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Traitement TGD001 dans les microangiopathies thrombotiques

6 mars 2026 mis à jour par: TargED Biopharmaceuticals B.V.

Un essai de panier d'escalade de dose adaptative et d'expansion pour explorer la sécurité, la pharmacologie et l'activité clinique de TGD001 dans le purpura thrombotique thrombocytopénique à médiation immune (iTTP) et d'autres microangiopathies thrombotiques

Il s'agit d'un essai de phase 1/2, prospectif, à conception adaptative de TGD001 chez des participants présentant une suspicion ou un diagnostic clinique d'épisodes de purpura thrombotique thrombocytopénique immunitaire aigu (PTTI) et chez des participants présentant une suspicion ou un diagnostic clinique d'un épisode aigu de microangiopathie thrombotique (MAT). L'essai est un essai en ouvert, en escalade de dose et en panier d'expansion.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Dans la partie A, l'escalade de dose du TGD001 est réalisée chez des participants présentant une suspicion ou un diagnostic clinique de purpura thrombotique thrombocytopénique immunologique (PTTI) en association avec leur traitement standard respectif, afin d'identifier une ou plusieurs doses tolérées présentant une réponse pharmacologique/clinique à évaluer dans la partie B.

Une fois qu'une dose recommandée de TGD001 est établie dans la partie A, la phase d'expansion de dose / partie en panier de l'essai commencera. Dans la partie B, des cohortes en « panier » de participants atteints de PTTI et d'autres microangiopathies thrombotiques (MAT) recevront des doses uniques ou répétées de TGD001 en association avec leur traitement standard respectif, afin de déterminer la dose et le schéma thérapeutique du TGD001 ayant un effet clinique sur la réduction de la charge thrombotique initiale.

Les paniers incluront jusqu'à 20 participants chacun et pourront être combinés en fonction des résultats de sécurité et d'efficacité émergents. Les paniers pourront être élargis avec la ou les doses et le ou les schémas de TGD001 ayant montré la meilleure réponse clinique, selon l'évaluation du Comité de gestion de la sécurité des données, jusqu'à un total d'environ 60 participants dans la partie B.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

70

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Âgé de 18 ans ou plus
  • Disposé à signer un formulaire de consentement éclairé
  • Disposé à s'abstenir de rapports sexuels ou doit utiliser une méthode contraceptive hautement efficace pendant 90 jours après la dernière dose de TGD001
  • Épisode de TMA aiguë symptomatique
  • Accessible pour le suivi

Critères d'exclusion clés :

  • Diagnostic autre que la TMA, qui pourrait expliquer les résultats de thrombocytopénie et d'anémie hémolytique
  • Diagnostic de SHU induit par la toxine de Shiga
  • Échec médullaire/greffe connu
  • Diagnostic de maladie du greffon contre l'hôte grave et non contrôlée en cours
  • A reçu une échange plasmatique thérapeutique (PEX) dans les 7 jours précédant le dépistage
  • Utilisation d'un anticoagulant et/ou de thrombolytiques
  • Saignement interne actif
  • Tout épisode hémorragique majeur au cours des 30 derniers jours, ou diagnostic de troubles hémorragiques chroniques
  • Ulcère gastro-intestinal connu
  • Hypertension sévère non contrôlée, insuffisance rénale nécessitant une dialyse, ou insuffisance hépatique, ou infection active indiquée par une septicémie
  • Espérance de vie inférieure à 3 mois indépendamment du trouble de la TMA
  • Enceinte ou allaitante

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Niveau de dose 1
Administration en bolus IV du TGD001
Médicament: TGD001
Administration en bolus IV
Expérimental: Niveau de Dose 2
Administration IV en bolus TGD001
Médicament: TGD001
Administration en bolus IV
Expérimental: Niveau de dose 3
Administration en bolus IV TGD001
Médicament: TGD001
Administration en bolus IV
Expérimental: Niveau de Dose 4
Administration en bolus IV de TGD001
Médicament: TGD001
Administration en bolus IV
Expérimental: Panier 1
Administration IV en bolus de TGD001
Médicament: TGD001
Administration en bolus IV
Expérimental: Panier 2
Administration IV en bolus de TGD001
Médicament: TGD001
Administration en bolus IV
Expérimental: Panier 3
Administration IV en bolus TGD001
Médicament: TGD001
Administration en bolus IV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables émergents du traitement (sécurité et tolérabilité du TGD001)
Délai: 90 jours
Mesure des événements indésirables émergents du traitement à l'aide des critères de la terminologie commune des événements indésirables (CTCAE)
90 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution par rapport à la valeur initiale de la lactate déshydrogénase (LDH) et d'autres marqueurs de lésions tissulaires
Délai: 90 jours
Mesure de la LDH et d'autres marqueurs de lésions tissulaires
90 jours
Variation par rapport à la valeur initiale de la numération plaquettaire
Délai: 90 jours
Mesures du nombre de plaquettes par rapport à la valeur initiale
90 jours
Temps jusqu'à la résolution de l'épisode thrombotique
Délai: 90 jours
Mesure de la numération plaquettaire et des niveaux de LDH
90 jours
Changement par rapport aux valeurs de base des signes et symptômes liés à la maladie selon les critères CTCAE v5.0
Délai: 90 jours
Évaluation ou amélioration des signes et symptômes liés à la maladie
90 jours
Durée du séjour en soins intensifs et de l'hospitalisation
Délai: 90 jours
Nombre de jours en soins intensifs et nombre de jours d'hospitalisation
90 jours
Occurrence de mortalité toutes causes confondues et spécifique à la maladie
Délai: 90 jours
Mortalité toutes causes confondues et mortalité liée à une maladie spécifique après l'intervention
90 jours
Concentration plasmatique maximale (Cmax) du TGD001
Délai: 90 jours
Concentrations plasmatiques et Cmax du TGD001
90 jours
Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (ASC) du TGD001
Délai: 90 jours
Concentrations plasmatiques et AUC du TGD001
90 jours
Temps jusqu'à la concentration plasmatique maximale de TGD001
Délai: 90 jours
Concentrations plasmatiques et Tmax du TGD001
90 jours
Demi-vie plasmatique (t1/2) du TGD001
Délai: 90 jours
Concentrations plasmatiques et t1/2 du TGD001
90 jours
Nombre de participants avec ADA
Délai: 90 jours
Développement d'ADA
90 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

TargED Biopharmaceuticals B.V.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

31 mai 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 mai 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 août 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mars 2026

Première publication (Réel)

9 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TG1-CL-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les données individuelles des participants ne seront pas partagées en raison de la petite taille de l'échantillon dans cet essai clinique de phase précoce sur une population de patients rare. Une telle petite taille d'échantillon présenterait un risque significatif de ré-identification des participants à l'étude.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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