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TGD001-Behandlung bei thrombotischen Mikroangiopathien

6. März 2026 aktualisiert von: TargED Biopharmaceuticals B.V.

Eine adaptive Dosis-Eskalations- und Expansions-Korbstudie zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakologie und klinischen Aktivität von TGD001 bei immunvermittelter thrombotischer thrombozytopenischer Purpura (iTTP) und anderen thrombotischen Mikroangiopathien

Dies ist eine Phase-1/2-, prospektive, adaptive Design-Studie von TGD001 bei Teilnehmern mit Verdacht oder klinischer Diagnose von akuten immunthrombotischen thrombozytopenischen Purpura (iTTP)-Episoden und Teilnehmern mit Verdacht oder klinischer Diagnose einer akuten thrombotischen Mikroangiopathie (TMA)-Episode. Die Studie ist eine offene, Dosis-Eskalations- und Expansions-Korbstudie.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In Teil A wird die Dosissteigerung von TGD001 bei Teilnehmern mit Verdacht oder klinischer Diagnose einer immunvermittelten thrombotischen thrombozytopenischen Purpura (iTTP) in Verbindung mit ihrer jeweiligen Standardtherapie durchgeführt, um eine tolerierte Dosis(en) mit einer pharmakologischen/klinischen Reaktion zu ermitteln, die in Teil B bewertet werden soll.

Sobald in Teil A eine empfohlene Dosis von TGD001 festgelegt ist, beginnt der Dosisausweitungs-/Korbteil der Studie. In Teil B erhalten "Korb"-Kohorten von Teilnehmern mit iTTP und anderen thrombotischen Mikroangiopathien (TMAs) Einzel- oder Wiederholungsdosen von TGD001 in Verbindung mit ihrer jeweiligen Standardtherapie, um die TGD001-Dosis und das Behandlungsschema mit klinischer Wirkung bei der Verringerung der anfänglichen Thrombuslast zu bestimmen.

Die Körbe umfassen jeweils bis zu 20 Teilnehmer und können basierend auf neu auftretenden Sicherheits- und Wirksamkeitsbefunden kombiniert werden. Die Körbe können mit der/den TGD001-Dosis(en) und dem/den Behandlungsschema(s), die die beste klinische Reaktion gemäß der Bewertung durch das Datensicherheitsmanagementkomitee zeigten, weiter ausgebaut werden, bis zu insgesamt etwa 60 Teilnehmern in Teil B.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

70

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • 18 Jahre oder älter
  • Bereitschaft, eine Einwilligungserklärung nach Aufklärung zu unterschreiben
  • Bereitschaft, auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder muss eine hochwirksame Verhütungsmethode für 90 Tage nach der letzten Dosis von TGD001 anwenden
  • Symptomatische akute TMA-Episode
  • Erreichbar für Nachuntersuchungen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Diagnose außer TMA, die die Befunde von Thrombozytopenie und hämolytischer Anämie erklären könnte
  • Diagnose von Shiga-Toxin-induziertem HUS
  • Bekanntes Knochenmark-/Transplantatversagen
  • Diagnose von anhaltender schwerer, unkontrollierter Graft-versus-Host-Erkrankung
  • Therapeutischer Plasmaaustausch (PEX) innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening erhalten
  • Verwendung eines Antikoagulans und/oder Thrombolytikums
  • Aktive innere Blutung
  • Jede größere Blutungsepisode innerhalb der letzten 30 Tage oder Diagnose chronischer Blutungszustände
  • Bekanntes gastrointestinales Geschwür
  • Schwere, unkontrollierte Hypertonie, Nierenfunktionsstörung, die Dialyse erfordert, oder Leberfunktionsstörung oder aktive Infektion, die durch Sepsis angezeigt wird
  • Lebenserwartung von weniger als 3 Monaten unabhängig von der TMA-Störung
  • Schwanger oder stillend

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dosisstufe 1
TGD001 IV-Bolusverabreichung
Arzneimittel: TGD001
IV-Bolusgabe
Experimental: Dosisstufe 2
TGD001 IV-Bolus-Verabreichung
Arzneimittel: TGD001
IV-Bolusgabe
Experimental: Dosisstufe 3
TGD001 IV-Bolusgabe
Arzneimittel: TGD001
IV-Bolusgabe
Experimental: Dosisstufe 4
TGD001 IV-Bolus-Verabreichung
Arzneimittel: TGD001
IV-Bolusgabe
Experimental: Korb 1
TGD001 IV-Bolus-Verabreichung
Arzneimittel: TGD001
IV-Bolusgabe
Experimental: Korb 2
TGD001 IV-Bolus-Verabreichung
Arzneimittel: TGD001
IV-Bolusgabe
Experimental: Korb 3
TGD001 IV-Bolus-Verabreichung
Arzneimittel: TGD001
IV-Bolusgabe

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von therapieassoziierten unerwünschten Ereignissen (Sicherheit und Verträglichkeit von TGD001)
Zeitfenster: 90 Tage
Messung behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse anhand der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)-Kriterien
90 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Lactatdehydrogenase (LDH) und anderen Gewebeschädigungsmarkern
Zeitfenster: 90 Tage
Messung von LDH und anderen Gewebeschädigungsmarkern
90 Tage
Veränderung des Thrombozytenwerts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 90 Tage
Messungen der Thrombozytenzahl vom Ausgangswert
90 Tage
Zeit bis zur Auflösung des thrombosebedingten Ereignisses
Zeitfenster: 90 Tage
Messung der Thrombozytenzahl und LDH-Werte
90 Tage
Änderung gegenüber dem Ausgangswert von krankheitsbezogenen Anzeichen und Symptomen unter Verwendung der CTCAE v5.0-Kriterien
Zeitfenster: 90 Tage
Beurteilung oder Verbesserung krankheitsbezogener Anzeichen und Symptome
90 Tage
Dauer des Intensivstationsaufenthalts und der Hospitalisierung
Zeitfenster: 90 Tage
Anzahl der Tage auf der Intensivstation und Anzahl der Krankenhausaufenthaltstage
90 Tage
Auftreten von Gesamt- und krankheitsspezifischer Mortalität
Zeitfenster: 90 Tage
Gesamtmortalität und krankheitsspezifische Mortalität nach der Intervention
90 Tage
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von TGD001
Zeitfenster: 90 Tage
Plasmakonzentrationen und Cmax von TGD001
90 Tage
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von TGD001
Zeitfenster: 90 Tage
Plasmakonzentrationen und AUC von TGD001
90 Tage
Zeit bis zur maximalen TGD001-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 90 Tage
Plasmakonzentrationen und Tmax von TGD001
90 Tage
Plasmahalbwertszeit (t1/2) von TGD001
Zeitfenster: 90 Tage
Plasmakonzentrationen und t1/2 von TGD001
90 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit ADA
Zeitfenster: 90 Tage
Entwicklung von ADA
90 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

TargED Biopharmaceuticals B.V.

Ermittler

  • Studienleiter: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

31. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Mai 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

30. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TG1-CL-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

IPD werden aufgrund der geringen Stichprobengröße in dieser frühen Phase der klinischen Studie bei einer seltenen Patientenpopulation nicht geteilt. Eine so geringe Stichprobengröße würde ein erhebliches Risiko der Re-Identifizierung der Studienteilnehmer darstellen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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