Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Chytrá AFO a 5-Azacitidin pro zlepšení pohyblivosti u dětí s dětskou mozkovou obrnou

28. května 2026 aktualizováno: Megan O'Brien, Shirley Ryan AbilityLab

Inteligentní ortéza kotníku a nohy a 5-azacitidin pro zlepšení chůze a pohybu v komunitě u dětí s dětskou mozkovou obrnou

Toto je intervenční studie zaměřená na zkoumání vlivu chytré kotníkovo-nártní ortézy (AFO) na pohyblivost dětí s dětskou mozkovou obrnou. Účastníci dokončí třífázový protokol zahrnující 6 týdnů domácího tréninku s chytrou AFO. Účastníci budou mít také možnost zapojit se do randomizované kontrolované studie, která zkoumá vliv 5-azacytidinu v kombinaci s chytrou AFO na další zlepšení pohyblivosti.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem tohoto projektu je zkoumat vliv ortézy Biomotum Ambulo kotník-noha na výsledky chůze u dětí s dětskou mozkovou obrnou. Zařízení bude testováno na jeho ortotické výhody při poskytování mechanické asistence kotníku a jeho terapeutické výhody při poskytování progresivního, odporového cvičení kotníku. Prostřednictvím randomizace 1:1 bude podskupina dobrovolných účastníků také dostávat dávku 5-azacitidinu (AZA), léku schváleného FDA pro pediatrickou onkologii, nebo placebo. Výzkum svalových vláken ukázal, že AZA napomáhá růstu a regeneraci svalů. Použití AZA v této studii je mimolabelové použití, které je použito společně s intervencí chytré AFO, aby se prozkoumal vliv zaměření na svalové a mechanické deficity spojené s DMO. Tento projekt bude také sbírat vzorky krve účastníků, aby prozkoumal potenciální genetické a epigenetické korelace se závažností a trajektorií muskuloskeletálních poruch a s reakcemi na intervence chytré AFO a AZA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Shirley Ryan AbilityLab

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza dětské mozkové obrny klasifikované jako úrovně I až III podle systému klasifikace hrubé motorické funkce (GMFCS)
  • Ve věku od 8 do 17 let a 8 měsíců v době zařazení/souhlasu. Účastníci, kterým během studie bude 18 let, nebudou zařazeni, protože přerušení domácího protokolu do doby, než bude možné opětovný souhlas, by mohlo ovlivnit výsledky intervence.
  • Stabilní zdravotní stav podle posouzení vyšetřovatele.
  • Dostatečná podpora pečovatele, aby bylo možné se účastnit tréninkových a hodnotících sezení po dobu trvání studie, podle uvážení hlavního vyšetřovatele (PI).
  • Výška/váha/BMI mezi 5. a 95. percentilem dětí s dětskou mozkovou obrnou
  • Schopnost chůze po dobu alespoň 6 minut (s asistencí nebo bez)
  • Schopnost porozumět a dodržovat jednoduché pokyny
  • Schopnost bezpečně se vejít do konfigurace zařízení a snášet asistenci bez hyperextenze kolena při chůzi
  • Alespoň 20 stupňů pasivního rozsahu pohybu plantární flexe kotníku
  • Souhlas lékaře s účastí

Kritéria pro vyloučení:

  • Kontraktury extenze kolena nebo dorziflexe kotníku větší než 15 stupňů
  • Imunodeficit nebo hematologické onemocnění
  • Alergie na AZA nebo mannitol
  • Plány na očkování do 30 dnů od plánované injekce AZA nebo placeba, která má proběhnout v 5. týdnu
  • Těhotenství
  • Ortopedická operace dolních končetin provedená v předchozích 12 měsících
  • Nově implantované zařízení (např. pumpa na baklofen) a/nebo aktivní titrace intratekální medikace, která může ovlivnit svalovou spasticitu
  • Léčba botulotoxinem do 3 měsíců před zařazením, pokud nebude schválena lékařem studie
  • Těžká osteoporóza, pokud nebude schválena lékařem studie
  • Současné zařazení do konfliktní výzkumné studie
  • Jakýkoli jiný zdravotní stav nebo diagnóza neuvedená výše, která by mohla účastníka ohrozit podle posouzení hlavního vyšetřovatele (PI) nebo lékaře studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Smart AFO & Home Intervention Training + 5-Azacitidin

Účastníci obdrží jedno zařízení Smart AFO k použití během domácí intervenční fáze studie. Účastníci budou požádáni, aby doma s tímto zařízením absolvovali a zaznamenali alespoň tři 30minutové sezení nácviku chůze týdně.

Každé sezení bude zahrnovat:

  1. Chůzi v 5–10minutových intervalech ve 3 pokusech s cílem dosáhnout 7/10 na Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
  2. Sledování srdeční frekvence
  3. Vyplnění stručného záznamu pečovatelem pro sledování podrobností tréninkového sezení.

Podskupina dobrovolných účastníků bude také randomizována k přijetí buď 5-azacitidinu (VIDAZA) nebo placeba (Mannitol) v polovině studie. Registrovaná sestra podá jednu subkutánní injekci buď AZA nebo placeba v dávce 75 mg/m² do dolní části břicha nebo střední části stehna účastníka.
Přístroj: Inteligentní kotníkovo-nártní ortéza
Biomotum Ambulo je nastavitelná chytrá AFO ortéza se dvěma nastavitelnými pružinovými režimy, která poskytuje biofeedback v reálném čase pomocí senzorů v chodidlové desce a progresivní cílové parametry založené na individuální chůzi.
Ostatní jména:
  • Biomotum Ambulo AFO
Lék: 5-Azacitidin
Podskupina dobrovolných účastníků obdrží jednu dávku (75mg/m²) léčiva 5-Azacitidin (AZA), což je léčivý přípravek schválený americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro použití v dětské onkologii.
Jednu subkutánní injekci aplikuje registrovaná zdravotní sestra v polovině léčby.
Ostatní jména:
  • VIDAZA
Aktivní komparátor: Inteligentní AFO & Trénink domácí intervence + Mannitol (Placebo)

Účastníci obdrží jedno zařízení Smart AFO k používání během domácí intervenční fáze studie. Účastníci budou požádáni, aby doma s tímto zařízením dokončili a zaznamenali alespoň tři 30minutové tréninky chůze týdně.

Každá sezení bude zahrnovat:

  1. Chůzi v 5-10minutových intervalech ve 3 pokusech s cílem dosáhnout hodnocení 7/10 na Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
  2. Sledování srdeční frekvence
  3. Vyplnění stručného záznamu pečovatelem pro sledování podrobností tréninkového sezení.

Podskupina účastníků, kteří se přihlásí, bude také náhodně rozdělena na přijetí buď 5-azacitidinu (VIDAZA) nebo placeba (Mannitol) v polovině studie. Registrovaná sestra podá jednu subkutánní injekci buď AZA nebo placebo v dávce 75 mg/m² do dolní části břicha nebo střední části stehna účastníka.
Přístroj: Inteligentní kotníkovo-nártní ortéza
Biomotum Ambulo je nastavitelná chytrá AFO ortéza se dvěma nastavitelnými pružinovými režimy, která poskytuje biofeedback v reálném čase pomocí senzorů v chodidlové desce a progresivní cílové parametry založené na individuální chůzi.
Ostatní jména:
  • Biomotum Ambulo AFO
Lék: Placebo
Podskupina účastníků, kteří se dobrovolně přihlásí, obdrží jednu dávku (75 mg/m²) mannitolu (placebo). Registrovaná zdravotní sestra podá jednu subkutánní injekci v polovině léčení.
Ostatní jména:
  • Manitol
Aktivní komparátor: Inteligentní AFO & Trénink domácí intervence

Účastníci obdrží jedno zařízení Smart AFO k používání během domácí intervenční fáze studie. Účastníci budou požádáni, aby doma s tímto zařízením absolvovali a zaznamenali alespoň tři 30minutové tréninkové sezení chůze týdně.

Každé sezení bude zahrnovat:

  1. Chůzi v 5–10minutových intervalech ve 3 pokusech s cílem dosáhnout hodnoty 7/10 na Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
  2. Sledování srdeční frekvence
  3. Vyplnění krátkého záznamu pečovatelem ke sledování podrobností tréninkového sezení.
Přístroj: Inteligentní kotníkovo-nártní ortéza
Biomotum Ambulo je nastavitelná chytrá AFO ortéza se dvěma nastavitelnými pružinovými režimy, která poskytuje biofeedback v reálném čase pomocí senzorů v chodidlové desce a progresivní cílové parametry založené na individuální chůzi.
Ostatní jména:
  • Biomotum Ambulo AFO

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
6minutový test chůze
Časové okno: Od výchozího stavu po kontrolní návštěvu, přibližně 13 týdnů
Účastníci provedou 6minutový chodecký test, aby se změřila celková vzdálenost, kterou ujdou během 6 minut.
Od výchozího stavu po kontrolní návštěvu, přibližně 13 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Test chůze na 10 metrů
Časové okno: Baseline to Follow-Up, přibližně 13 týdnů
Účastníci ujdou 10 metrů, aby se posoudila rychlost chůze.
Baseline to Follow-Up, přibližně 13 týdnů
Míra hrubé motorické funkce 88 (GMFM-88)
Časové okno: Od výchozího stavu po následné sledování, přibližně 13 týdnů
GMFM-88 bude použit k měření změn hrubé motorické funkce v čase.
Od výchozího stavu po následné sledování, přibližně 13 týdnů
Selektivní hodnocení kontroly dolních končetin (SCALE)
Časové okno: Od výchozího stavu do po intervenci, přibližně 7 týdnů
SCALE je klinický hodnotící nástroj používaný k vyhodnocení selektivní volní motorické kontroly dolních končetin.
Od výchozího stavu do po intervenci, přibližně 7 týdnů
Pediatrická Bergova škála rovnováhy (BBS)
Časové okno: Baseline to Follow-Up, přibližně 13 týdnů
Pediatrická BBS bude použita k hodnocení statické rovnováhy a rizika pádu.
Baseline to Follow-Up, přibližně 13 týdnů
Modifikovaná Tardieuova stupnice (MTS)
Časové okno: Od výchozího stavu do následného sledování, přibližně 13 týdnů
Modified Tardieu Scale bude dokončena k posouzení reakce svalu na napětí při daných rychlostech.
Od výchozího stavu do následného sledování, přibližně 13 týdnů
Wong-Baker FACES škála hodnocení bolesti
Časové okno: Od výchozího stavu po sledování, přibližně 13 týdnů
K hodnocení úrovně bolesti u dětí bude použita Wong-Bakerova FACES škála bolesti, kde děti samy hodnotí svou bolest.
Od výchozího stavu po sledování, přibližně 13 týdnů
Pictoriální stupnice hodnocení námahy pro děti (PCERT)
Časové okno: Od výchozího stavu po sledování, přibližně 13 týdnů
PCERT bude používáno dětmi k vlastnímu posouzení a sdělení jejich vnímané námahy během fyzické aktivity nebo cvičení.
Od výchozího stavu po sledování, přibližně 13 týdnů
Dotazník kvality života u dětské mozkové obrny (CP-QOL)
Časové okno: Od výchozího stavu po kontrolní vyšetření, přibližně 13 týdnů
Dotazník CP-QOL bude použit k zaznamenání pohledu dítěte a rodiny na pohodu a kvalitu života.
Od výchozího stavu po kontrolní vyšetření, přibližně 13 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shirley Ryan AbilityLab

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Megan O'Brien, PhD, Shirley Ryan AbilityLab

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. srpna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

25. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STU00225131

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit