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AFO intelligent et 5-Azacitidine pour améliorer la mobilité des enfants atteints de paralysie cérébrale

28 mai 2026 mis à jour par: Megan O'Brien, Shirley Ryan AbilityLab

Orthèse intelligente de cheville-pied et 5-Azacitidine pour améliorer la marche et la mobilité communautaire des enfants atteints de paralysie cérébrale

Il s'agit d'une étude d'intervention visant à examiner l'impact d'une orthèse intelligente de cheville et de pied (AFO) sur les résultats de mobilité chez les enfants atteints de paralysie cérébrale. Les participants suivront un protocole en trois phases comprenant 6 semaines d'entraînement à domicile avec l'AFO intelligent. Les participants auront également la possibilité de participer à un essai contrôlé randomisé pour étudier l'impact de la 5-Azacitidine combinée à l'AFO intelligent afin d'améliorer davantage les résultats de mobilité.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif de ce projet est d'étudier l'impact de l'orthèse cheville-pied Biomotum Ambulo sur les paramètres de la marche chez les enfants atteints de paralysie cérébrale.
L'appareil sera testé pour ses bénéfices orthétiques lorsqu'il fournit une assistance mécanique à la cheville et pour ses bénéfices thérapeutiques lorsqu'il fournit un exercice progressif de la cheville basé sur la résistance.
Grâce à une randomisation 1:1, un sous-groupe de participants volontaires recevra également une dose de 5-azacitidine (AZA), un médicament approuvé par la FDA pour l'oncologie pédiatrique, ou un placebo.
Les recherches sur les fibres musculaires ont montré que l'AZA favorise la croissance et la régénération musculaires.
L'utilisation de l'AZA dans cette étude est une application hors AMM employée conjointement avec l'intervention par orthèse intelligente pour étudier l'impact de la ciblage simultané des déficits musculaires et mécaniques liés à la paralysie cérébrale.
Ce projet collectera également des échantillons sanguins des participants pour étudier les corrélations génétiques et épigénétiques potentielles avec la sévérité et l'évolution des déficiences musculosquelettiques, ainsi qu'avec les réponses aux interventions par orthèse intelligente et par AZA.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Shirley Ryan Abilitylab

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Diagnostic d'infirmité motrice cérébrale classé aux niveaux I à III du Système de classification de la fonction motrice globale (GMFCS)
  • Âgé entre 8 ans et 17 ans et 8 mois au moment de l'inclusion/consentement. Les participants qui atteindront 18 ans pendant l'étude ne seront pas inclus, car suspendre le protocole à domicile jusqu'à ce qu'un nouveau consentement soit possible pourrait interférer avec les résultats de l'intervention.
  • État médical stable tel que déterminé par l'investigateur.
  • Soutien adéquat du soignant pour pouvoir participer aux séances de formation et d'évaluation pendant toute la durée de l'étude, à la discrétion du chercheur principal.
  • Taille/poids/IMC entre le 5e et le 95e centile des enfants atteints d'infirmité motrice cérébrale
  • Capable de marcher pendant au moins 6 minutes (assisté ou non)
  • Capable de comprendre et de suivre des instructions simples
  • Capable de s'adapter en toute sécurité à une configuration de dispositif et de tolérer une assistance sans hyperextension du genou pendant la marche
  • Au moins 20 degrés d'amplitude de mouvement passive en flexion plantaire de la cheville
  • Approbation du médecin pour la participation

Critères d'exclusion :

  • Rétractions en extension du genou ou en dorsiflexion de la cheville supérieures à 15 degrés
  • Immunodéficience ou affection hématologique
  • Allergie à l'AZA ou au mannitol
  • Prévision de recevoir un vaccin dans les 30 jours suivant l'injection prévue d'AZA ou de placebo à la semaine 5
  • Grossesse
  • Chirurgie orthopédique des membres inférieurs réalisée au cours des 12 mois précédents
  • Nouveau dispositif implanté (par exemple, pompe à baclofène) et/ou titrage actif de médicament intrathécal pouvant affecter la spasticité musculaire
  • Traitement par toxine botulique dans les 3 mois précédant l'inclusion, sauf approbation du médecin de l'étude
  • Ostéoporose sévère, sauf approbation du médecin de l'étude
  • Participation actuelle à une étude de recherche contradictoire
  • Toute autre condition de santé ou diagnostic non mentionné ci-dessus pouvant mettre le participant en danger, tel que déterminé par le chercheur principal ou le médecin de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Smart AFO & Home Intervention Training + 5-Azacitidine

Les participants recevront un dispositif Smart AFO à utiliser pendant la phase d'intervention à domicile de l'étude. Les participants devront réaliser et enregistrer au moins trois séances d'entraînement à la marche de 30 minutes par semaine à domicile avec le dispositif.

Chaque séance comprendra :

  1. Marcher par intervalles de 5 à 10 minutes pour 3 essais, avec pour objectif d'atteindre un niveau 7/10 sur l'Échelle d'Évaluation de l'Effort des Enfants (PCERT)
  2. Surveillance de la Fréquence Cardiaque
  3. L'aidant remplira un bref journal pour suivre les détails de la séance d'entraînement.

Un sous-ensemble de participants volontaires sera également randomisé pour recevoir soit de la 5-azacitidine (VIDAZA) soit un placebo (Mannitol) au milieu de l'étude. Une infirmière autorisée administrera une injection sous-cutanée unique d'AZA ou de placebo à une dose de 75 mg/m² dans le bas-ventre ou la face interne de la cuisse du participant.
Dispositif: Orthèse intelligente cheville-pied
Le Biomotum Ambulo est une orthèse de cheville intelligente et ajustable dotée de deux réglages de ressort ajustables et fournit un retour biologique en temps réel grâce à des capteurs de semelle et des paramètres d'objectifs progressifs basés sur la démarche individuelle.
Autres noms:
  • Biomotum Ambulo AFO
Médicament: 5-Azacitidine
Un sous-groupe de participants volontaires recevra une dose unique (75 mg/m²) de 5-azacitidine (AZA), un médicament approuvé par la FDA pour l'oncologie pédiatrique.
Une infirmière autorisée administrera une injection sous-cutanée unique au point médian.
Autres noms:
  • VIDAZA
Comparateur actif: Smart AFO & Formation d'Intervention à Domicile + Mannitol (Placebo)

Les participants recevront un dispositif Smart AFO à utiliser pendant la phase d'intervention à domicile de l'étude. Les participants devront effectuer et consigner au moins trois séances d'entraînement à la marche de 30 minutes par semaine à domicile avec le dispositif.

Chaque séance comprendra :

  1. Marcher par intervalles de 5 à 10 minutes pour 3 essais, avec pour objectif d'atteindre un niveau de 7/10 sur l'échelle d'effort picturale pour enfants (PCERT)
  2. Surveillance de la fréquence cardiaque
  3. Le soignant remplira un bref journal pour suivre les détails de la séance d'entraînement.

Un sous-groupe de participants volontaires sera également randomisé pour recevoir soit de la 5-azacitidine (VIDAZA) soit un placebo (Mannitol) à mi-parcours. Une infirmière autorisée administrera une injection sous-cutanée unique d'AZA ou de placebo à une dose de 75 mg/m² dans le bas-ventre ou la face interne de la cuisse du participant.
Dispositif: Orthèse intelligente cheville-pied
Le Biomotum Ambulo est une orthèse de cheville intelligente et ajustable dotée de deux réglages de ressort ajustables et fournit un retour biologique en temps réel grâce à des capteurs de semelle et des paramètres d'objectifs progressifs basés sur la démarche individuelle.
Autres noms:
  • Biomotum Ambulo AFO
Médicament: Placebo
Un sous-ensemble de participants volontaires recevra une dose unique (75mg/m²) de Mannitol (placebo). Une infirmière diplômée administrera une injection sous-cutanée unique au point médian.
Autres noms:
  • Mannitol
Comparateur actif: Formation sur l'AFO Intelligent et l'Intervention à Domicile

Les participants recevront un dispositif Smart AFO à utiliser pendant la phase d'intervention à domicile de l'étude. Les participants devront effectuer et enregistrer au moins trois séances d'entraînement de la marche de 30 minutes par semaine à domicile avec le dispositif.

Chaque séance comprendra :

  1. Marcher par intervalles de 5 à 10 minutes pour 3 essais, avec l'objectif d'atteindre un niveau de 7/10 sur l'échelle d'effort picturale pour enfants (PCERT)
  2. Surveillance de la fréquence cardiaque
  3. Le soignant remplira un bref journal pour suivre les détails de la séance d'entraînement.
Dispositif: Orthèse intelligente cheville-pied
Le Biomotum Ambulo est une orthèse de cheville intelligente et ajustable dotée de deux réglages de ressort ajustables et fournit un retour biologique en temps réel grâce à des capteurs de semelle et des paramètres d'objectifs progressifs basés sur la démarche individuelle.
Autres noms:
  • Biomotum Ambulo AFO

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Test de marche de 6 minutes
Délai: De la ligne de base au suivi, environ 13 semaines
Les participants effectueront un test de marche de 6 minutes pour mesurer la distance totale qu'ils peuvent parcourir en 6 minutes.
De la ligne de base au suivi, environ 13 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Test de marche de 10 mètres
Délai: De la ligne de base au suivi, environ 13 semaines
Les participants parcourront 10 mètres pour évaluer la vitesse de marche.
De la ligne de base au suivi, environ 13 semaines
Mesure de la fonction motrice globale 88 (GMFM-88)
Délai: De la ligne de base au suivi, environ 13 semaines
Le GMFM-88 sera utilisé pour mesurer les changements de la fonction motrice globale au fil du temps.
De la ligne de base au suivi, environ 13 semaines
Évaluation du Contrôle Sélectif du Membre Inférieur (SCALE)
Délai: De la ligne de base à la post-intervention, environ 7 semaines
La SCALE est un outil d'évaluation clinique utilisé pour évaluer le contrôle moteur volontaire sélectif des membres inférieurs.
De la ligne de base à la post-intervention, environ 7 semaines
Échelle d'équilibre de Berg pédiatrique (BBS)
Délai: De la ligne de base au suivi, environ 13 semaines
Le Pediatric BBS sera utilisé pour évaluer l'équilibre statique et le risque de chute.
De la ligne de base au suivi, environ 13 semaines
Échelle de Tardieu modifiée (MTS)
Délai: De la ligne de base au suivi, environ 13 semaines
L'échelle de Tardieu modifiée sera utilisée pour évaluer la réponse musculaire à l'étirement à des vitesses données.
De la ligne de base au suivi, environ 13 semaines
Échelle de douleur FACES de Wong-Baker
Délai: De la ligne de base au suivi, environ 13 semaines
L'échelle de douleur FACES de Wong-Baker sera utilisée pour que les enfants auto-évaluent leur niveau de douleur.
De la ligne de base au suivi, environ 13 semaines
Échelle Picturale d'Évaluation de l'Effort chez l'Enfant (PCERT)
Délai: Du début à la fin du suivi, environ 13 semaines
Le PCERT sera utilisé par les enfants pour auto-évaluer et communiquer leur perception de l'effort pendant une activité physique ou un exercice.
Du début à la fin du suivi, environ 13 semaines
Questionnaire de Qualité de Vie pour l'Infirmité Motrice Cérébrale (CP-QOL)
Délai: Du début de l'étude jusqu'au suivi, environ 13 semaines
Le CP-QOL sera administré pour recueillir le point de vue de l'enfant et de la famille sur le bien-être et la qualité de vie.
Du début de l'étude jusqu'au suivi, environ 13 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shirley Ryan AbilityLab

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Megan O'Brien, PhD, Shirley Ryan Abilitylab

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 mai 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 août 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 août 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 février 2026

Première publication (Réel)

25 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STU00225131

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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