Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

TGD001-behandling i trombotsk mikroangiopati

6. mars 2026 oppdatert av: TargED Biopharmaceuticals B.V.

En adaptiv dose-escalering og ekspansjonskurvstudie for å utforske sikkerheten, farmakologien og klinisk aktivitet av TGD001 i immunmediert trombotisk trombocytopenisk purpura (iTTP) og andre trombotiske mikroangiopatier

Dette er en fase 1/2, prospektiv, tilpasningsdyktig designstudie av TGD001 hos deltakere med mistanke eller klinisk diagnose av akutte immuntrombotisk trombocytopen purpura (iTTP)-episoder og deltakere med mistanke eller klinisk diagnose av en akutt trombotisk mikroangiopati (TMA)-episode. Studien er en åpen merket, doseeskalerings- og ekspansjonskurvstudie.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I del A gjennomføres dosiseskalering av TGD001 hos deltakere med mistanke eller klinisk diagnose av immun trombocytopen purpura (iTTP) i kombinasjon med deres respektive standardbehandling for å identifisere en tolerert dose(r) med en farmakologisk/klinisk respons som skal evalueres i del B.

Når en anbefalt dose av TGD001 er etablert i del A, vil doseekspansjonen/kurvdelen av studien begynne. I del B vil "kurv"-kohorter av deltakere med iTTP og andre trombotiske mikroangiopatier (TMAer) motta enkelt- eller gjentatte doser av TGD001 i kombinasjon med deres respektive standardbehandling for å bestemme TGD001-dosen og behandlingsregimet med klinisk effekt i å redusere den opprinnelige trombyrden.

Kurver vil inkludere opptil 20 deltakere hver og kan kombineres basert på nye sikkerhets- og effektfunn. Kurver kan videre utvides med TGD001-dosen(e) og regime(ne) som viste den beste kliniske responsen som vurdert av Data Safety Management Committee, opp til totalt omtrent 60 deltakere i del B.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

70

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inklusjonskriterier:

  • 18 år eller eldre
  • Villig til å signere et informert samtykkeskjema
  • Villig til å avstå fra seksuell omgang eller må bruke en svangerskapsforebyggende metode som er svært effektiv i 90 dager etter siste dose TGD001
  • Symptomatisk akutt TMA-episode
  • Tilgjengelig for oppfølging

Viktige eksklusjonskriterier:

  • Diagnose annet enn TMA som kan forklare funnene av trombocytopeni og hemolytisk anemi
  • Diagnose med Shiga-toksin-indusert HUS
  • Kjent benmargs-/transplantasjonssvikt
  • Diagnose med pågående alvorlig, ukontrollert graft-versus-host-sykdom
  • Mottatt terapeutisk plasmaeksponering (PEX) innen 7 dager før screening
  • Bruk av antikoagulant og/eller trombolytika
  • Aktiv indre blødning
  • Eventuell større blødningsepisode de siste 30 dagene, eller diagnose med kronisk blødningstilstand
  • Kjent magesår
  • Alvorlig, ukontrollert hypertensjon, nyresvikt som krever dialyse, eller leversvikt, eller aktiv infeksjon indikert av sepsis
  • Forventet levetid mindre enn 3 måneder uavhengig av TMA-lidelse
  • Gravid eller ammende

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dosenivå 1
TGD001 IV bolusadministrering
Legemiddel: TGD001
IV bolustilførsel
Eksperimentell: Dosenivå 2
TGD001 IV bolusadministrering
Legemiddel: TGD001
IV bolustilførsel
Eksperimentell: Dosenivå 3
TGD001 IV bolusadministrering
Legemiddel: TGD001
IV bolustilførsel
Eksperimentell: Dosenivå 4
TGD001 IV bolusadministrering
Legemiddel: TGD001
IV bolustilførsel
Eksperimentell: Kurv 1
TGD001 IV bolusadministrering
Legemiddel: TGD001
IV bolustilførsel
Eksperimentell: Kurv 2
TGD001 IV bolusadministrering
Legemiddel: TGD001
IV bolustilførsel
Eksperimentell: Kurv 3
TGD001 IV bolusadministrering
Legemiddel: TGD001
IV bolustilførsel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (sikkerhet og tolerabilitet av TGD001)
Tidsramme: 90 dager
Måling av behandlingsrelaterte bivirkninger ved bruk av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)-kriteriene
90 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) og andre vevsskademarkører
Tidsramme: 90 dager
Måling av LDH og andre vevsskademarkører
90 dager
Endring fra baseline i blodplatemengde
Tidsramme: 90 dager
Målinger av blodplatekonsentrasjon fra utgangspunkt
90 dager
Tid til oppløsning av den tromboseepisoden
Tidsramme: 90 dager
Måling av blodplatelettall og LDH-nivåer
90 dager
Endring fra baseline av sykdomsrelaterte tegn og symptomer ved bruk av CTCAE v5.0-kriterier
Tidsramme: 90 dager
Vurdering eller forbedring av sykdomsrelaterte tegn og symptomer
90 dager
Varighet av intensivavdelingsopphold og innleggelse
Tidsramme: 90 dager
Antall dager på intensivavdelingen og antall innlagte dager
90 dager
Forekomst av all-cause og sykdomsspesifikk dødelighet
Tidsramme: 90 dager
All-cause and disease-specific mortality post-intervention
90 dager
Topp plasmakonsentrasjon (Cmax) av TGD001
Tidsramme: 90 dager
Plasmakonsentrasjoner og Cmax for TGD001
90 dager
Arealet under plasmakonsentrasjons-kurven mot tid (AUC) for TGD001
Tidsramme: 90 dager
Plasmakonsentrasjoner av og AUC for TGD001
90 dager
Tid til maksimal TGD001 plasmakonsentrasjon
Tidsramme: 90 dager
Plasmakonsentrasjoner og Tmax av TGD001
90 dager
Plasmahalveringstid (t1/2) for TGD001
Tidsramme: 90 dager
Plasmakonsentrasjoner og t1/2 av TGD001
90 dager
Antall deltakere med ADA
Tidsramme: 90 dager
Utvikling av ADA
90 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

TargED Biopharmaceuticals B.V.

Etterforskere

  • Studieleder: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

31. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. mai 2028

Studiet fullført (Antatt)

30. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

9. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TG1-CL-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

IPD vil ikke bli delt på grunn av den lille utvalgsstørrelsen i denne tidligfase kliniske studien i en sjelden pasientpopulasjon. En så liten utvalgsstørrelse vil utgjøre en betydelig risiko for re-identifisering av studiedeltakere.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere