重篤な自傷行動および攻撃的行動を伴う自閉スペクトラム症患者におけるVGN-Ex05e
2026年2月21日 更新者：Yunhai Song、Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
重度かつ治療抵抗性の自傷行為および攻撃的行動を伴う自閉スペクトラム症（ASD）患者におけるVGN-Ex05eの忍容性、安全性、有効性を評価する早期相臨床試験
自閉症スペクトラム障害患者の側坐核へのVGN-Ex05eの脳内投与の安全性と忍容性を評価するため。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、単一施設、非盲検、研究者主導の臨床試験です。
本試験全体では6名の被験者を登録する予定です。
本研究の当初の計画では、2.0×10^6細胞と6.0×10^6細胞の2つの用量を探索することになっています。
試験期間中、安全性審査委員会（SRC）が包括的な評価を行い、必要に応じて用量を調整する可能性があります。
研究の種類
介入
入学 (推定)
6
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Yunhai Song
- 電話番号：18930830752
- メール：songyunhai3021@126.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 男性または女性、年齢＞7歳、≦18歳
- ADOS-2により確認されたDSM-5自閉症スペクトラム障害の診断
- 診断歴≧2年で、少なくとも6か月間の体系的行動介入または訓練が不成功であったか、または訓練を受けることができない者
- 対象症状と重症度：過去3か月以内に反復性の自傷行為または攻撃的行動が存在し、以下の少なくとも1つが文書化されていること（少なくとも1つの基準を満たす）：RBS-Rスコアリングにおける自傷行為項目のいずれか≧3；BPIの自傷行為/攻撃性サブスケールが以下の基準のいずれかを満たす：頻度スコア≧3、または重症度スコア≧3
- 複数の薬剤（1つ以上の抗精神病薬および1つ以上の気分安定薬）の使用歴があり、不十分な反応があったか、重篤な副作用反応があったか、または耐容できないため、スクリーニング前の5半減期以上または1か月以上（いずれか長い方）薬剤を中止しており、研究期間中にこれらの薬剤が再投与されないことが期待される者
- 被験者/親/保護者がインフォームドコンセント書に記載された試験情報、目的、リスクを理解し、臨床試験プロトコルに従う意思があり、被験者の健康情報の使用を承認でき、署名および日付入りのインフォームドコンセント書を自発的に提供できること
- 被験者/親/保護者が研究の情報提供者として行動し、被験者の健康状態、認知能力、および身体能力に関する情報（スケールのための情報提供を含む）を提供する意思があること
- 妊娠可能な男性および女性被験者は、スクリーニング期間から投与後少なくとも1年間、少なくとも1つの高効率避妊法を継続的かつ正確に使用すること
除外基準：
- スクリーニング前12か月以内の難治性てんかん（月2回以上の発作またはてんかん重積状態）、またはスクリーニング期間中の有意なEEG放電で高リスク評価を受けた者
- 統合失調症、双極性障害、または重篤なうつ病性障害の併存
- 重篤な心臓、肝臓、腎臓、または血液疾患
- 凝固障害または出血傾向（外科的薬剤投与に影響する）
- スクリーニング時点での活動性感染症で、全身治療を必要とするもの
- 悪性腫瘍の併存、または過去5年以内の腫瘍歴
- スクリーニング時点でのHIV抗体陽性、活動性C型肝炎感染、活動性B型肝炎感染、梅毒陽性、または活動性結核
- 臨床的に有意な異常心電図
- 以下の臨床検査指標のいずれかが以下の基準を満たすもの（基準を満たし、再検査の明確な理由がある者は1週間以内に再検査および確認可能）：1）ヘモグロビン数が検出限界以下、または血小板減少症（＜100×10^9/L）；2）アラニンアミノトランスフェラーゼ≧3×ULNおよび/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ≧3×ULNおよび/または総ビリルビン≧2×ULN；3）腎機能障害を有する者、eGFR＜60ml/min/1.73m2と定義される；4）心筋酵素スペクトル（クレアチンキナーゼCKおよびクレアチンキナーゼアイソザイムCK-MB）＞3×ULN；5）他の研究者が本研究の有効性および安全性データ分析を妨げる可能性があると考える臨床的に有意な他の検査異常値
- 幹細胞療法または遺伝子療法の既往歴
- 妊娠中または授乳中
- スクリーニング前6か月以内の頭蓋内感染症または外傷性脳損傷の既往歴
- MRI所見による占拠性病変、動静脈奇形、活動性頭蓋内出血または梗塞、びまん性脳萎縮、または重度の発達奇形の証拠
- 側坐核（NAc）への計画軌道を妨げる頭蓋内手術瘢痕の既往
- スクリーニング前3か月以内の他の臨床試験への参加
- 麻酔薬または細胞製品のいずれかの成分に対する重篤な過敏症またはアレルギー反応の既往歴
- MRIを禁忌とする頭蓋内金属材料または埋め込みデバイスの存在、外科的ナビゲーションに影響する有意な画像アーチファクトを引き起こすもの、またはMRI検査を妨げる他の状態の存在
- 研究者の判断により、被験者が臨床試験への参加に適さないとされるその他の状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：VGN-Ex05e
側坐核へのVGN-Ex05e溶液の定位脳内注入、投与量は2.0×10^6細胞または6.0×10^6細胞。
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同種神経細胞の治療のためのヒト胚性幹細胞由来製品
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象の発症率と重症度
時間枠：研究完了まで、平均1年
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研究完了まで、平均1年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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反復行動尺度改訂版スコアの変化
時間枠：研究完了まで、平均1年間
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研究完了まで、平均1年間
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小児自閉症評価スケール（CARS）スコアの変化
時間枠：研究完了まで、平均1年間
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研究完了まで、平均1年間
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自閉症診断観察尺度第2版スコアの変化
時間枠：研究完了まで、平均1年間
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研究完了まで、平均1年間
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異常行動チェックリストスコアの変化
時間枠：研究完了まで、平均1年間
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研究完了まで、平均1年間
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行動問題指標スコアの変化
時間枠：研究完了まで、平均1年間
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研究完了まで、平均1年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年4月1日
一次修了 (推定)
2027年10月1日
研究の完了 (推定)
2027年10月1日
試験登録日
最初に提出
2026年2月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月21日
最初の投稿 (実際)
2026年2月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月21日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VGN-Ex05e-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
VGN-Ex05eが完全に承認された際、IPDは他の研究者と共有されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。