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Smart AFO e 5-Azacitidina per Migliorare la Mobilità nei Bambini con Paralisi Cerebrale

28 maggio 2026 aggiornato da: Megan O'Brien, Shirley Ryan AbilityLab

Ortesi Caviglia-Piede Intelligente e 5-Azacitidina per Migliorare l'Andatura e la Mobilità nella Comunità per Bambini con Paralisi Cerebrale

Questo è uno studio di intervento per indagare l'impatto di un tutore ortopedico intelligente per caviglia e piede (AFO) sui risultati di mobilità nei bambini con paralisi cerebrale. I partecipanti completeranno un protocollo in tre fasi che include 6 settimane di allenamento a casa con l'AFO intelligente. I partecipanti avranno anche la possibilità di partecipare a uno studio randomizzato controllato per indagare l'impatto della 5-Azacitidina combinata con l'AFO intelligente per influenzare ulteriormente i risultati di mobilità.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo di questo progetto è studiare l'impatto dell'ortesi caviglia-piede Ambulo di Biomotum sui risultati della deambulazione nei bambini con paralisi cerebrale. Il dispositivo sarà testato per i suoi benefici ortesici quando fornisce assistenza meccanica alla caviglia e i suoi benefici terapeutici quando fornisce esercizi progressivi alla caviglia basati sulla resistenza. Attraverso una randomizzazione 1:1, un sottogruppo di partecipanti che aderiscono volontariamente riceverà anche una dose di 5-azacitidina (AZA), un farmaco approvato dalla FDA per l'oncologia pediatrica, o un placebo. La ricerca sulle fibre muscolari ha dimostrato che l'AZA favorisce la crescita e la rigenerazione muscolare. L'uso dell'AZA in questo studio è un'applicazione off-label impiegata insieme all'intervento con l'AFO intelligente per studiare l'impatto del trattamento sia dei deficit muscolari che meccanici associati alla paralisi cerebrale. Questo progetto raccoglierà anche campioni di sangue dei partecipanti per studiare le potenziali correlazioni genetiche ed epigenetiche con la gravità e l'evoluzione dei deficit muscoloscheletrici e con le risposte agli interventi con l'AFO intelligente e l'AZA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Shirley Ryan AbilityLab

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi di paralisi cerebrale classificata come livelli I-III del Sistema di Classificazione della Funzione Motoria Lorda (GMFCS)
  • Tra 8 anni e 17 anni e 8 mesi di età al momento dell'arruolamento/consenso. I partecipanti che compiranno 18 anni durante il corso dello studio non saranno inclusi poiché sospendere il protocollo domiciliare fino a quando non sarà possibile ottenere un nuovo consenso potrebbe interferire con i risultati dell'intervento.
  • Condizione medica stabile come determinato dallo sperimentatore.
  • Adeguato supporto del caregiver per poter partecipare alle sessioni di formazione e valutazione per la durata dello studio, a discrezione del PI.
  • Altezza/peso/IMC tra il 5° e il 95° percentile dei bambini con paralisi cerebrale
  • In grado di camminare per almeno 6 minuti (assistito o non assistito)
  • In grado di comprendere e seguire semplici indicazioni
  • In grado di adattarsi in sicurezza a una configurazione del dispositivo e tollerare l'assistenza senza iperestensione del ginocchio durante la deambulazione
  • Almeno 20 gradi di range di movimento passivo della flessione plantare della caviglia
  • Approvazione del medico per la partecipazione

Criteri di esclusione:

  • Contratture in estensione del ginocchio o in dorsiflessione della caviglia superiori a 15 gradi
  • Immunodeficienza o condizione ematologica
  • Allergia ad AZA o mannitolo
  • Piani di ricevere un vaccino entro 30 giorni dalla pianificata iniezione di AZA o placebo che avverrà alla settimana 5
  • Gravidanza
  • Intervento chirurgico ortopedico agli arti inferiori completato nei 12 mesi precedenti
  • Nuovo dispositivo impiantato (es. pompa di baclofen) e/o titolazione attiva di farmaci intratecali che possano influenzare la spasticità muscolare
  • Trattamento con tossina botulinica entro 3 mesi precedenti l'arruolamento a meno di approvazione da parte del medico dello studio
  • Osteoporosi grave a meno di approvazione da parte del medico dello studio
  • Arruolamento attuale in uno studio di ricerca conflittuale
  • Qualsiasi altra condizione di salute o diagnosi non elencata sopra che possa mettere a rischio il partecipante come determinato dal PI o dal medico dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Smart AFO & Formazione di Intervento a Casa + 5-Azacitidina

I partecipanti riceveranno un dispositivo Smart AFO da utilizzare durante la fase di intervento domiciliare dello studio. Ai partecipanti verrà chiesto di completare e registrare almeno tre sessioni di allenamento della camminata da 30 minuti a settimana a casa con il dispositivo.

Ogni sessione comprenderà:

  1. Camminare per intervalli di 5-10 minuti per 3 prove, con l'obiettivo di raggiungere un livello 7/10 sulla Scala di Sforzo Percettivo per Bambini (PCERT)
  2. Monitoraggio della Frequenza Cardiaca
  3. Il caregiver compilerà un breve registro per tracciare i dettagli della sessione di allenamento.

Un sottogruppo di partecipanti che avranno dato il consenso verrà inoltre randomizzato a ricevere 5-azacitidina (VIDAZA) o placebo (Mannitolo) a metà studio. Un infermiere registrato somministrerà un'iniezione sottocutanea singola di AZA o placebo alla dose di 75 mg/m² nella parte inferiore dell'addome o nella coscia mediale del partecipante.
Dispositivo: Ortesi Caviglia-Piede Intelligente
Il Biomotum Ambulo è un dispositivo AFO intelligente regolabile che presenta due impostazioni di molla regolabili e fornisce biofeedback in tempo reale utilizzando sensori della pianta del piede e parametri di obiettivo progressivi basati sull'andatura individuale.
Altri nomi:
  • Biomotum Ambulo AFO
Droga: 5-Azacitidina
Un sottoinsieme di partecipanti che hanno aderito volontariamente riceverà una singola dose (75mg/m²) di 5-Azacitidina (AZA), un farmaco approvato dalla FDA per l'oncologia pediatrica. Un infermiere registrato somministrerà una singola iniezione sottocutanea al punto medio.
Altri nomi:
  • VIDAZZA
Comparatore attivo: Smart AFO & Home Intervention Training + Mannitol (Placebo)

I partecipanti riceveranno un dispositivo Smart AFO da utilizzare durante la fase di intervento domiciliare dello studio. Ai partecipanti verrà chiesto di completare e registrare almeno tre sessioni di allenamento del cammino da 30 minuti a settimana a casa con il dispositivo.

Ogni sessione comprenderà:

  1. Camminare per intervalli di 5-10 minuti per 3 prove, con l'obiettivo di eseguire a 7/10 sulla Tabella di Valutazione dello Sforzo Figurata per Bambini (PCERT)
  2. Monitoraggio della Frequenza Cardiaca
  3. Il caregiver compila un breve registro per tracciare i dettagli della sessione di allenamento.

Un sottogruppo di partecipanti che si iscriveranno volontariamente verrà anche randomizzato per ricevere o 5-azacitidina (VIDAZA) o placebo (Mannitolo) a metà studio. Un infermiere registrato somministrerà una singola iniezione sottocutanea di AZA o placebo alla dose di 75 mg/m² nell'addome inferiore o nella coscia mediale del partecipante.
Dispositivo: Ortesi Caviglia-Piede Intelligente
Il Biomotum Ambulo è un dispositivo AFO intelligente regolabile che presenta due impostazioni di molla regolabili e fornisce biofeedback in tempo reale utilizzando sensori della pianta del piede e parametri di obiettivo progressivi basati sull'andatura individuale.
Altri nomi:
  • Biomotum Ambulo AFO
Droga: Placebo
Un sottogruppo di partecipanti che hanno dato il consenso riceverà una singola dose (75mg/m²) di Mannitolo (placebo). Un infermiere registrato somministrerà una singola iniezione sottocutanea al punto medio.
Altri nomi:
  • Mannitolo
Comparatore attivo: Smart AFO & Home Intervention Training

I partecipanti riceveranno un dispositivo Smart AFO da utilizzare durante la fase di intervento domiciliare dello studio. Ai partecipanti verrà chiesto di completare e registrare almeno tre sessioni di allenamento del cammino da 30 minuti a settimana a casa con il dispositivo.

Ogni sessione comprenderà:

  1. Camminare per intervalli di 5-10 minuti per 3 prove, con l'obiettivo di raggiungere un punteggio di 7/10 sulla Scala di Valutazione dello Sforzo per Bambini Illustrata (PCERT)
  2. Monitoraggio della Frequenza Cardiaca
  3. Il caregiver compilerà un breve registro per tracciare i dettagli della sessione di allenamento.
Dispositivo: Ortesi Caviglia-Piede Intelligente
Il Biomotum Ambulo è un dispositivo AFO intelligente regolabile che presenta due impostazioni di molla regolabili e fornisce biofeedback in tempo reale utilizzando sensori della pianta del piede e parametri di obiettivo progressivi basati sull'andatura individuale.
Altri nomi:
  • Biomotum Ambulo AFO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test del Cammino di 6 Minuti
Lasso di tempo: Dalla linea di base al follow-up, circa 13 settimane
I partecipanti completeranno un test di camminata di 6 minuti per misurare la distanza totale che possono percorrere in un periodo di 6 minuti.
Dalla linea di base al follow-up, circa 13 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test del Cammino di 10 Metri
Lasso di tempo: Baseline al Follow-Up, circa 13 settimane
I partecipanti cammineranno 10 metri per valutare la velocità dell'andatura.
Baseline al Follow-Up, circa 13 settimane
Gross Motor Function Measure 88 (GMFM-88)
Lasso di tempo: Dalla linea di base al follow-up, circa 13 settimane
Il GMFM-88 verrà utilizzato per misurare i cambiamenti nella funzione motoria globale nel tempo.
Dalla linea di base al follow-up, circa 13 settimane
Valutazione del Controllo Selettivo dell'Estremità Inferiore (SCALE)
Lasso di tempo: Da baseline a post-intervento, circa 7 settimane
La SCALE è uno strumento di valutazione clinica utilizzato per valutare il controllo motorio volontario selettivo degli arti inferiori.
Da baseline a post-intervento, circa 7 settimane
Scala di Berg per l'Equilibrio Pediatrico (BBS)
Lasso di tempo: Da Baseline a Follow-Up, circa 13 settimane
Il Pediatric BBS sarà utilizzato per valutare l'equilibrio statico e il rischio di caduta.
Da Baseline a Follow-Up, circa 13 settimane
Scala Tardieu Modificata (MTS)
Lasso di tempo: Da Baseline al Follow-Up, circa 13 settimane
La Scala Tardieu Modificata verrà completata per valutare la risposta del muscolo allo stiramento a determinate velocità.
Da Baseline al Follow-Up, circa 13 settimane
Scala di valutazione del dolore Wong-Baker FACES
Lasso di tempo: Dalla Baseline al Follow-Up, circa 13 settimane
La Scala Wong-Baker FACES per la valutazione del dolore sarà utilizzata per far autovalutare ai bambini il proprio livello di dolore.
Dalla Baseline al Follow-Up, circa 13 settimane
Tavola di Valutazione dello Sforzo per Bambini con Immagini (PCERT)
Lasso di tempo: Dalla Baseline al Follow-Up, circa 13 settimane
Il PCERT sarà utilizzato dai bambini per autovalutare e comunicare la loro percezione dello sforzo durante l'attività fisica o l'esercizio.
Dalla Baseline al Follow-Up, circa 13 settimane
Questionario sulla Qualità della Vita per la Paralisi Cerebrale (CP-QOL)
Lasso di tempo: Baseline al Follow-Up, circa 13 settimane
Il CP-QOL sarà somministrato per catturare la prospettiva del bambino e della famiglia sul benessere e la qualità della vita.
Baseline al Follow-Up, circa 13 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shirley Ryan AbilityLab

Investigatori

  • Investigatore principale: Megan O'Brien, PhD, Shirley Ryan AbilityLab

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

31 agosto 2030

Completamento dello studio (Stimato)

31 agosto 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

25 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STU00225131

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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