Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba TGD001 u trombotických mikroangiopatií

6. března 2026 aktualizováno: TargED Biopharmaceuticals B.V.

Adaptivní studie s eskalací dávky a rozšířeným košem pro zkoumání bezpečnosti, farmakologie a klinické aktivity TGD001 u imunitně zprostředkované trombotické trombocytopenické purpury (iTTP) a dalších trombotických mikroangiopatií

Toto je studie fáze 1/2, prospektivní, s adaptivním designem přípravku TGD001 u účastníků s podezřením nebo klinickou diagnózou akutních epizod imunitní trombocytopenické purpury (iTTP) a u účastníků s podezřením nebo klinickou diagnózou akutní epizody trombotické mikroangiopatie (TMA). Studie je otevřená, s eskalací dávky a expanzní košovou studií.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V části A se provádí eskalace dávky TGD001 u účastníků s podezřením nebo klinickou diagnózou imunitní trombocytopenické purpury (iTTP) v kombinaci s jejich standardní péčí, aby se identifikovala tolerovaná dávka/dávky s farmakologickou/klinickou odpovědí, která bude hodnocena v části B.

Jakmile je v části A stanovena doporučená dávka TGD001, začne expanzní/košová část studie. V části B budou "košové" kohorty účastníků s iTTP a dalšími trombotickými mikroangiopatiemi (TMA) dostávat jednotlivé nebo opakované dávky TGD001 v kombinaci s jejich standardní péčí, aby se určila dávka TGD001 a léčebný režim s klinickým účinkem při snižování počáteční trombové zátěže.

Každý koš bude zahrnovat až 20 účastníků a může být kombinován na základě nových zjištění o bezpečnosti a účinnosti. Koše mohou být dále rozšířeny o dávku/dávky TGD001 a režim/režimy, které projevily nejlepší klinickou odpověď podle posouzení Výboru pro bezpečnost údajů, až na celkem přibližně 60 účastníků v části B.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

70

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • 18 let nebo starší
  • Ochotný podepsat formulář informovaného souhlasu
  • Ochotný zdržet se pohlavního styku nebo musí používat vysoce účinnou antikoncepční metodu po dobu 90 dnů po poslední dávce TGD001
  • Symptomatická akutní epizoda TMA
  • Dostupný pro sledování

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  • Diagnóza jiná než TMA, která by mohla vysvětlit nálezy trombocytopenie a hemolytické anémie
  • Diagnóza HUS vyvolaného Shiga toxinem
  • Známé selhání kostní dřeně/štěpu
  • Diagnóza probíhajícího závažného, nekontrolovaného onemocnění štěpu proti hostiteli
  • Podstoupení terapeutické plazmaferézy (PEX) do 7 dnů před screeningem
  • Užívání antikoagulancií a/nebo trombolytik
  • Aktivní vnitřní krvácení
  • Jakákoli závažná epizoda krvácení v posledních 30 dnech nebo diagnóza chronického krvácení
  • Známý gastrointestinální vřed
  • Závažná, nekontrolovaná hypertenze, renální selhání vyžadující dialýzu, jaterní selhání nebo aktivní infekce prokazovaná sepsí
  • Očekávaná délka života kratší než 3 měsíce nezávisle na poruše TMA
  • Těhotenství nebo kojení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Úroveň dávky 1
TGD001 intravenózní bolusová aplikace
Lék: TGD001
IV bolusová aplikace
Experimentální: Úroveň dávky 2
TGD001 nitrožilní bolusová aplikace
Lék: TGD001
IV bolusová aplikace
Experimentální: Úroveň dávky 3
TGD001 intravenózní bolusová aplikace
Lék: TGD001
IV bolusová aplikace
Experimentální: Úroveň dávkování 4
TGD001 intravenózní bolusová aplikace
Lék: TGD001
IV bolusová aplikace
Experimentální: Košík 1
TGD001 intravenózní bolusová aplikace
Lék: TGD001
IV bolusová aplikace
Experimentální: Košík 2
TGD001 IV bolusová aplikace
Lék: TGD001
IV bolusová aplikace
Experimentální: Košík 3
TGD001 IV bolusová aplikace
Lék: TGD001
IV bolusová aplikace

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vznikajících v souvislosti s léčbou (bezpečnost a snášenlivost přípravku TGD001)
Časové okno: 90 dní
Měření nežádoucích událostí spojených s léčbou pomocí kritérií Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
90 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty u laktátdehydrogenázy (LDH) a dalších markerů poškození tkání
Časové okno: 90 dní
Měření LDH a dalších markerů poškození tkáně
90 dní
Změna od výchozí hodnoty počtu krevních destiček
Časové okno: 90 dní
Měření počtu trombocytů od výchozí hodnoty
90 dní
Čas do vyřešení trombotické epizody
Časové okno: 90 dní
Měření počtu trombocytů a hladiny LDH
90 dní
Změna od výchozího stavu onemocnění souvisejících příznaků a symptomů podle kritérií CTCAE v5.0
Časové okno: 90 dní
Vyhodnocení nebo zlepšení příznaků a symptomů souvisejících s onemocněním
90 dní
Délka pobytu na JIP a hospitalizace
Časové okno: 90 dní
Počet dní na JIP a počet dní hospitalizace
90 dní
Výskyt úmrtnosti ze všech příčin a úmrtnosti specifické pro onemocnění
Časové okno: 90 dní
Celková úmrtnost a úmrtnost související s onemocněním po zákroku
90 dní
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) léčiva TGD001
Časové okno: 90 dní
Plazmatické koncentrace a Cmax přípravku TGD001
90 dní
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace v závislosti na čase (AUC) léčiva TGD001
Časové okno: 90 dnů
Koncentrace TGD001 v plazmě a plocha pod křivkou (AUC) TGD001
90 dnů
Čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace TGD001
Časové okno: 90 dní
Plazmatické koncentrace a Tmax přípravku TGD001
90 dní
Poločas rozpadu (t1/2) TGD001 v plazmě
Časové okno: 90 dní
Plazmatické koncentrace a t1/2 přípravku TGD001
90 dní
Počet účastníků s ADA
Časové okno: 90 dní
Vývoj ADA
90 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

TargED Biopharmaceuticals B.V.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

31. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. května 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

9. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TG1-CL-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

IPD nebude sdílena z důvodu malého vzorku v této rané fázi klinického hodnocení u vzácné pacientské populace. Takto malý vzorek by představoval významné riziko opětovné identifikace účastníků studie.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit