脳性麻痺の子どもの移動能力向上のためのスマートAFOと5-アザシチジン
2026年5月28日 更新者：Megan O'Brien、Shirley Ryan AbilityLab
脳性麻痺の子どもの歩行と地域社会での移動能力を向上させるためのスマート足首装具と5-アザシチジン
これは、脳性麻痺を持つ子供たちの移動能力の結果に対するスマート足関節装具（AFO）の影響を調査するための介入研究です。
参加者は、スマートAFOを使用した6週間の自宅トレーニングを含む3段階のプロトコルを完了します。
参加者は、移動能力の結果をさらに効果的にするために、スマートAFOと5-アザシチジンを組み合わせた影響を調査するためのランダム化比較試験に参加するオプションもあります。
調査の概要
詳細な説明
このプロジェクトの目的は、脳性麻痺を患う児童の歩行結果に対するBiomotum Ambulo足関節装具の影響を調査することです。
本装置は、機械的な足首の補助を提供する際の装具としての利点と、段階的で抵抗に基づく足首運動を提供する際の治療的利点について試験されます。
1:1の無作為化を通じて、参加を希望する参加者の一部には、小児腫瘍学においてFDA承認された薬剤である5-アザシチジン（AZA）の投与量、またはプラセボが投与されます。
筋繊維の研究では、AZAが筋肉の成長と再生を助けることが示されています。
本研究におけるAZAの使用は、CPに関連する筋力および機械的欠陥の両方を対象とした影響を調査するために、スマートAFO介入と併用される適応外の応用です。
このプロジェクトはまた、筋骨格障害の重症度と経過、ならびにスマートAFOおよびAZA介入への反応との潜在的な遺伝的およびエピジェネティックな相関を調査するために、参加者の血液サンプルを収集します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Audrey Wiesner, BS
- 電話番号：3122388435
- メール：awiesner@sralab.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Jacklyn Stoller, PT, DPT
- 電話番号：3122387620
- メール：jstoller@sralab.org
研究場所
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Shirley Ryan Abilitylab
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 粗大運動能力分類システム（GMFCS）レベルIからIIIに分類される脳性麻痺の診断
- 登録・同意時の年齢が8歳から17歳8か月まで。研究期間中に18歳になる参加者は、在宅プロトコルを一時停止して再同意を待つことが介入結果に影響する可能性があるため、含まれません。
- 治験責任医師が判断した安定した医学的状態。
- 研究期間中、治験責任医師の裁量により、トレーニングおよび評価セッションに参加できる十分な介護者サポート。
- 脳性麻痺の子供における5パーセンタイルから95パーセンタイルの範囲内の身長/体重/BMI。
- 少なくとも6分間歩行可能（補助ありまたはなし）。
- 簡単な指示を理解し、従うことができる。
- 安全にデバイス設定に適合し、歩行中に膝の過伸展なしで補助に耐えられる。
- 少なくとも20度の受動的足関節底屈可動域。
- 参加のための医師の承認。
除外基準：
- 15度を超える膝伸展または足関節背屈拘縮。
- 免疫不全または血液疾患。
- AZAまたはマンニトールに対するアレルギー。
- 第5週に予定されているAZAまたはプラセボ注射の30日以内にワクチン接種を受ける予定。
- 妊娠。
- 過去12か月以内に完了した下肢の整形外科手術。
- 新たに埋め込まれたデバイス（例：バクロフェンポンプ）および/または筋痙縮に影響を与える可能性のある髄腔内薬剤の積極的な投与量調整。
- 登録前3か月以内のボツリヌス毒素治療（治験医師の承認がある場合を除く）。
- 重度の骨粗鬆症（治験医師の承認がある場合を除く）。
- 競合する研究への現在の登録。
- 上記に記載されていない、治験責任医師または治験医師が判断した参加者のリスクとなる可能性のあるその他の健康状態または診断。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：スマートAFO＆ホーム介入トレーニング + 5-アザシチジン
参加者は、在宅介入フェーズ中に使用するため、Smart AFOデバイスを1台受け取ります。 参加者は、週に少なくとも3回、各30分間の歩行訓練セッションを自宅でデバイスを使用して完了し、記録するよう求められます。 各セッションには以下が含まれます：
オプトイン参加者の一部は、中間点で5-アザシチジン（VIDAZA）またはプラセボ（マンニトール）のいずれかを受け取るようランダム化されます。 登録看護師が、参加者の下腹部または内側太ももに、AZAまたはプラセボを75 mg/m²の用量で単回皮下注射します。 |
Biomotum Ambuloは、2つの調整可能なスプリング設定を備えた調整可能なスマートAFOデバイスで、足底センサーを使用したリアルタイムのバイオフィードバックと、個人の歩行に基づいた段階的な目標パラメーターを提供します。
他の名前：
参加を選択した参加者の一部は、小児腫瘍学においてFDA承認された薬剤である5-アザシチジン（AZA）の単回投与（75mg/m²）を受けます。
登録看護師が中間点で単回皮下注射を行います。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：スマートAFO＆ホーム介入トレーニング＋マンニトール（プラセボ）
参加者は、在宅介入フェーズの研究期間中に使用するためのSmart AFOデバイスを1台受け取ります。 参加者は、週に少なくとも3回、各30分の歩行トレーニングセッションを自宅でデバイスを使用して完了し、記録するよう求められます。 各セッションには以下が含まれます：
オプトイン参加者の一部は、中間時点で5-アザシチジン（VIDAZA）またはプラセボ（マンニトール）のいずれかを受け取るように無作為に割り当てられます。 登録看護師が、参加者の下腹部または大腿内側に、AZAまたはプラセボを75 mg/m²の用量で単回皮下注射を行います。 |
Biomotum Ambuloは、2つの調整可能なスプリング設定を備えた調整可能なスマートAFOデバイスで、足底センサーを使用したリアルタイムのバイオフィードバックと、個人の歩行に基づいた段階的な目標パラメーターを提供します。
他の名前：
オプトイン参加者の一部は、マンニトール（プラセボ）の単回投与（75mg/m²）を受けます。
登録看護師が中間点で単回皮下注射を行います。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：スマートAFO & ホーム介入トレーニング
参加者は、研究の自宅介入フェーズ中に使用するため、Smart AFOデバイスを1台受け取ります。 参加者は、自宅で週に少なくとも3回、30分間の歩行トレーニングセッションをデバイスを使用して完了し、記録するよう求められます。 各セッションには以下が含まれます：
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Biomotum Ambuloは、2つの調整可能なスプリング設定を備えた調整可能なスマートAFOデバイスで、足底センサーを使用したリアルタイムのバイオフィードバックと、個人の歩行に基づいた段階的な目標パラメーターを提供します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6分間歩行試験
時間枠：ベースラインからフォローアップまで、約13週間
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参加者は6分間歩行テストを完了し、6分間で歩ける総距離を測定します。
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ベースラインからフォローアップまで、約13週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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10メートル歩行テスト
時間枠：ベースラインからフォローアップまで、約13週間
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参加者は歩行速度を評価するために10メートル歩きます。
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ベースラインからフォローアップまで、約13週間
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粗大運動能力測定88項目（GMFM-88）
時間枠：ベースラインからフォローアップまで、約13週間
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GMFM-88は、粗大運動機能の経時的な変化を測定するために使用されます。
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ベースラインからフォローアップまで、約13週間
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下肢選択的制御評価 (SCALE)
時間枠：ベースラインから介入後まで、約7週間
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SCALEは、下肢の選択的自発的運動制御を評価するために使用される臨床評価ツールです。
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ベースラインから介入後まで、約7週間
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小児バーグバランススケール (BBS)
時間枠：ベースラインからフォローアップまで、約13週間
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小児BBSは、静的バランスと転倒リスクを評価するために使用されます。
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ベースラインからフォローアップまで、約13週間
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修正タルディウススケール (MTS)
時間枠：ベースラインからフォローアップまで、約13週間
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修正Tardieu尺度を用いて、特定の速度での筋伸張に対する反応を評価します。
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ベースラインからフォローアップまで、約13週間
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ウォン・ベイカー顔面表情疼痛スケール
時間枠：ベースラインからフォローアップまで、約13週間
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ウォン・ベイカー顔面スケールは、子供たちが自分の痛みのレベルを自己報告するために使用されます。
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ベースラインからフォローアップまで、約13週間
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絵画式小児努力評価表（PCERT）
時間枠：ベースラインからフォローアップまで、約13週間
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PCERTは、子どもたちが身体活動や運動中の主観的運動強度を自己評価し、伝達するために使用されます。
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ベースラインからフォローアップまで、約13週間
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脳性麻痺生活の質質問票（CP-QOL）
時間枠：ベースラインからフォローアップまで、約13週間
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CP-QOLは、子供と家族のウェルビーイングと生活の質に関する視点を把握するために実施されます。
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ベースラインからフォローアップまで、約13週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Megan O'Brien, PhD、Shirley Ryan Abilitylab
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年5月28日
一次修了 (推定)
2030年8月31日
研究の完了 (推定)
2030年8月31日
試験登録日
最初に提出
2026年2月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月20日
最初の投稿 (実際)
2026年2月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月28日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。