智能踝足矫形器和5-氮杂胞苷改善脑瘫儿童活动能力
2026年5月28日 更新者：Megan O'Brien、Shirley Ryan AbilityLab
智能踝足矫形器与5-氮杂胞苷改善脑瘫儿童步态与社区活动能力
这是一项干预研究，旨在调查智能踝足矫形器（AFO）对脑瘫儿童活动能力结果的影响。
参与者将完成一个三阶段方案，包括使用智能AFO进行为期6周的家庭训练。
参与者还可选择参加一项随机对照试验，以研究5-氮杂胞苷与智能AFO结合使用对活动能力结果的进一步影响。
研究概览
详细说明
本项目的目标是研究Biomotum Ambulo踝足矫形器对脑瘫儿童步态结果的影响。
该设备将在提供机械踝关节辅助时的矫形效益以及提供渐进式、基于阻力的踝关节锻炼时的治疗效益方面进行测试。
通过1:1随机分组，一部分选择加入的参与者还将接受一剂5-氮杂胞苷（AZA）（一种FDA批准用于儿科肿瘤的药物）或安慰剂。
肌肉纤维的研究表明，AZA有助于肌肉生长和再生。
本研究中AZA的使用是一种超说明书应用，与智能AFO干预结合使用，旨在研究针对与CP相关的肌肉和机械缺陷的影响。
本项目还将收集参与者的血液样本，以研究潜在的遗传和表观遗传相关性，这些相关性与肌肉骨骼损伤的严重程度和轨迹以及智能AFO和AZA干预的反应有关。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
60
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Audrey Wiesner, BS
- 电话号码：3122388435
- 邮箱：awiesner@sralab.org
研究联系人备份
- 姓名：Jacklyn Stoller, PT, DPT
- 电话号码：3122387620
- 邮箱：jstoller@sralab.org
学习地点
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- 招聘中
- Shirley Ryan Abilitylab
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断为脑瘫，粗大运动功能分级系统（GMFCS）级别为I至III级
- 入组/同意时年龄在8岁至17岁8个月之间。在研究中将满18岁的参与者将不被纳入，因为暂停家庭方案直至重新同意可能干预结果。
- 研究者判断为病情稳定。
- 根据主要研究者（PI）的判断，有足够的看护人支持以在研究期间参与培训和评估会议。
- 身高/体重/体重指数（BMI）在脑瘫儿童的第5至95百分位之间
- 能够行走至少6分钟（辅助或非辅助）
- 能够理解和遵循简单指示
- 能够安全适配设备配置，并在行走时耐受辅助而不出现膝关节过伸
- 至少20度的被动踝关节跖屈活动范围
- 获得医生批准参与研究
排除标准：
- 膝关节伸展或踝关节背屈挛缩大于15度
- 免疫缺陷或血液系统疾病
- 对AZA或甘露醇过敏
- 计划在第5周计划的AZA或安慰剂注射后30天内接种疫苗
- 怀孕
- 过去12个月内完成的下肢骨科手术
- 可能影响肌肉痉挛的新植入设备（如巴氯芬泵）和/或鞘内药物滴定
- 入组前3个月内接受过肉毒毒素治疗，除非获得研究医生批准
- 严重骨质疏松症，除非获得研究医生批准
- 当前参与冲突的研究项目
- 任何其他未列出的健康状况或诊断，根据主要研究者（PI）或研究医生的判断，可能使参与者面临风险
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：智能AFO与家庭干预训练 + 5-氮杂胞苷
参与者将在研究的家庭干预阶段获得一台Smart AFO设备使用。 参与者将被要求在家中每周至少完成并记录三次30分钟的步态训练课程。 每次课程将包括：
一部分选择加入的参与者还将在中期被随机分配接受5-氮杂胞苷（VIDAZA）或安慰剂（甘露醇）。 注册护士将在参与者下腹部或大腿内侧注射一次皮下剂量的AZA或安慰剂，剂量为75 mg/m²。 |
Biomotum Ambulo 是一款可调节的智能踝足矫形器（AFO）设备，配备两种可调节弹簧设置，通过足底传感器提供实时生物反馈，并根据个体步态设定渐进式目标参数。
其他名称：
部分自愿选择参与的受试者将接受单剂量（75mg/m²）的5-氮杂胞苷（AZA）治疗，这是一种经FDA批准用于儿科肿瘤学的药物。
注册护士将在中点位置进行一次皮下注射。
其他名称：
|
|
有源比较器：智能AFO与家庭干预训练 + 甘露醇（安慰剂）
参与者将在研究的家庭干预阶段获得一台智能AFO设备使用。 每次训练将包括：
部分自愿参与的参与者还将在中期被随机分配接受5-氮杂胞苷（VIDAZA）或安慰剂（甘露醇）。 |
Biomotum Ambulo 是一款可调节的智能踝足矫形器（AFO）设备，配备两种可调节弹簧设置，通过足底传感器提供实时生物反馈，并根据个体步态设定渐进式目标参数。
其他名称：
一部分选择加入的参与者将接受单次剂量（75mg/m²）的甘露醇（安慰剂）。
一名注册护士将在中点位置进行单次皮下注射。
其他名称：
|
|
有源比较器：智能AFO与家庭干预训练
参与者将在研究的居家干预阶段获得一个Smart AFO设备供使用。 参与者需在家中使用该设备每周完成并记录至少三次、每次30分钟的步态训练。 每次训练将包括：
|
Biomotum Ambulo 是一款可调节的智能踝足矫形器（AFO）设备，配备两种可调节弹簧设置，通过足底传感器提供实时生物反馈，并根据个体步态设定渐进式目标参数。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
6分钟步行测试
大体时间：基线至随访期，约13周
|
参与者将完成一项6分钟步行测试，以测量他们在6分钟内能够行走的总距离。
|
基线至随访期，约13周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
10米步行测试
大体时间：从基线至随访，约13周
|
参与者将行走10米以评估步态速度。
|
从基线至随访，约13周
|
|
粗大运动功能评估量表 88 (GMFM-88)
大体时间：从基线到随访，约13周
|
GMFM-88 将用于测量粗大运动功能随时间的变化。
|
从基线到随访，约13周
|
|
下肢选择性控制评估（SCALE）
大体时间：从基线到干预后，约7周
|
SCALE是一种临床评估工具，用于评估下肢的选择性随意运动控制。
|
从基线到干预后，约7周
|
|
儿童伯格平衡量表（BBS）
大体时间：从基线到随访，约13周
|
儿科平衡量表将用于评估静态平衡和跌倒风险。
|
从基线到随访，约13周
|
|
改良Tardieu量表（MTS）
大体时间：基线至随访，大约13周
|
将采用改良Tardieu量表评估肌肉在特定速度下对拉伸的反应。
|
基线至随访，大约13周
|
|
Wong-Baker面部表情疼痛评分量表
大体时间：基线至随访，约13周
|
将使用 Wong-Baker FACES 疼痛评分量表让儿童自行报告疼痛程度。
|
基线至随访，约13周
|
|
儿童体力感知量表 (PCERT)
大体时间：从基线到随访，大约13周
|
PCERT将用于儿童在体育活动或锻炼期间自我评估和沟通他们感知的疲劳程度。
|
从基线到随访，大约13周
|
|
脑瘫生活质量问卷 (CP-QOL)
大体时间：从基线到随访，约13周
|
CP-QOL 将用于获取儿童及其家庭对幸福感和生活质量的看法。
|
从基线到随访，约13周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Megan O'Brien, PhD、Shirley Ryan Abilitylab
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年5月28日
初级完成 (估计的)
2030年8月31日
研究完成 (估计的)
2030年8月31日
研究注册日期
首次提交
2026年2月11日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月20日
首次发布 (实际的)
2026年2月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月28日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.