TGD001治疗血栓性微血管病
2026年3月6日 更新者：TargED Biopharmaceuticals B.V.
一项探索TGD001在免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）及其他血栓性微血管病中的安全性、药理学和临床活性的适应性剂量递增及扩展篮式试验
这是一项针对疑似或临床诊断为急性免疫性血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）发作的参与者，以及疑似或临床诊断为急性血栓性微血管病（TMA）发作的参与者的TGD001 1/2期、前瞻性、适应性设计试验。
该试验是一项开放标签、剂量递增和扩展篮子试验。
研究概览
详细说明
在A部分，TGD001的剂量递增在疑似或临床诊断为免疫性血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）的参与者中进行，结合其各自的护理标准，以确定在B部分中评估的具有药理/临床反应的耐受剂量。
一旦在A部分中建立TGD001的推荐剂量，试验的剂量扩展/篮子部分将开始。 在B部分，iTTP和其他血栓性微血管病（TMAs）的参与者“篮子”队列将接受单次或重复剂量的TGD001，结合其各自的护理标准，以确定TGD001的剂量和治疗方案，在减少初始血栓负担方面具有临床效果。
每个篮子将包括最多20名参与者，并可能根据新出现的安全性和疗效发现进行合并。 篮子可能会进一步扩展，使用数据安全委员会评估的显示最佳临床反应的TGD001剂量和方案，B部分总共约60名参与者。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
70
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Melinda Snyder
- 电话号码：1 617 233 4057
- 邮箱：melinda.snyder@targedbio.com
研究联系人备份
- 姓名：Barbara van den Aarsen
- 电话号码：31620161487
- 邮箱：barbara.van.den.aarsen@Targedbio.com
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准：
- 18岁或以上
- 愿意签署知情同意书
- 愿意避免性交或必须在最后一次服用TGD001后90天内使用高效避孕方法
- 有症状的急性TMA发作
- 可进行随访
主要排除标准：
- 除TMA外的其他诊断，能够解释血小板减少和溶血性贫血的发现
- 诊断为志贺毒素诱导的HUS
- 已知的骨髓/移植失败
- 诊断为持续严重、未控制的移植物抗宿主病
- 在筛选前7天内接受过治疗性血浆置换
- 使用抗凝剂和/或溶栓剂
- 活动性内出血
- 过去30天内任何大出血事件，或诊断为慢性出血性疾病
- 已知的胃肠道溃疡
- 严重、未控制的高血压，需要透析的肾功能损害，或肝功能损害，或由败血症指示的活动性感染
- 独立于TMA疾病，预期寿命少于3个月
- 怀孕或哺乳期
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：剂量水平 1
TGD001静脉推注给药
|
静脉推注给药
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实验性的：剂量水平 2
TGD001 静脉推注给药
|
静脉推注给药
|
|
实验性的：剂量水平 3
TGD001 静脉推注给药
|
静脉推注给药
|
|
实验性的：剂量水平 4
TGD001 静脉推注给药
|
静脉推注给药
|
|
实验性的：Basket 1
TGD001静脉推注给药
|
静脉推注给药
|
|
实验性的：篮子 2
TGD001静脉推注给药
|
静脉推注给药
|
|
实验性的：篮子 3
TGD001 静脉推注给药
|
静脉推注给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
治疗期间出现的不良事件发生率（TGD001的安全性和耐受性）
大体时间：90天
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使用不良事件通用术语标准（CTCAE）标准测量治疗期间出现的不良事件
|
90天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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与基线相比的乳酸脱氢酶（LDH）及其他组织损伤标志物变化
大体时间：90天
|
LDH及其他组织损伤标志物的测定
|
90天
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|
血小板计数相对于基线的变化
大体时间：90天
|
从基线开始的血小板计数测量
|
90天
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血栓事件消退时间
大体时间：90天
|
血小板计数和LDH水平的测量
|
90天
|
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基于CTCAE v5.0标准评估疾病相关体征和症状相对于基线的变化
大体时间：90天
|
评估或改善疾病相关体征和症状
|
90天
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ICU停留时间和住院时间
大体时间：90天
|
在ICU的天数和住院天数
|
90天
|
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全因及疾病特异性死亡率的发生情况
大体时间：90天
|
干预后全因及疾病特异性死亡率
|
90天
|
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TGD001 的血浆峰浓度（Cmax）
大体时间：90天
|
TGD001的血浆浓度和Cmax
|
90天
|
|
TGD001的血浆浓度-时间曲线下面积（AUC）
大体时间：90天
|
TGD001的血浆浓度和AUC
|
90天
|
|
TGD001血浆浓度达峰时间
大体时间：90天
|
TGD001的血浆浓度和Tmax
|
90天
|
|
TGD001的血浆半衰期（t1/2）
大体时间：90天
|
TGD001的血浆浓度和半衰期
|
90天
|
|
产生ADA的参与者数量
大体时间：90天
|
ADA的研发
|
90天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Marielle Klein Hesselink, MD、TargED
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年5月31日
初级完成 (估计的)
2028年5月31日
研究完成 (估计的)
2028年8月30日
研究注册日期
首次提交
2026年2月21日
首先提交符合 QC 标准的
2026年3月6日
首次发布 (实际的)
2026年3月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月6日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- TG1-CL-301
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
由于这项在罕见患者群体中进行的早期临床试验样本量较小，IPD将不会被共享。
如此小的样本量将显著增加研究参与者被重新识别的风险。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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