Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Smart AFO och 5-Azacitidin för att Förbättra Rörelseförmågan hos Barn med Cerebral Pares

28 maj 2026 uppdaterad av: Megan O'Brien, Shirley Ryan AbilityLab

Smart fotledsortos och 5-azacitidin för att förbättra gång och samhällsrörlighet för barn med cerebral pares

Detta är en interventionsstudie för att undersöka effekten av en smart fotleds- och fotortos (AFO) på rörlighetsresultat hos barn med Cerebral Pares. Deltagarna kommer att genomföra ett trefasprotokoll inklusive 6 veckors hemträning med den smarta AFO:n. Deltagarna kommer också att ha möjlighet att delta i en randomiserad kontrollerad studie för att undersöka effekten av 5-Azacitidin i kombination med den smarta AFO:n för att ytterligare påverka rörlighetsresultaten.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med detta projekt är att undersöka inverkan av Biomotum Ambulo fotleds- och fotortos på gångresultat hos barn med cerebral pares. Enheten kommer att testas för dess ortotiska fördelar när den ger mekanisk ankelförstärkning och dess terapeutiska fördelar när den ger progressiva, motståndsbaserade ankellövningar. Genom en 1:1-randomisering kommer en delmängd av deltagare som väljer att delta även att få en dos av 5-azacitidin (AZA), ett FDA-godkänt läkemedel för pediatrisk onkologi, eller en placebo. Forskning i muskelfibrer har visat att AZA hjälper till med muskeltillväxt och regenerering. Användningen av AZA i denna studie är en off-label-användning som används tillsammans med den smarta AFO-interventionen för att undersöka inverkan av att rikta in sig på både muskulära och mekaniska brister relaterade till CP. Detta projekt kommer också att samla in blodprover från deltagarna för att undersöka potentiella genetiska och epigenetiska korrelationer med svårighetsgraden och utvecklingen av muskuloskeletala nedsättningar och med svar på de smarta AFO- och AZA-interventionerna.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

60

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Shirley Ryan Abilitylab

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av cerebral pares klassificerad som Gross Motor Function Classification System (GMFCS) nivå I till III
  • Mellan 8 och 17 år och 8 månader vid tidpunkten för inkludering/samtycke. Deltagare som fyller 18 år under studiens gång kommer inte att inkluderas eftersom paus av hemmaprotokollet tills omprövning av samtycke är möjlig kan störa interventionsresultaten.
  • Stabilt medicinskt tillstånd enligt utredarens bedömning.
  • Tillräckligt stöd från vårdnadshavare för att kunna delta i tränings- och utvärderingssessioner under studieperioden, enligt huvudutredarens bedömning.
  • Längd/vikt/BMI mellan 5:e och 95:e percentilen för barn med cerebral pares
  • Kan gå i minst 6 minuter (med eller utan hjälpmedel)
  • Kan förstå och följa enkla instruktioner
  • Kan säkert anpassas till en enhetskonfiguration och tolerera hjälp utan knähöversträckning vid gång
  • Minst 20 graders passiv rörelseomfång i fotledsplantarflexion
  • Läkargodkännande för deltagande

Exklusionskriterier:

  • Knäextension eller fotledsdorsalflexionskontrakturer större än 15 grader
  • Immunbrist eller hematologiskt tillstånd
  • Allergi mot AZA eller mannitol
  • Planer att ta emot vaccin inom 30 dagar från planerad AZA- eller placebospruta som ska ges vecka 5
  • Graviditet
  • Ortopedisk operation på nedre extremiteterna genomförd under de senaste 12 månaderna
  • Ny implanterad enhet (t.ex. baklofenpump) och/eller aktiv intratekal läkemedelstitrering som kan påverka muskelspasticitet
  • Botulinumtoxinbehandling inom 3 månader före inkludering om inte godkänt av studieöverläkaren
  • Svår osteoporos om inte godkänt av studieöverläkaren
  • Pågående deltagande i en konfliktande forskningsstudie
  • Något annat hälsotillstånd eller diagnos som inte listas ovan och som kan utsätta deltagaren för risk enligt huvudutredarens eller studieöverläkarens bedömning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Smart AFO & Heminterventionsutbildning + 5-Azacitidin

Deltagare kommer att få en Smart AFO-enhet för användning under studieperiodens heminterventionsfas. Deltagare kommer att ombes att genomföra och logga minst tre 30-minuters gångträningspass per vecka hemma med enheten.

Varje pass kommer att omfatta:

  1. Gång under 5–10 minuters intervall för 3 försök, med målet att prestera på 7/10 på Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
  2. Övervakning av hjärtfrekvens
  3. Vårdnadshavare fyller i en kort logg för att spåra träningspassets detaljer.

En delmängd av deltagare som väljer att delta kommer också att randomiseras att få antingen 5-azacitidin (VIDAZA) eller placebo (Mannitol) vid mittpunkten. En legitimerad sjuksköterska kommer att administrera en enda subkutan injektion av antingen AZA eller placebo i en dos av 75 mg/m² på deltagarens nedre buk eller mediala lår.
Enhet: Smart Ankel-Fotortos
Biomotum Ambulo är en justerbar smart AFO-enhet med två justerbara fjädringar som ger realtids biofeedback via fotplattssensorer och progressiva målparametrar baserade på individuell gång.
Andra namn:
  • Biomotum Ambulo AFO
Läkemedel: 5-Azacitidin
En delmängd av deltagare som anmält sig frivilligt kommer att få en enkel dos (75 mg/m²) av 5-Azacitidin (AZA), ett FDA-godkänt läkemedel för pediatrisk onkologi.
En legitimerad sjuksköterska kommer att administrera en enda subkutan injektion vid mitten av studien.
Andra namn:
  • VIDAZA
Aktiv komparator: Smart AFO & Heminterventionsutbildning + Mannitol (Placebo)

Deltagarna kommer att få en Smart AFO-enhet att använda under studiens heminterventionsfas. Deltagarna kommer att ombes att genomföra och logga minst tre 30-minuters gångträningssessioner per vecka hemma med enheten.

Varje session kommer att innehålla:

  1. Gång under 5-10 minuters intervall för 3 försök, med målet att prestera på 7/10 på Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
  2. Övervakning av hjärtfrekvens
  3. Vårdnadshavare fyller i en kort logg för att spåra träningssessionens detaljer.

En delmängd av frivilliga deltagare kommer också att randomiseras att få antingen 5-azacitidin (VIDAZA) eller placebo (Mannitol) vid mittpunkten. En legitimerad sjuksköterska kommer att administrera en enda subkutan injektion av antingen AZA eller placebo i en dos av 75 mg/m² på deltagarens nedre buk eller mediala lår.
Enhet: Smart Ankel-Fotortos
Biomotum Ambulo är en justerbar smart AFO-enhet med två justerbara fjädringar som ger realtids biofeedback via fotplattssensorer och progressiva målparametrar baserade på individuell gång.
Andra namn:
  • Biomotum Ambulo AFO
Läkemedel: Placebo
En delmängd av deltagare som anmält sig kommer att få en enkeldos (75mg/m²) av Mannitol (placebo).
En legitimerad sjuksköterska kommer att administrera en subkutan injektion mitt på kroppen.
Andra namn:
  • Mannitol
Aktiv komparator: Smart AFO & Heminterventionsutbildning

Deltagarna kommer att få en Smart AFO-enhet för användning under studiens heminterventionsfas. Deltagarna kommer att ombes att genomföra och logga minst tre 30-minuters gångträningspass per vecka hemma med enheten.

Varje pass kommer att innefatta:

  1. Gång under 5-10 minuters intervall för 3 försök, med målet att prestera på 7/10 på Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
  2. Övervakning av hjärtfrekvens
  3. Vårdnadshavare fyller i en kort logg för att spåra träningspassets detaljer.
Enhet: Smart Ankel-Fotortos
Biomotum Ambulo är en justerbar smart AFO-enhet med två justerbara fjädringar som ger realtids biofeedback via fotplattssensorer och progressiva målparametrar baserade på individuell gång.
Andra namn:
  • Biomotum Ambulo AFO

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
6-minuters gångtest
Tidsram: Baslinje till uppföljning, cirka 13 veckor
Deltagarna kommer att genomföra ett 6-minuters gångtest för att mäta den totala sträckan de kan gå under en 6-minutersperiod.
Baslinje till uppföljning, cirka 13 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
10 Meter Gångtest
Tidsram: Baseline till uppföljning, ungefär 13 veckor
Deltagarna kommer att gå 10 meter för att bedöma gånghastighet.
Baseline till uppföljning, ungefär 13 veckor
Gross Motor Function Measure 88 (GMFM-88)
Tidsram: Baseline till uppföljning, cirka 13 veckor
GMFM-88 kommer att användas för att mäta förändringar i grovmotorisk funktion över tid.
Baseline till uppföljning, cirka 13 veckor
Selektiv kontrollbedömning av nedre extremiteten (SCALE)
Tidsram: Baslinje till postintervention, ungefär 7 veckor
SCALE är ett kliniskt bedömningsverktyg som används för att utvärdera selektiv frivillig motorisk kontroll av nedre extremiteterna.
Baslinje till postintervention, ungefär 7 veckor
Pediatrisk Bergs Balansskala (BBS)
Tidsram: Baseline till uppföljning, cirka 13 veckor
Pediatric BBS kommer att användas för att bedöma statisk balans och fallrisk.
Baseline till uppföljning, cirka 13 veckor
Modifierad Tardieu-skala (MTS)
Tidsram: Baseline till uppföljning, cirka 13 veckor
Modified Tardieu Scale kommer att användas för att bedöma muskelns respons på sträckning vid givna hastigheter.
Baseline till uppföljning, cirka 13 veckor
Wong-Baker FACES smärtbedömningsskala
Tidsram: Baslinje till uppföljning, cirka 13 veckor
Wong-Baker FACES-smärtbedömningsskalan kommer att användas för att barn ska kunna självrapportera sin smärtenivå.
Baslinje till uppföljning, cirka 13 veckor
Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
Tidsram: Från baslinje till uppföljning, cirka 13 veckor
PCERT kommer att användas av barn för att självbedöma och kommunicera deras upplevda ansträngning under fysisk aktivitet eller träning.
Från baslinje till uppföljning, cirka 13 veckor
Livskvalitetsformulär för Cerebral Pares (CP-QOL)
Tidsram: Baseline till uppföljning, cirka 13 veckor
CP-QOL kommer att administreras för att fånga barnets och familjens perspektiv på välbefinnande och livskvalitet.
Baseline till uppföljning, cirka 13 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shirley Ryan AbilityLab

Utredare

  • Huvudutredare: Megan O'Brien, PhD, Shirley Ryan Abilitylab

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 maj 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

31 augusti 2030

Avslutad studie (Beräknad)

31 augusti 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 februari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 februari 2026

Första postat (Faktisk)

25 februari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STU00225131

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera