Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Slimme AFO en 5-Azacitidine om Mobiliteit te Verbeteren bij Kinderen met Cerebrale Parese

28 mei 2026 bijgewerkt door: Megan O'Brien, Shirley Ryan AbilityLab

Slimme Enkel-Voetorthese en 5-Azacitidine om Gang en Mobiliteit in de Gemeenschap te Verbeteren voor Kinderen met Cerebrale Parese

Dit is een interventiestudie om de impact van een slimme enkel-voetorthese (AFO) op mobiliteitsuitkomsten bij kinderen met Cerebrale Parese te onderzoeken. Deelnemers zullen een driefasenprotocol voltooien, inclusief 6 weken training thuis met de slimme AFO. Deelnemers krijgen ook de optie om deel te nemen aan een gerandomiseerde gecontroleerde studie om de impact van 5-Azacitidine gecombineerd met de slimme AFO op mobiliteitsuitkomsten verder te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van dit project is om de impact van de Biomotum Ambulo enkel-voet orthese op ganguitkomsten bij kinderen met Cerebrale Parese te onderzoeken. Het apparaat wordt getest op zijn orthotische voordelen wanneer het mechanische enkelondersteuning biedt en op zijn therapeutische voordelen wanneer het progressieve, weerstandsgebaseerde enkeloefeningen biedt. Via een 1:1 randomisatie zal een deel van de deelnemers die zich aanmelden ook een dosis 5-azacitidine (AZA), een door de FDA goedgekeurd geneesmiddel voor pediatrische oncologie, of een placebo ontvangen. Onderzoek in spiervezels heeft aangetoond dat AZA helpt bij spiergroei en -regeneratie. Het gebruik van AZA in deze studie is een off-label toepassing die samen met de slimme AFO-interventie wordt gebruikt om de impact te onderzoeken van het aanpakken van zowel musculaire als mechanische tekortkomingen gerelateerd aan CP. Dit project zal ook bloedmonsters van deelnemers verzamelen om de potentiële genetische en epigenetische correlaties met de ernst en het beloop van musculoskeletale beperkingen en met de reacties op de slimme AFO- en AZA-interventies te onderzoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Shirley Ryan Abilitylab

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose cerebrale parese geclassificeerd als Gross Motor Function Classification System (GMFCS) niveaus I tot III
  • Tussen 8 en 17 jaar en 8 maanden oud op het moment van inschrijving/toestemming. Deelnemers die 18 worden tijdens het onderzoek zullen niet worden opgenomen, aangezien het pauzeren van het thuisprotocol totdat hertoestemming mogelijk is de interventieresultaten zou kunnen beïnvloeden.
  • Stabiele medische toestand zoals bepaald door de onderzoeker.
  • Voldoende ondersteuning door verzorgers om deel te kunnen nemen aan trainings- en beoordelingssessies gedurende het onderzoek, naar het oordeel van de hoofdonderzoeker.
  • Lengte/gewicht/BMI tussen het 5e en 95e percentiel van kinderen met cerebrale parese
  • In staat om minimaal 6 minuten te lopen (met of zonder hulp)
  • In staat om eenvoudige instructies te begrijpen en op te volgen
  • In staat om veilig in een apparaatconfiguratie te passen en hulp te verdragen zonder kniehyperextensie tijdens het lopen
  • Minstens 20 graden passieve enkelplantairflexie bewegingsbereik
  • Goedkeuring van een arts voor deelname

Exclusiecriteria:

  • Knie-extensie- of enkeldorsiflexiecontracturen groter dan 15 graden
  • Immunodeficiëntie of hematologische aandoening
  • Allergie voor AZA of mannitol
  • Plannen om binnen 30 dagen na de geplande AZA- of placebotoediening in week 5 een vaccinatie te ontvangen
  • Zwangerschap
  • Orthopedische operatie aan de onderste ledematen uitgevoerd in de afgelopen 12 maanden
  • Nieuw geïmplanteerd apparaat (bijv. baclofenpomp) en/of actieve intrathecale medicatietitratie die de spierspasticiteit kan beïnvloeden
  • Botulinetoxinebehandeling binnen 3 maanden voor inschrijving, tenzij goedgekeurd door de studiearts
  • Ernstige osteoporose, tenzij goedgekeurd door de studiearts
  • Huidige deelname aan een conflicterend onderzoeksonderzoek
  • Elke andere gezondheidstoestand of diagnose die hierboven niet genoemd is en die de deelnemer in gevaar kan brengen zoals bepaald door de hoofdonderzoeker of studiearts

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Slimme AFO & Thuistraining Interventie + 5-Azacitidine

Deelnemers ontvangen één Smart AFO-apparaat voor gebruik tijdens de interventiefase van het onderzoek thuis. Deelnemers wordt gevraagd minimaal drie 30-minuten durende looptrainingssessies per week thuis met het apparaat te voltooien en te registreren.

Elke sessie omvat:

  1. Lopen in intervallen van 5-10 minuten voor 3 pogingen, met als doel een score van 7/10 te behalen op de Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
  2. Hartslagmonitoring
  3. Verzorger vult een kort logboek in om details van de trainingssessie bij te houden.

Een deel van de deelnemers die daarvoor kiezen, zal ook willekeurig worden toegewezen om halverwege het onderzoek 5-azacitidine (VIDAZA) of placebo (Mannitol) te ontvangen. Een geregistreerde verpleegkundige zal een enkele subcutane injectie van AZA of placebo toedienen in een dosering van 75 mg/m² in de onderbuik of mediale dij van de deelnemer.
Apparaat: Slimme enkel-voetorthese
De Biomotum Ambulo is een verstelbare slimme AFO-apparatuur met twee verstelbare veerinstellingen en biedt real-time biofeedback met behulp van voetplaatsensoren en progressieve doelparameters op basis van individueel looppatroon.
Andere namen:
  • Biomotum Ambulo AFO
Geneesmiddel: 5-Azacitidine
Een deel van de deelnemers die zich vrijwillig hebben aangemeld, ontvangt een enkele dosis (75mg/m²) van 5-Azacitidine (AZA), een door de FDA goedgekeurd geneesmiddel voor pediatrische oncologie. Een geregistreerde verpleegkundige zal een enkele subcutane injectie toedienen op het middelpunt.
Andere namen:
  • VIDAZA
Actieve vergelijker: Smart AFO & Thuisinterventietraining + Mannitol (Placebo)

Deelnemers zullen één Smart AFO-apparaat ontvangen voor gebruik tijdens de interventiefase van het onderzoek thuis. Deelnemers wordt gevraagd om minimaal drie 30-minuten durende looptrainingen per week thuis uit te voeren en vast te leggen met het apparaat.

Elke sessie omvat:

  1. Lopen in intervallen van 5-10 minuten voor 3 pogingen, met als doel een score van 7/10 te behalen op de Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
  2. Hartslagmonitoring
  3. Verzorger vult een kort logboek in om details van de trainingssessie bij te houden.

Een deel van de deelnemers die daarvoor kiezen, zal ook halverwege gerandomiseerd worden om ofwel 5-azacitidine (VIDAZA) ofwel placebo (Mannitol) te ontvangen. Een geregistreerde verpleegkundige zal een enkele subcutane injectie van AZA of placebo toedienen in een dosis van 75 mg/m² in de onderbuik of mediale dij van de deelnemer.
Apparaat: Slimme enkel-voetorthese
De Biomotum Ambulo is een verstelbare slimme AFO-apparatuur met twee verstelbare veerinstellingen en biedt real-time biofeedback met behulp van voetplaatsensoren en progressieve doelparameters op basis van individueel looppatroon.
Andere namen:
  • Biomotum Ambulo AFO
Geneesmiddel: Placebo
Een deel van de deelnemers die hebben ingeschreven, krijgt een eenmalige dosis (75mg/m²) van Mannitol (placebo).
Een geregistreerde verpleegkundige zal een eenmalige subcutane injectie toedienen op het middenpunt.
Andere namen:
  • Mannitol
Actieve vergelijker: Slimme AFO & Thuisinterventietraining

Deelnemers zullen één Smart AFO-apparaat ontvangen voor gebruik tijdens de thuisinterventiefase van de studie. Deelnemers wordt gevraagd om thuis met het apparaat minstens drie 30-minuten durende gangtrainingen per week uit te voeren en te registreren.

Elke sessie zal bestaan uit:

  1. Lopen in intervallen van 5-10 minuten voor 3 proeven, met als doel een score van 7/10 te behalen op de Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
  2. Hartslag monitoren
  3. Zorgverlener vult een kort logboek in om de details van de trainingssessie bij te houden.
Apparaat: Slimme enkel-voetorthese
De Biomotum Ambulo is een verstelbare slimme AFO-apparatuur met twee verstelbare veerinstellingen en biedt real-time biofeedback met behulp van voetplaatsensoren en progressieve doelparameters op basis van individueel looppatroon.
Andere namen:
  • Biomotum Ambulo AFO

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
6 Minuten Wandeltest
Tijdsspanne: Van uitgangswaarde tot follow-up, ongeveer 13 weken
Deelnemers zullen een 6-minuten wandeltest uitvoeren om de totale afstand te meten die zij in een periode van 6 minuten kunnen lopen.
Van uitgangswaarde tot follow-up, ongeveer 13 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
10 Meter Looptest
Tijdsspanne: Baseline tot Follow-Up, ongeveer 13 weken
Deelnemers zullen 10 meter lopen om de loopsnelheid te beoordelen.
Baseline tot Follow-Up, ongeveer 13 weken
Gross Motor Function Measure 88 (GMFM-88)
Tijdsspanne: Baseline tot Follow-up, ongeveer 13 weken
De GMFM-88 zal worden gebruikt om veranderingen in de grove motoriek in de loop van de tijd te meten.
Baseline tot Follow-up, ongeveer 13 weken
Selectieve Controle Beoordeling van de Onderste Extremiteit (SCALE)
Tijdsspanne: Van baseline tot post-interventie, ongeveer 7 weken
De SCALE is een klinisch beoordelingsinstrument dat wordt gebruikt om de selectieve vrijwillige motorische controle van de onderste ledematen te evalueren.
Van baseline tot post-interventie, ongeveer 7 weken
Pediatrische Berg Balansschaal (BBS)
Tijdsspanne: Baseline tot Follow-Up, ongeveer 13 weken
De Pediatric BBS zal worden gebruikt om statisch evenwicht en valrisico te beoordelen.
Baseline tot Follow-Up, ongeveer 13 weken
Modified Tardieu Scale (MTS)
Tijdsspanne: Baseline tot Follow-Up, ongeveer 13 weken
De gemodificeerde Tardieu-schaal zal worden uitgevoerd om de reactie van de spier op rek bij bepaalde snelheden te beoordelen.
Baseline tot Follow-Up, ongeveer 13 weken
Wong-Baker FACES Pijnschaal
Tijdsspanne: Baseline tot Follow-Up, ongeveer 13 weken
De Wong-Baker FACES-pijnschaal zal worden gebruikt om kinderen hun pijnniveau zelf te laten rapporteren.
Baseline tot Follow-Up, ongeveer 13 weken
Pictorial Children's Effort Rating Table (PCERT)
Tijdsspanne: Van baseline tot follow-up, ongeveer 13 weken
De PCERT zal door kinderen worden gebruikt om zelf te beoordelen en te communiceren hoeveel inspanning zij ervaren tijdens lichamelijke activiteit of lichaamsbeweging.
Van baseline tot follow-up, ongeveer 13 weken
Cerebral Palsy Kwaliteit van Leven Vragenlijst (CP-QOL)
Tijdsspanne: Baseline tot Follow-Up, ongeveer 13 weken
CP-QOL zal worden afgenomen om het perspectief van het kind en het gezin op welzijn en kwaliteit van leven vast te leggen.
Baseline tot Follow-Up, ongeveer 13 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shirley Ryan AbilityLab

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Megan O'Brien, PhD, Shirley Ryan Abilitylab

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 augustus 2030

Studie voltooiing (Geschat)

31 augustus 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STU00225131

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren