Parantumaton murtuma tai muu lihasluuston vika, joka saattaa häiritä ylä- tai alaraajan kuntoutusta tai testausaktiviteetteja.
- Implantoidun stimulaattori (esim. epiduraalinen stimulaattori, vagushermostimulaattori, sydämentahdistin, sisäkorvaimplantti) tai lääkkeenantolaite (esim. baklofeenipumppu).
- Riippuvuus sähkömagneettisesta lääketieteellisestä implantista (esim. sydämentahdistin, implantoitu lääkepumppu), hengitystuesta tai muusta ulkoisesta laitteesta.
- Hallitsemattomien kouristuskohtausten historia.
- Selittämätön jatkuva minkä tahansa tyyppisen kivun valitus.
- Kykenemätön paikantamaan kipua/epämukavuutta.
- Vaikea kortikaalinen näkövamma.
- Aktiiviset painihaavat.
- Aktiivinen virtsatietulehdus.
- Aktiivinen syöpä tai alle 5 vuotta sitten remissiossa ollut syöpä.
- Kliinisesti merkittävä masennus, psykiatriset häiriöt tai jatkuva huumeiden väärinkäyttö.
- Immuunivajaus tai hematologinen tila.
- Allergia AZA:lle tai mannitolille.
- Suunnitelma saada rokote 30 päivän kuluessa suunnitellusta AZA- tai lumelääkeinjektioista, joka tapahtuu viikolla 10.
- Raskaus.
- Viimeisten 12 kuukauden aikana suoritettu ortopedinen leikkaus.
- Intratekaalinen lääkkeen titraatio, joka saattaa vaikuttaa lihasten spastisuuteen.
- Botuliinitoksiinihoito 3 kuukautta ennen rekrytointia, ellei hoitava lääkäri ole antanut hyväksyntää.
- Nykyinen osallistuminen ristiriitaiseen tutkimustutkimukseen.
- Mikä tahansa muu terveydentila tai diagnoosi, jota ei ole lueteltu yllä, joka saattaa asettaa osallistujan vaaraan tutkijan tai hoitavan lääkärin määrittämänä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: tSCS + Toiminnallinen aktiivisuuskoulutus
Ihon läpi tapahtuva selkäydinstimulaatio yhdistetään Aim-perustaisen harjoittelun kanssa. Osallistujat Aim 1:ssä (GMFCS-tasot 1-3) osallistuvat kolmeen sessioon viikossa 16 viikon ajan juoksumatolla ja maastossa kävelykoulutukseen käyttäen tSCS:ää. Osallistujat Aim 2:ssa (GMFCS-tasot 4-5) osallistuvat kolmeen sessioon viikossa 16 viikon ajan toiminnalliseen aktiviteettiin perustuvaan harjoitteluun tarpeen mukaan. |
Osallistujat osallistuvat kolmeen 45 minuutin istuntoon viikossa yhteensä 16 viikon ajan. Istuntoihin kuuluu ihon läpi annettava selkäydinärsytys ja toimintapohjainen harjoittelu.
Ärsytyksen intensiteetti perustuu tahattomaan motoriseen kynnysarvoon, joka määritetään motoristen evokoiden potentiaalien (MEP) arvioinnin aikana.
Muut nimet:
Kaikki osallistujat osallistuvat toiminnalliseen aktiivisuuskoulutukseen tavoitteen mukaisesti. Osallistujat osallistuvat kolmeen 45 minuutin istuntoon viikossa yhteensä 16 viikon ajan, jotka sisältävät transkutaanista selkäydinärsytystä (tSCS) ja aktiivisuuteen perustuvaa koulutusta. Aim 1 -tavoitteen osallistujat suorittavat kävelykoulutusta. Aim 2 -tavoitteen osallistujat suorittavat aktiivisuuteen perustuvaa koulutusta. |
|
Kokeellinen: tSCS + Toiminnallinen aktiivisuuskoulutus + 5-Atsasytidiini
Transkutaaninen selkäydinärsytys yhdistetään Aim-pohjaiseen harjoitteluun. Osallistujat tavoitteessa 1 (GMFCS-tasot 1-3) osallistuvat kolmeen sessioon viikossa 16 viikon ajan juoksumatolla ja maanpäälliseen kävelyharjoitteluun tSCS:ää käyttäen. Osallistujat tavoitteessa 2 (GMFCS-tasot 4-5) osallistuvat kolmeen sessioon viikossa 16 viikon ajan toiminnalliseen toimintapohjaiseen harjoitteluun soveltuvalla tavalla. Osajoukko vapaaehtoisia osallistujia arvotaan myös saamaan joko 5-asatsitidiiniä (VIDAZA) tai lumelääkettä (mannitolia) puolivälissä. Rekisteröity sairaanhoitaja antaa yhden ihonalaisen ruiskutuksen joko AZA:sta tai lumelääkkeestä annoksella 75 mg/m² osallistujan alavatsaan tai reiden sisäpuolelle. |
Osallistujat osallistuvat kolmeen 45 minuutin istuntoon viikossa yhteensä 16 viikon ajan. Istuntoihin kuuluu ihon läpi annettava selkäydinärsytys ja toimintapohjainen harjoittelu.
Ärsytyksen intensiteetti perustuu tahattomaan motoriseen kynnysarvoon, joka määritetään motoristen evokoiden potentiaalien (MEP) arvioinnin aikana.
Muut nimet:
Kaikki osallistujat osallistuvat toiminnalliseen aktiivisuuskoulutukseen tavoitteen mukaisesti. Osallistujat osallistuvat kolmeen 45 minuutin istuntoon viikossa yhteensä 16 viikon ajan, jotka sisältävät transkutaanista selkäydinärsytystä (tSCS) ja aktiivisuuteen perustuvaa koulutusta. Aim 1 -tavoitteen osallistujat suorittavat kävelykoulutusta. Aim 2 -tavoitteen osallistujat suorittavat aktiivisuuteen perustuvaa koulutusta.
Osallistujien vapaaehtoinen alajoukko saa yhden ihonalaisen 5-asasitidiinin ruiskauksen annoksella 75 mg/m²
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: tSCS + Toiminnallinen aktiivisuuskoulutus + Mannitoli (Placebo)
Transkutaaninen selkäydinärsytys yhdistetään Aim-pohjaiseen harjoitteluun. Osallistujat Aim 1:ssä (GMFCS-tasot 1-3) osallistuvat kolmeen sessioon viikossa 16 viikon ajan juoksumatalla ja maanpäälliseen kävelykoulutukseen käyttäen tSCS:ää. Osallistujat Aim 2:ssa (GMFCS-tasot 4-5) osallistuvat kolmeen sessioon viikossa 16 viikon ajan toiminnalliseen aktiviteettipohjaiseen harjoitteluun tarpeen mukaan. Osa vapaaehtoisista osallistujista arvotaan myös saamaan joko 5-atsasytidiiniä (VIDAZA) tai lumelääkettä (Mannitoli) keskipisteessä. Rekisteröity sairaanhoitaja antaa yhden ihonalaisen ruiskutuksen joko AZA:sta tai lumelääkkeestä annoksella 75 mg/m² osallistujan alavatsaan tai sisäreiteen. |
Osallistujat osallistuvat kolmeen 45 minuutin istuntoon viikossa yhteensä 16 viikon ajan. Istuntoihin kuuluu ihon läpi annettava selkäydinärsytys ja toimintapohjainen harjoittelu.
Ärsytyksen intensiteetti perustuu tahattomaan motoriseen kynnysarvoon, joka määritetään motoristen evokoiden potentiaalien (MEP) arvioinnin aikana.
Muut nimet:
Kaikki osallistujat osallistuvat toiminnalliseen aktiivisuuskoulutukseen tavoitteen mukaisesti. Osallistujat osallistuvat kolmeen 45 minuutin istuntoon viikossa yhteensä 16 viikon ajan, jotka sisältävät transkutaanista selkäydinärsytystä (tSCS) ja aktiivisuuteen perustuvaa koulutusta. Aim 1 -tavoitteen osallistujat suorittavat kävelykoulutusta. Aim 2 -tavoitteen osallistujat suorittavat aktiivisuuteen perustuvaa koulutusta.
Osajoukko vapaaehtoisia osallistujia saa yhden ihonalaisen injektion Mannitolia (lumelääkettä) annoksella 75 mg/m².
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Spatiotemporaalinen kävelysymmetria instrumentoidun kävelymaton avulla
Aikaikkuna: Alkupisteestä seurantaan, noin 22 viikkoa
|
Kohderyhmän 1 osallistujille (GMFCS-tasot 1-3) käytetään instrumentoitua kävelymattoa spatiotemporaalisen kävelyn symmetrian arvioimiseksi.
|
Alkupisteestä seurantaan, noin 22 viikkoa
|
|
Muokattu Tardieu-asteikko
Aikaikkuna: Perusarvioinnista seurantaan, noin 22 viikkoa
|
Aim 2 -osallistujille (GMFCS-tasot 4-5) lihasjäykkyyttä arvioidaan käyttäen Modified Tardieu -asteikkoa.
|
Perusarvioinnista seurantaan, noin 22 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Arun Jayaraman, PhD, Shirley Ryan Abilitylab
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aivovaurio, krooninen
- Aivohalvaus
- Orgaaniset kemikaalit
- Heterosykliset yhdisteet, 1-rengas
- Heterosykliset yhdisteet
- Nukleiinihapot, nukleotidit ja nukleosidit
- Hiilihydraatit
- Syytidiini
- Pyrimidiininnukleosidit
- Pyrimidiinit
- Alkoholit
- AZA -yhdisteet
- Nukleosidit
- Ribonukleosidit
- Sokerialkoholit
- Atsasitidiini
- Mannitoli
Muut tutkimustunnusnumerot
- STU00225218
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .