TGD001 血栓性微小血管症における治療
2026年3月6日 更新者：TargED Biopharmaceuticals B.V.
TGD001の免疫介在性血栓性血小板減少性紫斑病（iTTP）およびその他の血栓性微小血管障害における安全性、薬理作用、および臨床活性を探る適応用量漸増および拡張バスケット試験
これは、急性免疫性血栓性血小板減少性紫斑病（iTTP）の発作の疑いまたは臨床診断がある参加者、および急性血栓性微小血管症（TMA）の発作の疑いまたは臨床診断がある参加者を対象とした、TGD001の第1/2相、前向き、適応デザインの試験です。
この試験は、オープンラベル、用量漸増および拡張バスケット試験です。
調査の概要
詳細な説明
パートAでは、免疫性血栓性血小板減少性紫斑病（iTTP）の疑いまたは臨床診断のある参加者を対象に、それぞれの標準治療と併用してTGD001の用量漸増が実施され、パートBで評価される薬理学的／臨床的反応を示す許容用量（複数可）を特定します。
パートAでTGD001の推奨用量が確立されると、試験の用量拡張／バスケット部分が開始されます。 パートBでは、iTTPおよびその他の血栓性微小血管障害（TMA）を有する参加者の「バスケット」コホートが、それぞれの標準治療と併用してTGD001の単回または反復投与を受け、初期血栓負荷を軽減する臨床効果を示すTGD001の用量および治療レジメンを決定します。
各バスケットには最大20名の参加者が含まれ、新たな安全性および有効性の知見に基づいて統合される場合があります。 バスケットは、データ安全監視委員会によって評価された最良の臨床反応を示したTGD001の用量（複数可）およびレジメン（複数可）でさらに拡大され、パートBでは合計約60名の参加者まで拡張される可能性があります。
研究の種類
介入
入学 (推定)
70
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Melinda Snyder
- 電話番号：1 617 233 4057
- メール：melinda.snyder@targedbio.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Barbara van den Aarsen
- 電話番号：31620161487
- メール：barbara.van.den.aarsen@Targedbio.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主要な参加基準:
- 18歳以上
- インフォームド・コンセント書に署名する意思があること
- TGD001最終投与後90日間、性交渉を控えるか、または高度に効果的な避妊法を使用する意思があること
- 症状のある急性TMAエピソード
- フォローアップにアクセス可能であること
主要な除外基準:
- 血小板減少症および溶血性貧血の所見を説明できるTMA以外の診断
- 志賀毒素誘発性HUSの診断
- 既知の骨髄不全／移植片不全
- 進行性で重度かつ管理不良の移植片対宿主病の診断
- スクリーニング前7日以内に治療的血漿交換（PEX）を受けた
- 抗凝固薬および／または血栓溶解薬の使用
- 活動性の内部出血
- 過去30日以内の重大な出血エピソード、または慢性出血性疾患の診断
- 既知の胃腸潰瘍
- 重度かつ管理不良の高血圧、透析を必要とする腎機能障害、肝機能障害、または敗血症を示す活動性感染症
- TMA疾患とは無関係に3ヶ月未満の余命
- 妊娠中または授乳中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：用量レベル1
TGD001 IV ボーラス投与
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IVボーラス投与
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実験的：用量レベル2
TGD001 静脈内ボーラス投与
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IVボーラス投与
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実験的：用量レベル 3
TGD001 IV ボーラス投与
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IVボーラス投与
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実験的：用量レベル4
TGD001 静脈内ボーラス投与
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IVボーラス投与
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実験的：バスケット 1
TGD001 IVボーラス投与
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IVボーラス投与
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実験的：バスケット2
TGD001 静脈内ボーラス投与
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IVボーラス投与
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実験的：バスケット3
TGD001 静脈内ボーラス投与
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IVボーラス投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象の発生率（TGD001の安全性および忍容性）
時間枠：90日間
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有害事象共通用語基準（CTCAE）基準を用いた治療関連有害事象の測定
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90日間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインからの乳酸脱水素酵素（LDH）およびその他の組織損傷マーカーの変化
時間枠：90日
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LDHおよびその他の組織損傷マーカーの測定
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90日
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ベースラインからの血小板数の変化
時間枠：90日
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ベースラインからの血小板数の測定
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90日
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血栓性エピソードの解消までの時間
時間枠：90日
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血小板数とLDHレベルの測定
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90日
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CTCAE v5.0基準を用いた疾患関連の徴候および症状のベースラインからの変化
時間枠：90日
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疾患に関連する兆候や症状の評価または改善
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90日
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ICU滞在期間および入院期間
時間枠：90日
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ICUの日数と入院日数
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90日
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全死亡および疾患特異的死亡率の発生
時間枠：90日
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介入後の全死亡および疾患特異的死亡率
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90日
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TGD001の最高血漿中濃度（Cmax）
時間枠：90日
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TGD001の血漿中濃度及びCmax
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90日
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TGD001の血漿中濃度-時間曲線下面積（AUC）
時間枠：90日間
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TGD001の血漿中濃度およびAUC
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90日間
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TGD001血漿中最大濃度到達時間
時間枠：90日
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TGD001の血漿中濃度およびTmax
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90日
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TGD001の血漿半減期（t1/2）
時間枠：90日間
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TGD001の血漿中濃度と半減期
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90日間
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ADAを有する参加者数
時間枠：90日
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ADAの開発
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90日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Marielle Klein Hesselink, MD、TargED
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年5月31日
一次修了 (推定)
2028年5月31日
研究の完了 (推定)
2028年8月30日
試験登録日
最初に提出
2026年2月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年3月6日
最初の投稿 (実際)
2026年3月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月6日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TG1-CL-301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
この希少疾患患者集団を対象とした早期臨床試験では、サンプルサイズが小さいため、IPDは共有されません。
このような小規模なサンプルサイズでは、試験参加者の再識別のリスクが大幅に高まる可能性があります。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。