Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Smart AFO og 5-Azacitidin for å forbedre mobilitet hos barn med cerebral parese

28. mai 2026 oppdatert av: Megan O'Brien, Shirley Ryan AbilityLab

Smart Ankel-Fot-Orthese og 5-Azacitidin for å Forbedre Gange og Samfunnsmobilitet for Barn med Cerebral Parese

Dette er en intervensjonsstudie for å undersøke effekten av en smart ankel-fot-ortose (AFO) på mobilitetsutfall hos barn med cerebral parese. Deltakerne vil gjennomføre en tretrinns protokoll som inkluderer 6 uker med hjemmetrening med den smarte AFO-en. Deltakerne vil også ha muligheten til å delta i en randomisert kontrollert studie for å undersøke effekten av 5-Azacitidin kombinert med den smarte AFO-en for ytterligere å påvirke mobilitetsutfall.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Målet med dette prosjektet er å undersøke virkningen av Biomotum Ambulo ankel-fot-ortose på gangutfall hos barn med cerebral parese. Enheten vil bli testet for sine ortotiske fordeler når den gir mekanisk ankelassistanse og sine terapeutiske fordeler når den gir progressiv, motstandsbasert ankeløvelse. Gjennom en 1:1 randomisering vil en del av deltakerne som melder seg frivillig også motta en dose 5-azacitidin (AZA), et FDA-godkjent legemiddel for pediatrisk onkologi, eller et placebo. Forskning på muskelfibre har vist at AZA hjelper til med muskelvekst og regenerasjon. Bruken av AZA i denne studien er en off-label anvendelse som brukes sammen med den smarte AFO-intervensjonen for å undersøke virkningen av å målrette både muskelsvakheter og mekaniske mangler relatert til CP. Dette prosjektet vil også samle inn blodprøver fra deltakerne for å undersøke potensielle genetiske og epigenetiske korrelasjoner med alvorlighetsgrad og utvikling av muskelskjelettsvekkelser og med responser på den smarte AFO- og AZA-intervensjonen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Shirley Ryan Abilitylab

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose med cerebral parese klassifisert som Gross Motor Function Classification System (GMFCS) nivå I til III
  • Mellom 8 og 17 år og 8 måneder ved inkludering/samtykke. Deltakere som fyller 18 år i løpet av studien vil ikke bli inkludert, da pausing av hjemmeprotokollen til nytt samtykke kan gis kan påvirke intervensjonsresultatene.
  • Stabil medisinsk tilstand som vurdert av undersøkeren.
  • Tilstrekkelig omsorgspersonstøtte for å kunne delta i trenings- og vurderingsøkter gjennom hele studieperioden, etter PIs skjønn.
  • Høyde/vekt/BMI mellom 5. og 95. prosentil for barn med cerebral parese
  • I stand til å gå i minst 6 minutter (med eller uten assistanse)
  • I stand til å forstå og følge enkle instruksjoner
  • I stand til å passe trygt inn i en enhetskonfigurasjon og tolerere assistanse uten knehyperekstensjon under gange
  • Minst 20 grader passiv plantar fleksjons bevegelsesutstrekning i ankelen
  • Legegodkjenning for deltakelse

Eksklusjonskriterier:

  • Kontrakturer i kneekstensjon eller ankeldorsalfleksjon større enn 15 grader
  • Immunsvikt eller hematologisk tilstand
  • Allergi mot AZA eller mannitol
  • Planer om å motta vaksine innen 30 dager etter planlagt AZA- eller placebo-injeksjon som skal skje i uke 5
  • Graviditet
  • Ortopedisk kirurgi på nedre ekstremiteter utført de siste 12 månedene
  • Nytt implantert apparat (f.eks. baklofenpumpe) og/eller aktiv intratekal medisineringstitrering som kan påvirke muskelspastisitet
  • Botulinumtoksinbehandling innen 3 måneder før inkludering, med mindre godkjent av studielegen
  • Alvorlig osteoporose, med mindre godkjent av studielegen
  • Pågående deltakelse i en konfliktende forskningsstudie
  • Enhver annen helsetilstand eller diagnose ikke nevnt ovenfor som kan sette deltakeren i risiko, som vurdert av PI eller studielege

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Smart AFO & Hjemmeintervensjonstrening + 5-Azacitidin

Deltakere vil motta én Smart AFO-enhet for bruk under hjemmeintervensjonsfasen av studien. Deltakere vil bli bedt om å fullføre og loggføre minst tre 30-minutters gangeøkter per uke hjemme med enheten.

Hver økt vil innebære:

  1. Gange i 5–10 minutters intervaller i 3 forsøk, med målet om å prestere på 7/10 på Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
  2. Overvåking av hjertefrekvens
  3. At omsorgsperson fyller ut en kort logg for å spore detaljer om treningsøkten.

En undergruppe av frivillige deltakere vil også bli randomisert til å motta enten 5-azacitidin (VIDAZA) eller placebo (mannitol) på midtpunktet. En autorisert sykepleier vil gi en enkelt subkutan injeksjon av enten AZA eller placebo i en dose på 75 mg/m² på deltakerens nedre mage eller indre lår.
Enhet: Smart Ankel-Fotortose
Biomotum Ambulo er en justerbar smart AFO-enhet med to justerbare fjæringinnstillinger og gir sanntids biofeedback ved hjelp av fotplatesensorer og progressive målparametere basert på individuell gangart.
Andre navn:
  • Biomotum Ambulo AFO
Legemiddel: 5-Azacitidin
En delmengde av deltakere som har valgt å delta, vil motta en enkeltdose (75 mg/m²) av 5-azasitidin (AZA), et FDA-godkjent legemiddel for pediatrisk onkologi. En autorisert sykepleier vil gi en enkelt subkutan injeksjon på midtpunktet.
Andre navn:
  • VIDAZA
Aktiv komparator: Smart AFO & Hjemmeintervensjonstrening + Mannitol (Placebo)

Deltakere vil motta én Smart AFO-enhet for bruk under hjemmeintervensjonsfasen av studien. Deltakere vil bli bedt om å fullføre og logge minst tre 30-minutters gangtreningøkter per uke hjemme med enheten.

Hver økt vil innebære:

  1. Gange i 5-10 minutters intervaller i 3 forsøk, med målet om å prestere på 7/10 på Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
  2. Overvåking av hjertefrekvens
  3. At omsorgsperson fyller ut en kort logg for å spore treningsøktdetaljer.

En undergruppe av frivillige deltakere vil også bli randomisert til å motta enten 5-azacitidin (VIDAZA) eller placebo (Mannitol) på midtpunktet. En autorisert sykepleier vil gi en enkelt subkutan injeksjon av enten AZA eller placebo i en dose på 75 mg/m² på deltakerens nedre mage eller indre lår.
Enhet: Smart Ankel-Fotortose
Biomotum Ambulo er en justerbar smart AFO-enhet med to justerbare fjæringinnstillinger og gir sanntids biofeedback ved hjelp av fotplatesensorer og progressive målparametere basert på individuell gangart.
Andre navn:
  • Biomotum Ambulo AFO
Legemiddel: Placebo
En undergruppe av deltakere som har meldt seg på, vil motta en enkeltdose (75mg/m²) av Mannitol (placebo). En autorisert sykepleier vil gi en enkelt subkutan injeksjon ved midtpunktet.
Andre navn:
  • Mannitol
Aktiv komparator: Smart AFO og Hjemmeintervensjonstrening

Deltakerne vil motta én Smart AFO-enhet til bruk under hjemmeintervensjonsfasen av studien. Deltakerne vil bli bedt om å fullføre og loggføre minst tre 30-minutters gangtreningøkter per uke hjemme med enheten.

Hver økt vil innebære:

  1. Gange i intervaller på 5–10 minutter i 3 forsøk, med mål om å prestere på 7/10 på Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
  2. Overvåking av hjertefrekvens
  3. At foresatt fyller ut en kort logg for å spore treningsøktens detaljer.
Enhet: Smart Ankel-Fotortose
Biomotum Ambulo er en justerbar smart AFO-enhet med to justerbare fjæringinnstillinger og gir sanntids biofeedback ved hjelp av fotplatesensorer og progressive målparametere basert på individuell gangart.
Andre navn:
  • Biomotum Ambulo AFO

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
6-minutters gangtest
Tidsramme: Baseline til oppfølging, omtrent 13 uker
Deltakerne vil fullføre en 6-minutters gangtest for å måle den totale distansen de kan gå i en periode på 6 minutter.
Baseline til oppfølging, omtrent 13 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
10 meter gangtest
Tidsramme: Baseline til oppfølging, omtrent 13 uker
Deltakerne vil gå 10 meter for å vurdere ganghastighet.
Baseline til oppfølging, omtrent 13 uker
Gross Motor Function Measure 88 (GMFM-88)
Tidsramme: Baseline til oppfølging, omtrent 13 uker
GMFM-88 vil bli brukt for å måle endringer i grovmotorisk funksjon over tid.
Baseline til oppfølging, omtrent 13 uker
Selektiv kontrollvurdering av nedre ekstremitet (SCALE)
Tidsramme: Baseline til etter intervensjon, omtrent 7 uker
SCALE er et klinisk vurderingsverktøy som brukes til å evaluere selektiv frivillig motorisk kontroll i nedre ekstremiteter.
Baseline til etter intervensjon, omtrent 7 uker
Pediatrisk Berg Balanseskala (BBS)
Tidsramme: Fra baseline til oppfølging, omtrent 13 uker
Pediatric BBS vil bli brukt for å vurdere statisk balanse og fallrisiko.
Fra baseline til oppfølging, omtrent 13 uker
Modifisert Tardieu-skala (MTS)
Tidsramme: Baseline til oppfølgingsundersøkelse, omtrent 13 uker
Modifisert Tardieu-skala vil bli utført for å vurdere musklens respons på strekk ved gitte hastigheter.
Baseline til oppfølgingsundersøkelse, omtrent 13 uker
Wong-Baker FACES Smerteskala
Tidsramme: Baseline til oppfølging, omtrent 13 uker
Wong-Baker FACES-skalaen for smertevurdering vil bli brukt for at barn skal kunne rapportere sin smertenivå selv.
Baseline til oppfølging, omtrent 13 uker
Bildebasert barnes anstrengelsesskala (PCERT)
Tidsramme: Fra utgangspunkt til oppfølging, omtrent 13 uker
PCERT vil bli brukt for at barn skal kunne vurdere seg selv og kommunisere deres opplevde anstrengelse under fysisk aktivitet eller trening.
Fra utgangspunkt til oppfølging, omtrent 13 uker
Spørreskjema for livskvalitet ved cerebral parese (CP-QOL)
Tidsramme: Baseline til oppfølging, ca. 13 uker
CP-QOL vil bli administrert for å fange barnets og familiens perspektiv på velvære og livskvalitet.
Baseline til oppfølging, ca. 13 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shirley Ryan AbilityLab

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Megan O'Brien, PhD, Shirley Ryan Abilitylab

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. august 2030

Studiet fullført (Antatt)

31. august 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

25. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STU00225131

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere