VGN-Ex05e hos Patienter med Autismspektrumstörning Förknippad med Allvarliga Självskadande och Aggressiva Beteenden

Inklusionskriterier:

1. Man eller kvinna, ålder >7, ≤18 år
2. DSM-5-diagnos av autismspektrumstörning, bekräftad med ADOS-2
3. Diagnos ≥ 2 år, med minst 6 månaders misslyckade systematiska beteendeinterventioner eller träning, eller de som inte kan genomgå träning;
4. Målsymptom och svårighetsgrad: Förekomst av återkommande självskadebeteende eller aggressiva beteenden inom de senaste 3 månaderna, med minst en av följande dokumenterad (uppfyller minst ett kriterium): Alla självskadeobjekt på RBS-R med poäng ≥ 3; Självskade-/aggressionssubskalan på BPI som uppnår ett av följande kriterier: frekvenspoäng ≥ 3, eller svårighetspoäng ≥ 3;
5. Tidigare användning av flera läkemedel (ett eller flera antipsykotika och ett eller flera stämningsstabiliserande läkemedel) med otillräckligt svar, eller de med allvarliga biverkningar, eller de som inte tolererar och har avbrutit läkemedelsbehandling i mer än 5 halveringstider eller 1 månad (vilket som är längre) före screening, med förväntan att dessa läkemedel inte kommer att återadministreras under studieperioden;
6. Deltagare/föräldrar/vårdnadshavare kan förstå provinformationen, målen och riskerna som beskrivs i informerat samtyckesformulär, är villiga att följa kliniskt provprotokoll och kan godkänna användningen av deltagarens hälsouppgifter, frivilligt lämna det undertecknade och daterade informerade samtyckesformuläret;
7. Deltagare/föräldrar/vårdnadshavare är villiga att agera som informationsgivare för studien, lämna information om deltagarens hälsotillstånd, kognitiva och fysiska förmågor (inklusive att lämna information för skattningsskalor).
8. Manliga och kvinnliga deltagare i barnafödande ålder måste kontinuerligt och korrekt använda minst en mycket effektiv preventivmetod från screeningsperioden till minst 1 år efter administration.

Exklusionskriterier:

1. Refraktär epilepsi inom de senaste 12 månaderna före screening (≥2 anfall per månad eller status epilepticus), eller signifikanta EEG-utsläpp under screeningsperioden med högriskbedömning;
2. Samtidig schizofreni, bipolär störning eller svår depressiv störning;
3. Svåra hjärt-, levers-, njur- eller hematologiska sjukdomar;
4. Koagulationsrubbningar eller blödningstendenser (påverkar kirurgisk läkemedelsadministration);
5. Aktiv infektion vid tidpunkten för screening, kräver systemisk behandling;
6. Samtidiga maligna tumörer eller tumörhistorik inom de senaste 5 åren;
7. Positivt HIV-antikroppstest, aktiv hepatit C-infektion, aktiv hepatit B-infektion, syfilispositivt eller aktiv tuberkulos vid tidpunkten för screening;
8. Kliniskt signifikant avvikande EKG;
9. Något av följande laboratorietestindikatorer uppfyller följande kriterier (de som uppfyller kriterierna och har tydlig anledning för omtestning kan kontrollera och bekräfta inom en vecka): 1) Hemoglobinantal under detektionsgränsen, eller trombocytopeni (< 100 × 10^9/L); 2) Alaninaminotransferas ≥ 3 × ULN och/eller aspartataminotransferas ≥ 3 × ULN och/eller totalt bilirubin ≥ 2 × ULN; 3) De med nedsatt njurfunktion, definierad som eGFR < 60 ml/min/1.73 m²; 4) Myokardialt enzimspektrum (kreatinkinas CK och kreatinkinas-isoenzym CK-MB) > 3 × ULN; 5) Alla laboratorieavvikande värden med signifikant klinisk betydelse som andra forskare anser kan störa effekt- och säkerhetsdataanalysen för denna studie.
10. Tidigare historik av stamcellsterapi eller genterapi;
11. Gravid eller ammande.
12. All historik av intrakraniell infektion eller traumatisk hjärnskada inom 6 månader före screening.
13. MRI-bevis på rumserande lesioner, arteriovenösa missbildningar, aktiv intrakraniell blödning eller infarkt, diffus cerebral atrofi eller svåra utvecklingsmissbildningar.
14. Tidigare intrakraniella kirurgiska ärrbildningar som stör den planerade banan till nucleus accumbens (NAc).
15. Deltagande i ett annat kliniskt försök inom 3 månader före screening.
16. Historik av svår överkänslighet eller allergiska reaktioner mot anestetikum eller någon komponent i cellprodukten.
17. Förekomst av kraniella metallmaterial eller implanterade enheter som kontraindicerar MRI, orsakar signifikanta bildartefakter som påverkar kirurgisk navigering, eller andra tillstånd som utesluter MRI-undersökning.
18. Alla andra tillstånd som, enligt forskarens bedömning, gör deltagaren olämplig för deltagande i det kliniska försöket.