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Trattamento TGD001 nelle Microangiopatie Trombotiche

6 marzo 2026 aggiornato da: TargED Biopharmaceuticals B.V.

Uno studio di basket adattativo di escalation di dose ed espansione per esplorare la sicurezza, la farmacologia e l'attività clinica di TGD001 nella porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata (iTTP) e in altre microangiopatie trombotiche

Questo è uno studio di fase 1/2, prospettico, con disegno adattivo di TGD001 in partecipanti con sospetto o diagnosi clinica di episodi acuti di porpora trombotica trombocitopenica immune (iTTP) e partecipanti con sospetto o diagnosi clinica di un episodio acuto di microangiopatia trombotica (TMA). Lo studio è uno studio a etichetta aperta, con escalation di dose e a paniere di espansione.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nella Parte A, l'escalation di dose del TGD001 viene condotta in partecipanti con sospetto o diagnosi clinica di porpora trombotica trombocitopenica immune (iTTP) in combinazione con le rispettive cure standard per identificare una dose(i) tollerata con una risposta farmacologica/clinica da valutare nella Parte B.

Una volta stabilita una dose raccomandata di TGD001 nella Parte A, inizierà la parte di espansione di dose/"basket" dello studio. Nella Parte B, coorti "basket" di partecipanti con iTTP e altre Microangiopatie Trombotiche (TMA) riceveranno dosi singole o ripetute di TGD001 in combinazione con le rispettive cure standard per determinare la dose e il regime terapeutico di TGD001 con effetto clinico nella riduzione del carico trombotico iniziale.

I basket includeranno fino a 20 partecipanti ciascuno e potranno essere combinati in base ai risultati emergenti di sicurezza ed efficacia. I basket potranno essere ulteriormente ampliati con la dose(i) e il regime(i) di TGD001 che hanno mostrato la migliore risposta clinica secondo la valutazione del Comitato di Gestione della Sicurezza dei Dati, fino a un totale di circa 60 partecipanti nella Parte B.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

70

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  • 18 anni o più
  • Disponibilità a firmare un modulo di consenso informato
  • Disponibilità ad astenersi dai rapporti sessuali o a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per 90 giorni dopo l'ultima dose di TGD001
  • Episodio sintomatico acuto di TMA
  • Accessibilità al follow-up

Criteri di esclusione chiave:

  • Diagnosi diversa dalla TMA, che potrebbe spiegare i risultati di trombocitopenia e anemia emolitica
  • Diagnosi di HUS indotto da tossina Shiga
  • Noto fallimento del midollo osseo/trapianto
  • Diagnosi di Graft versus Host Disease grave e incontrollata in corso
  • Ricevuto plasmaferesi terapeutica (PEX) nei 7 giorni precedenti lo screening
  • Uso di anticoagulanti e/o trombolitici
  • Sanguinamento interno attivo
  • Qualsiasi episodio emorragico maggiore negli ultimi 30 giorni o diagnosi di condizioni emorragiche croniche
  • Ulcera gastrointestinale nota
  • Ipertensione grave e incontrollata, compromissione renale che richiede dialisi, compromissione epatica o infezione attiva indicata da sepsi
  • Aspettativa di vita inferiore a 3 mesi indipendentemente dal disturbo TMA
  • Gravidanza o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Livello di Dose 1
TGD001 somministrazione in bolo endovenoso
Droga: TGD001
Somministrazione endovenosa a bolo
Sperimentale: Livello di Dose 2
TGD001 somministrazione in bolo endovenoso
Droga: TGD001
Somministrazione endovenosa a bolo
Sperimentale: Livello di Dose 3
TGD001 somministrazione in bolo endovenoso
Droga: TGD001
Somministrazione endovenosa a bolo
Sperimentale: Dose Livello 4
TGD001 somministrazione in bolo endovenoso
Droga: TGD001
Somministrazione endovenosa a bolo
Sperimentale: Basket 1
TGD001 somministrazione endovenosa in bolo
Droga: TGD001
Somministrazione endovenosa a bolo
Sperimentale: Cestino 2
TGD001 somministrazione in bolo endovenoso
Droga: TGD001
Somministrazione endovenosa a bolo
Sperimentale: Basket 3
TGD001 somministrazione in bolo endovenoso
Droga: TGD001
Somministrazione endovenosa a bolo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (sicurezza e tollerabilità di TGD001)
Lasso di tempo: 90 giorni
Misurazione degli eventi avversi emergenti dal trattamento utilizzando i criteri del Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
90 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della lattato deidrogenasi (LDH) e di altri marcatori di danno tissutale
Lasso di tempo: 90 giorni
Misurazione di LDH e altri marcatori di danno tissutale
90 giorni
Variazione rispetto al basale della conta piastrinica
Lasso di tempo: 90 giorni
Misurazioni della conta piastrinica rispetto al basale
90 giorni
Tempo fino alla risoluzione dell'episodio trombotico
Lasso di tempo: 90 giorni
Misurazione della conta piastrinica e dei livelli di LDH
90 giorni
Variazione rispetto al basale dei segni e sintomi correlati alla malattia utilizzando i criteri CTCAE v5.0
Lasso di tempo: 90 giorni
Valutazione o miglioramento dei segni e sintomi correlati alla malattia
90 giorni
Durata della degenza in terapia intensiva e del ricovero ospedaliero
Lasso di tempo: 90 giorni
Numero di giorni in terapia intensiva e numero di giorni di ospedalizzazione
90 giorni
Occorrenza della mortalità per tutte le cause e specifica della malattia
Lasso di tempo: 90 giorni
Mortalità per tutte le cause e mortalità specifica per malattia post-intervento
90 giorni
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di TGD001
Lasso di tempo: 90 giorni
Concentrazioni plasmatiche e Cmax di TGD001
90 giorni
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica in funzione del tempo (AUC) di TGD001
Lasso di tempo: 90 giorni
Concentrazioni plasmatiche e AUC di TGD001
90 giorni
Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica di TGD001
Lasso di tempo: 90 giorni
Concentrazioni plasmatiche e Tmax di TGD001
90 giorni
Emivita plasmatica (t1/2) del TGD001
Lasso di tempo: 90 giorni
Concentrazioni plasmatiche e t1/2 di TGD001
90 giorni
Numero di partecipanti con ADA
Lasso di tempo: 90 giorni
Sviluppo di ADA
90 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

TargED Biopharmaceuticals B.V.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

31 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

31 maggio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

30 agosto 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

9 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TG1-CL-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I DPI non saranno condivisi a causa delle ridotte dimensioni del campione in questa sperimentazione clinica di fase iniziale su una popolazione rara di pazienti. Un campione così ridotto comporterebbe un rischio significativo di re-identificazione dei partecipanti allo studio.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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