심각한 자해 및 공격적 행동과 관련된 자폐 스펙트럼 장애 환자에서의 VGN-Ex05e

포함 기준:

1. 남성 또는 여성, 연령 >7, ≤18세
2. DSM-5 자폐 스펙트럼 장애 진단, ADOS-2로 확인됨
3. 진단 ≥ 2년, 최소 6개월 동안 체계적인 행동 중재 또는 훈련이 성공적이지 않았거나 훈련을 받을 수 없는 경우;
4. 표적 증상 및 심각도: 지난 3개월 내 반복적인 자해 또는 공격적 행동 존재, 다음 중 하나 이상이 문서화됨(적어도 하나의 기준 충족): RBS-R 점수 ≥ 3의 자해 항목; BPI의 자해/공격성 하위 척도가 다음 기준 중 하나에 도달: 빈도 점수 ≥ 3 또는 심각도 점수 ≥ 3;
5. 다중 약물(하나 이상의 항정신병약 및 하나 이상의 기분 안정제) 사용 이력으로 부적절한 반응, 심각한 부작용 발생, 또는 약물을 견딜 수 없어 중단한 경우, 선별 전 5 반감기 또는 1개월(더 긴 기간) 이상 약물 중단, 연구 기간 동안 이 약물이 재투여되지 않을 것으로 예상됨;
6. 대상자/부모/보호자는 동의서에 설명된 시험 정보, 목적 및 위험을 이해할 수 있으며, 임상시험 프로토콜을 준수할 의향이 있고, 대상자의 건강 정보 사용을 승인할 수 있으며, 서명 및 날짜가 기재된 동의서를 자발적으로 제공함;
7. 대상자/부모/보호자는 연구의 정보 제공자 역할을 할 의향이 있으며, 대상자의 건강 상태, 인지 및 신체 능력에 대한 정보를 제공함(척도 정보 제공 포함).
8. 가임 가능한 남성 및 여성 대상자는 선별 기간부터 투여 후 최소 1년까지 지속적이고 정확하게 최소 하나의 고효율 피임법을 사용해야 함.

제외 기준:

1. 선별 전 지난 12개월 내 난치성 간질(월당 ≥2회 발작 또는 간질 지속 상태), 또는 선별 기간 중 고위험 평가와 함께 유의한 뇌파 방전;
2. 동반 정신분열증, 양극성 장애 또는 중증 우울 장애;
3. 중증 심장, 간, 신장 또는 혈액학적 질환;
4. 응고 장애 또는 출혈 경향(외과적 약물 투여에 영향);
5. 선별 시점의 활동성 감염, 전신 치료 필요;
6. 동반 악성 종양 또는 지난 5년 이내 종양 병력;
7. 선별 시점의 양성 HIV 항체, 활동성 C형 간염 감염, 활동성 B형 간염 감염, 매독 양성 또는 활동성 결핵;
8. 임상적으로 유의한 비정상 심전도;
9. 다음 실험실 검사 지표 중 하나가 다음 기준을 충족함(기준 충족 및 재검사 명확한 이유 있는 경우 1주일 이내 재확인 가능): 1) 헤모글로빈 수치가 검출 한계 미만 또는 혈소판 감소증(< 100 × 10^9/L); 2) 알라닌 아미노전이효소 ≥ 3 × ULN 및/또는 아스파르테이트 아미노전이효소 ≥ 3 × ULN 및/또는 총 빌리루빈 ≥ 2 × ULN; 3) 신기능 장애 정의: eGFR < 60 ml/min/1.73 m2; 4) 심근 효소 스펙트럼(크레아틴 키나제 CK 및 크레아틴 키나제 동효소 CK-MB) > 3 × ULN; 5) 기타 연구자가 본 연구의 효능 및 안전성 데이터 분석을 방해할 수 있다고 판단하는 임상적으로 유의한 다른 실험실 이상값.
10. 줄기세포 치료 또는 유전자 치료 과거력;
11. 임신 또는 수유 중.
12. 선별 전 6개월 이내 두개내 감염 또는 외상성 뇌손상 과거력.
13. 공간점유 병변, 동정맥 기형, 활동성 두개내 출혈 또는 경색, 확산성 뇌위축 또는 중증 발달 기형의 MRI 증거.
14. 핵자승(NAc)으로의 계획된 경로를 방해하는 기존 두개내 수술 흉터.
15. 선별 전 3개월 이내 다른 임상시험 참여.
16. 마취제 또는 세포 제품 성분에 대한 중증 과민증 또는 알레르기 반응 과거력.
17. MRI를 금기하는 두개 금속 물질 또는 이식 장치 존재, 수술 내비게이션에 영향을 미치는 유의한 영상 인공물 유발, 또는 MRI 검사를 방해하는 기타 상태.
18. 연구자의 판단에 따라 대상자가 임상시험 참여에 부적합한 기타 상태 존재.