AFO Inteligente y 5-Azacitidina para Mejorar la Movilidad en Niños con Parálisis Cerebral
28 de mayo de 2026 actualizado por: Megan O'Brien, Shirley Ryan AbilityLab
Ortesis inteligente de tobillo-pie y 5-azacitidina para mejorar la marcha y la movilidad comunitaria en niños con parálisis cerebral
Este es un estudio de intervención para investigar el impacto de una ortesis tobillo-pie inteligente (AFO) en los resultados de movilidad de niños con parálisis cerebral.
Los participantes completarán un protocolo de tres fases que incluye 6 semanas de entrenamiento en casa con la AFO inteligente.
Los participantes también tendrán la opción de participar en un ensayo controlado aleatorizado para investigar el impacto de la 5-Azacitidina combinada con la AFO inteligente para mejorar aún más los resultados de movilidad.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo de este proyecto es investigar el impacto de la órtesis tobillo-pie Biomotum Ambulo en los resultados de la marcha en niños con parálisis cerebral.
El dispositivo se probará por sus beneficios ortopédicos al proporcionar asistencia mecánica en el tobillo y por sus beneficios terapéuticos al proporcionar ejercicio progresivo de tobillo basado en resistencia.
Mediante una aleatorización 1:1, un subconjunto de participantes que se inscriban también recibirá una dosis de 5-azacitidina (AZA), un fármaco aprobado por la FDA para oncología pediátrica, o un placebo.
La investigación en fibras musculares ha demostrado que la AZA ayuda al crecimiento y regeneración muscular.
El uso de AZA en este estudio es una aplicación fuera de indicación empleada junto con la intervención de la AFO inteligente para investigar el impacto de abordar tanto los déficits musculares como mecánicos relacionados con la PC.
Este proyecto también recolectará muestras de sangre de los participantes para investigar las posibles correlaciones genéticas y epigenéticas con la gravedad y trayectoria de las discapacidades musculoesqueléticas y con las respuestas a las intervenciones de la AFO inteligente y la AZA.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
60
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Audrey Wiesner, BS
- Número de teléfono: 3122388435
- Correo electrónico: awiesner@sralab.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Jacklyn Stoller, PT, DPT
- Número de teléfono: 3122387620
- Correo electrónico: jstoller@sralab.org
Ubicaciones de estudio
-
-
Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Shirley Ryan Abilitylab
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de parálisis cerebral clasificado como niveles I a III del Sistema de Clasificación de la Función Motora Gruesa (GMFCS)
- Entre 8 años y 17 años y 8 meses de edad en el momento de la inscripción/consentimiento. Los participantes que cumplan 18 años durante el curso del estudio no serán incluidos, ya que pausar el protocolo domiciliario hasta que sea posible un nuevo consentimiento podría interferir con los resultados de la intervención.
- Estado médico estable según determine el investigador.
- Soporte adecuado del cuidador para poder participar en las sesiones de entrenamiento y evaluación durante la duración del estudio, a criterio del investigador principal (PI).
- Altura/peso/IMC entre el percentil 5 y 95 de niños con parálisis cerebral
- Capaz de caminar durante al menos 6 minutos (con o sin asistencia)
- Capaz de comprender y seguir instrucciones simples
- Capaz de ajustarse de forma segura a una configuración del dispositivo y tolerar la asistencia sin hiperextensión de rodilla al caminar
- Al menos 20 grados de rango de movimiento pasivo de flexión plantar del tobillo
- Aprobación del médico para la participación
Criterios de exclusión:
- Contracturas de extensión de rodilla o dorsiflexión de tobillo mayores de 15 grados
- Inmunodeficiencia o condición hematológica
- Alergia a AZA o manitol
- Planes de recibir una vacuna dentro de los 30 días previos a la inyección planificada de AZA o placebo que tendrá lugar en la semana 5
- Embarazo
- Cirugía ortopédica en las extremidades inferiores realizada en los 12 meses anteriores
- Dispositivo implantado nuevo (por ejemplo, bomba de baclofeno) y/o titulación activa de medicación intratecal que pueda afectar la espasticidad muscular
- Tratamiento con toxina botulínica dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción, a menos que sea aprobado por el médico del estudio
- Osteoporosis grave, a menos que sea aprobada por el médico del estudio
- Inscripción actual en un estudio de investigación conflictivo
- Cualquier otra condición de salud o diagnóstico no mencionado anteriormente que pueda poner al participante en riesgo según lo determine el investigador principal (PI) o el médico del estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Smart AFO & Home Intervention Training + 5-Azacitidina
Los participantes recibirán un dispositivo Smart AFO para usar durante la fase de intervención domiciliaria del estudio. Se pedirá a los participantes que completen y registren al menos tres sesiones de entrenamiento de marcha de 30 minutos por semana en casa con el dispositivo. Cada sesión incluirá:
Un subgrupo de participantes que se inscriban voluntariamente también será aleatorizado para recibir 5-azacitidina (VIDAZA) o placebo (Mannitol) en el punto medio. Una enfermera registrada administrará una inyección subcutánea única de AZA o placebo a una dosis de 75 mg/m² en la parte inferior del abdomen o en la cara interna del muslo del participante. |
El Biomotum Ambulo es un dispositivo AFO inteligente ajustable que cuenta con dos configuraciones de resorte ajustables y proporciona retroalimentación biológica en tiempo real mediante sensores en la plataforma del pie y parámetros de objetivos progresivos basados en la marcha individual.
Otros nombres:
Un subconjunto de participantes que hayan dado su consentimiento recibirá una dosis única (75 mg/m²) de 5-Azacitidina (AZA), un fármaco aprobado por la FDA para oncología pediátrica.
Una enfermera registrada administrará una inyección subcutánea única en el punto medio.
Otros nombres:
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Comparador activo: Entrenamiento con AFO Inteligente e Intervención Domiciliaria + Manitol (Placebo)
Los participantes recibirán un dispositivo Smart AFO para usar durante la fase de intervención en el hogar del estudio. Se pedirá a los participantes que completen y registren al menos tres sesiones de entrenamiento de la marcha de 30 minutos por semana en casa con el dispositivo. Cada sesión incluirá:
Un subgrupo de participantes que opten por ello también será aleatorizado para recibir 5-azacitidina (VIDAZA) o placebo (Mannitol) en el punto medio. Una enfermera registrada administrará una única inyección subcutánea de AZA o placebo a una dosis de 75 mg/m² en el abdomen inferior o muslo medial del participante. |
El Biomotum Ambulo es un dispositivo AFO inteligente ajustable que cuenta con dos configuraciones de resorte ajustables y proporciona retroalimentación biológica en tiempo real mediante sensores en la plataforma del pie y parámetros de objetivos progresivos basados en la marcha individual.
Otros nombres:
Un subconjunto de participantes que se inscribieron voluntariamente recibirá una dosis única (75mg/m²) de Manitol (placebo).
Una enfermera registrada administrará una inyección subcutánea única en el punto medio.
Otros nombres:
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Comparador activo: Smart AFO & Capacitación de Intervención en el Hogar
Los participantes recibirán un dispositivo Smart AFO para su uso durante la fase de intervención domiciliaria del estudio. Se pedirá a los participantes que completen y registren al menos tres sesiones de entrenamiento de la marcha de 30 minutos por semana en casa con el dispositivo. Cada sesión consistirá en:
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El Biomotum Ambulo es un dispositivo AFO inteligente ajustable que cuenta con dos configuraciones de resorte ajustables y proporciona retroalimentación biológica en tiempo real mediante sensores en la plataforma del pie y parámetros de objetivos progresivos basados en la marcha individual.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: Baseline a Seguimiento, aproximadamente 13 semanas
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Los participantes completarán una prueba de caminata de 6 minutos para medir la distancia total que pueden caminar en un período de 6 minutos.
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Baseline a Seguimiento, aproximadamente 13 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Prueba de Marcha de 10 Metros
Periodo de tiempo: De la línea base al seguimiento, aproximadamente 13 semanas
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Los participantes caminarán 10 metros para evaluar la velocidad de la marcha.
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De la línea base al seguimiento, aproximadamente 13 semanas
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Medida de la Función Motora Gruesa 88 (GMFM-88)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el seguimiento, aproximadamente 13 semanas
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Se utilizará el GMFM-88 para medir los cambios en la función motora gruesa a lo largo del tiempo.
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Desde la línea de base hasta el seguimiento, aproximadamente 13 semanas
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Evaluación del Control Selectivo de la Extremidad Inferior (SCALE)
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta después de la intervención, aproximadamente 7 semanas
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La SCALE es una herramienta de evaluación clínica utilizada para evaluar el control motor voluntario selectivo de las extremidades inferiores.
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Desde la línea base hasta después de la intervención, aproximadamente 7 semanas
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Escala de Equilibrio de Berg Pediátrica (BBS)
Periodo de tiempo: De la línea base al seguimiento, aproximadamente 13 semanas
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La Escala de Equilibrio Pediátrica (BBS) se utilizará para evaluar el equilibrio estático y el riesgo de caídas.
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De la línea base al seguimiento, aproximadamente 13 semanas
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Escala de Tardieu Modificada (MTS)
Periodo de tiempo: Baseline hasta el Seguimiento, aproximadamente 13 semanas
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Se completará la Escala de Tardieu Modificada para evaluar la respuesta muscular al estiramiento a velocidades determinadas.
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Baseline hasta el Seguimiento, aproximadamente 13 semanas
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Escala de Dolor FACES de Wong-Baker
Periodo de tiempo: Línea de base al seguimiento, aproximadamente 13 semanas
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La escala de valoración del dolor Wong-Baker FACES se utilizará para que los niños informen por sí mismos de su nivel de dolor.
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Línea de base al seguimiento, aproximadamente 13 semanas
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Tabla Pictórica de Valoración del Esfuerzo Infantil (PCERT)
Periodo de tiempo: De la línea de base al seguimiento, aproximadamente 13 semanas
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El PCERT se utilizará para que los niños autoevalúen y comuniquen su esfuerzo percibido durante la actividad física o el ejercicio.
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De la línea de base al seguimiento, aproximadamente 13 semanas
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Cuestionario de Calidad de Vida para Parálisis Cerebral (CP-QOL)
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta el seguimiento, aproximadamente 13 semanas
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Se administrará el CP-QOL para capturar la perspectiva del niño y la familia sobre el bienestar y la calidad de vida.
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Desde la línea base hasta el seguimiento, aproximadamente 13 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Megan O'Brien, PhD, Shirley Ryan Abilitylab
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de mayo de 2026
Finalización primaria (Estimado)
31 de agosto de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
31 de agosto de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de febrero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de febrero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
25 de febrero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Daño Cerebral Crónico
- Parálisis cerebral
- Químicos orgánicos
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Ácidos nucleicos, nucleótidos y nucleósidos
- Carbohidratos
- Citidina
- Nucleósidos de pirimidina
- Pirimidinas
- Alcoholes
- Compuestos AZA
- Nucleósidos
- Ribonucleósidos
- Alcoholes de azúcar
- Azacitidina
- Manitol
Otros números de identificación del estudio
- STU00225131
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .