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AFO Inteligente e 5-Azacitidina para Melhorar a Mobilidade em Crianças com Paralisia Cerebral

28 de maio de 2026 atualizado por: Megan O'Brien, Shirley Ryan AbilityLab

Órtese Inteligente de Tornozelo-Pé e 5-Azacitidina para Melhorar a Marcha e a Mobilidade na Comunidade para Crianças com Paralisia Cerebral

Este é um estudo de intervenção para investigar o impacto de uma órtese tornozelo-pé (OTP) inteligente nos resultados de mobilidade em crianças com Paralisia Cerebral. Os participantes irão completar um protocolo de três fases, incluindo 6 semanas de treino em casa com a OTP inteligente. Os participantes terão também a opção de participar num ensaio controlado aleatorizado para investigar o impacto da 5-Azacitidina combinada com a OTP inteligente para afetar ainda mais os resultados de mobilidade.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo deste projeto é investigar o impacto da órtese tornozelo-pé Biomotum Ambulo nos resultados da marcha em crianças com Paralisia Cerebral. O dispositivo será testado quanto aos seus benefícios ortopédicos ao fornecer assistência mecânica no tornozelo e aos seus benefícios terapêuticos ao fornecer exercício progressivo no tornozelo baseado em resistência. Através de uma randomização 1:1, um subconjunto de participantes que optem por participar também receberá uma dose de 5-azacitidina (AZA), um medicamento aprovado pela FDA para oncologia pediátrica, ou um placebo. A investigação em fibras musculares demonstrou que a AZA auxilia no crescimento e regeneração muscular. O uso da AZA neste estudo é uma aplicação off-label empregue em conjunto com a intervenção da AFO inteligente para investigar o impacto de abordar tanto os défices musculares como os mecânicos relacionados com a PC. Este projeto também irá recolher amostras de sangue dos participantes para investigar as potenciais correlações genéticas e epigenéticas com a gravidade e trajetória das deficiências musculoesqueléticas e com as respostas às intervenções da AFO inteligente e da AZA.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

60

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Shirley Ryan Abilitylab

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Diagnóstico de paralisia cerebral classificado como níveis I a III do Sistema de Classificação da Função Motora Grossa (GMFCS)
  • Entre 8 e 17 anos e 8 meses de idade no momento da inscrição/consentimento. Os participantes que completarem 18 anos durante o curso do estudo não serão incluídos, uma vez que interromper o protocolo domiciliar até que seja possível um novo consentimento poderia interferir com os resultados da intervenção.
  • Condição médica estável, conforme determinado pelo investigador.
  • Suporte adequado do cuidador para poder participar nas sessões de treino e avaliação durante a duração do estudo, a critério do Investigador Principal (IP).
  • Altura/peso/IMC entre o 5.º e o 95.º percentil de crianças com paralisia cerebral
  • Capacidade de caminhar durante pelo menos 6 minutos (com ou sem assistência)
  • Capacidade de compreender e seguir instruções simples
  • Capacidade de caber com segurança numa configuração do dispositivo e tolerar assistência sem hiperextensão do joelho durante a marcha
  • Pelo menos 20 graus de amplitude de movimento passiva de flexão plantar do tornozelo
  • Aprovação médica para participação

Critérios de Exclusão:

  • Contraturas de extensão do joelho ou dorsiflexão do tornozelo superiores a 15 graus
  • Imunodeficiência ou condição hematológica
  • Alergia à AZA ou ao manitol
  • Planos para receber uma vacina nos 30 dias anteriores à injeção planeada de AZA ou placebo a ocorrer na semana 5
  • Gravidez
  • Cirurgia ortopédica nos membros inferiores realizada nos 12 meses anteriores
  • Dispositivo implantado recentemente (por exemplo, bomba de baclofeno) e/ou titulação ativa de medicação intratecal que possa afetar a espasticidade muscular
  • Tratamento com toxina botulínica nos 3 meses anteriores à inscrição, a menos que aprovado pelo médico do estudo
  • Osteoporose grave, a menos que aprovada pelo médico do estudo
  • Participação atual num estudo de investigação conflituante
  • Qualquer outra condição de saúde ou diagnóstico não listado acima que possa colocar o participante em risco, conforme determinado pelo IP ou pelo médico do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Smart AFO & Formação de Intervenção Domiciliária + 5-Azacitidina

Os participantes receberão um dispositivo Smart AFO para uso durante a fase de intervenção domiciliária do estudo. Os participantes serão solicitados a completar e registar pelo menos três sessões de treino de marcha de 30 minutos por semana em casa com o dispositivo.

Cada sessão envolverá:

  1. Caminhar em intervalos de 5-10 minutos para 3 tentativas, com o objetivo de desempenhar a 7/10 na Tabela Pictórica de Avaliação de Esforço Infantil (PCERT)
  2. Monitorização da Frequência Cardíaca
  3. O cuidador preenche um breve registo para acompanhar os detalhes da sessão de treino.

Um subconjunto de participantes que optem por participar também será aleatoriamente designado para receber 5-azacitidina (VIDAZA) ou placebo (Manitol) a meio do estudo. Uma enfermeira registada administrará uma única injeção subcutânea de AZA ou placebo numa dose de 75 mg/m² no abdómen inferior ou na face medial da coxa dos participantes.
Dispositivo: Órtese Inteligente Tornozelo-Pé
O Biomotum Ambulo é um dispositivo AFO inteligente ajustável que apresenta duas configurações de mola ajustáveis e fornece biofeedback em tempo real usando sensores na plataforma do pé e parâmetros de objetivo progressivos com base na marcha individual.
Outros nomes:
  • Biomotum Ambulo AFO
Medicamento: 5-Azacitidina
Um subconjunto de participantes que optaram por participar receberá uma dose única (75mg/m²) de 5-Azacitidina (AZA), um medicamento aprovado pela FDA para oncologia pediátrica. Uma enfermeira registada administrará uma única injeção subcutânea no ponto médio.
Outros nomes:
  • VIDAZA
Comparador Ativo: Treino de Intervenção Domiciliária com Smart AFO + Manitol (Placebo)

Os participantes receberão um dispositivo Smart AFO para usar durante a fase de intervenção domiciliária do estudo. Os participantes serão solicitados a completar e registar pelo menos três sessões de treino de marcha de 30 minutos por semana em casa com o dispositivo.

Cada sessão envolverá:

  1. Caminhar em intervalos de 5-10 minutos para 3 tentativas, com o objetivo de atingir 7/10 na Tabela de Esforço Infantil Pictórica (PCERT)
  2. Monitorização da Frequência Cardíaca
  3. O cuidador preencherá um breve registo para acompanhar os detalhes da sessão de treino.

Um subconjunto de participantes que optarem por participar será também randomizado para receber 5-azacitidina (VIDAZA) ou placebo (Manitol) a meio do estudo. Um enfermeiro registado administrará uma única injeção subcutânea de AZA ou placebo numa dose de 75 mg/m² no abdómen inferior ou na coxa medial do participante.
Dispositivo: Órtese Inteligente Tornozelo-Pé
O Biomotum Ambulo é um dispositivo AFO inteligente ajustável que apresenta duas configurações de mola ajustáveis e fornece biofeedback em tempo real usando sensores na plataforma do pé e parâmetros de objetivo progressivos com base na marcha individual.
Outros nomes:
  • Biomotum Ambulo AFO
Medicamento: Placebo
Um subconjunto de participantes que optaram por participar receberá uma dose única (75mg/m²) de Manitol (placebo). Uma enfermeira registada administrará uma única injeção subcutânea no ponto médio.
Outros nomes:
  • Manitol
Comparador Ativo: Treino de Intervenção Doméstica e AFO Inteligente

Os participantes receberão um dispositivo Smart AFO para uso durante a fase de intervenção domiciliar do estudo. Os participantes serão solicitados a completar e registar pelo menos três sessões de treino de marcha de 30 minutos por semana em casa com o dispositivo.

Cada sessão envolverá:

  1. Caminhar em intervalos de 5-10 minutos para 3 tentativas, com o objetivo de desempenhar a 7/10 na Tabela de Avaliação de Esforço Infantil Pictórica (PCERT)
  2. Monitorização da Frequência Cardíaca
  3. O cuidador preencherá um breve registo para acompanhar os detalhes da sessão de treino.
Dispositivo: Órtese Inteligente Tornozelo-Pé
O Biomotum Ambulo é um dispositivo AFO inteligente ajustável que apresenta duas configurações de mola ajustáveis e fornece biofeedback em tempo real usando sensores na plataforma do pé e parâmetros de objetivo progressivos com base na marcha individual.
Outros nomes:
  • Biomotum Ambulo AFO

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de Caminhada de 6 Minutos
Prazo: Linha de base até ao seguimento, aproximadamente 13 semanas
Os participantes realizarão um teste de caminhada de 6 minutos para medir a distância total que conseguem caminhar num período de 6 minutos.
Linha de base até ao seguimento, aproximadamente 13 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de Caminhada de 10 Metros
Prazo: Da Linha de Base ao Acompanhamento, aproximadamente 13 semanas
Os participantes caminharão 10 metros para avaliar a velocidade da marcha.
Da Linha de Base ao Acompanhamento, aproximadamente 13 semanas
Medida da Função Motora Grossa 88 (GMFM-88)
Prazo: Da Linha de Base ao Acompanhamento, aproximadamente 13 semanas
O GMFM-88 será utilizado para medir as alterações na função motora grossa ao longo do tempo.
Da Linha de Base ao Acompanhamento, aproximadamente 13 semanas
Avaliação Seletiva do Controlo do Membro Inferior (SCALE)
Prazo: Da linha de base para pós-intervenção, aproximadamente 7 semanas
A SCALE é uma ferramenta de avaliação clínica utilizada para avaliar o controlo motor voluntário seletivo dos membros inferiores.
Da linha de base para pós-intervenção, aproximadamente 7 semanas
Escala de Equilíbrio de Berg Pediátrica (BBS)
Prazo: Baseline até Follow-Up, aproximadamente 13 semanas
O Pediatric BBS será utilizado para avaliar o equilíbrio estático e o risco de queda.
Baseline até Follow-Up, aproximadamente 13 semanas
Escala de Tardieu Modificada (MTS)
Prazo: Da Linha de Base ao Acompanhamento, aproximadamente 13 semanas
A Escala de Tardieu Modificada será utilizada para avaliar a resposta do músculo ao alongamento a velocidades determinadas.
Da Linha de Base ao Acompanhamento, aproximadamente 13 semanas
Escala de Dor Wong-Baker FACES
Prazo: Linha de Base até ao Acompanhamento, aproximadamente 13 semanas
A Escala de Dor Wong-Baker FACES será utilizada para as crianças auto reportarem o seu nível de dor.
Linha de Base até ao Acompanhamento, aproximadamente 13 semanas
Tabela Pictórica de Avaliação do Esforço das Crianças (PCERT)
Prazo: Linha de base até ao acompanhamento, aproximadamente 13 semanas
O PCERT será utilizado para as crianças se autoavaliarem e comunicarem o seu esforço percebido durante a atividade física ou exercício.
Linha de base até ao acompanhamento, aproximadamente 13 semanas
Questionário de Qualidade de Vida na Paralisia Cerebral (CP-QOL)
Prazo: Linha de Base até ao Acompanhamento, aproximadamente 13 semanas
O CP-QOL será administrado para capturar a perspetiva da criança e da família sobre o bem-estar e a qualidade de vida.
Linha de Base até ao Acompanhamento, aproximadamente 13 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Shirley Ryan AbilityLab

Investigadores

  • Investigador principal: Megan O'Brien, PhD, Shirley Ryan Abilitylab

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de maio de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

31 de agosto de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de agosto de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

25 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • STU00225131

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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