Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie TGD001 w mikroangiopatiach zakrzepowych

6 marca 2026 zaktualizowane przez: TargED Biopharmaceuticals B.V.

Adaptacyjne badanie z eskalacją dawki i ekspansją koszykową w celu oceny bezpieczeństwa, farmakologii i aktywności klinicznej preparatu TGD001 w immunologicznej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (iTTP) oraz innych mikroangiopatiach zakrzepowych

To jest badanie fazy 1/2, prospektywne, o adaptacyjnym projekcie, dotyczące TGD001 u uczestników z podejrzeniem lub rozpoznaniem klinicznym epizodów ostrej immunologicznej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (iTTP) oraz u uczestników z podejrzeniem lub rozpoznaniem klinicznym epizodu ostrej zakrzepowej mikroangiopatii (TMA). Badanie ma charakter otwarty, obejmuje eskalację dawki i ekspansję w ramach projektu koszykowego.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W części A przeprowadzana jest eskalacja dawki TGD001 u uczestników z podejrzeniem lub kliniczną diagnozą immunologicznej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (iTTP) w połączeniu z odpowiednią standardową opieką, aby zidentyfikować tolerowaną dawkę (lub dawki) z odpowiedzią farmakologiczną/kliniczną, która będzie oceniana w części B.

Po ustaleniu zalecanej dawki TGD001 w części A, rozpocznie się etap ekspansji dawki/„koszykowy” badania. W części B, „koszykowe” kohorty uczestników z iTTP i innymi mikroangiopatiami zakrzepowymi (TMA) otrzymają pojedyncze lub powtarzane dawki TGD001 w połączeniu z odpowiednią standardową opieką, aby określić dawkę TGD001 i schemat leczenia z efektem klinicznym w redukcji początkowego obciążenia zakrzepem.

Koszyki będą obejmować do 20 uczestników każdy i mogą być łączone w oparciu o pojawiające się wyniki dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności. Koszyki mogą być dalej rozszerzane o dawkę (lub dawki) TGD001 i schemat(y) leczenia, które wykazały najlepszą odpowiedź kliniczną według oceny Komitetu Nadzoru Bezpieczeństwa Danych, do łącznej liczby około 60 uczestników w części B.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

70

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • 18 lat lub więcej
  • Gotowość do podpisania formularza świadomej zgody
  • Gotowość do powstrzymania się od stosunków płciowych lub stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez 90 dni po ostatniej dawce TGD001
  • Objawowy ostry epizod TMA
  • Dostępność do obserwacji kontrolnej

Kluczowe kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie inne niż TMA, które może tłumaczyć wyniki małopłytkowości i niedokrwistości hemolitycznej
  • Rozpoznanie HUS wywołanego toksyną Shiga
  • Znana niewydolność szpiku kostnego/przeszczepu
  • Rozpoznanie trwającej ciężkiej, niekontrolowanej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi
  • Otrzymanie terapeutycznej wymiany osocza (PEX) w ciągu 7 dni przed badaniem przesiewowym
  • Stosowanie leku przeciwzakrzepowego i/lub trombolitycznego
  • Aktywne krwawienie wewnętrzne
  • Każdy poważny epizod krwawienia w ciągu ostatnich 30 dni lub rozpoznanie przewlekłych stanów krwawienia
  • Znany wrzód żołądkowo-jelitowy
  • Ciężkie, niekontrolowane nadciśnienie, upośledzenie czynności nerek wymagające dializy, upośledzenie czynności wątroby lub aktywna infekcja wskazująca na posocznicę
  • Oczekiwana długość życia krótsza niż 3 miesiące niezależnie od zaburzenia TMA
  • Ciaża lub karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Poziom dawki 1
Podanie dożylne TGD001 w bolusie
Lek: TGD001
Podanie w bolusie dożylnym
Eksperymentalny: Poziom dawki 2
TGD001 podanie dożylne w bolusie
Lek: TGD001
Podanie w bolusie dożylnym
Eksperymentalny: Poziom Dawki 3
TGD001 podanie dożylne bolusem
Lek: TGD001
Podanie w bolusie dożylnym
Eksperymentalny: Poziom Dawki 4
TGD001 podanie dożylne bolusem
Lek: TGD001
Podanie w bolusie dożylnym
Eksperymentalny: Koszyk 1
TGD001 podanie dożylne w bolusie
Lek: TGD001
Podanie w bolusie dożylnym
Eksperymentalny: Koszyk 2
Podanie TGD001 w bolusie dożylnym
Lek: TGD001
Podanie w bolusie dożylnym
Eksperymentalny: Kosz 3
Podanie bolusa dożylnego TGD001
Lek: TGD001
Podanie w bolusie dożylnym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (bezpieczeństwo i tolerancja preparatu TGD001)
Ramy czasowe: 90 dni
Pomiar zdarzeń niepożądanych pojawiających się w trakcie leczenia z zastosowaniem kryteriów Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
90 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana względem wartości wyjściowej w dehydrogenazie mleczanowej (LDH) i innych markerach uszkodzenia tkanek
Ramy czasowe: 90 dni
Pomiar LDH i innych markerów uszkodzenia tkanek
90 dni
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: 90 dni
Pomiary liczby płytek krwi od wartości wyjściowej
90 dni
Czas do ustąpienia epizodu zakrzepowego
Ramy czasowe: 90 dni
Pomiar liczby płytek krwi i poziomu LDH
90 dni
Zmiana od wartości początkowej w zakresie objawów i oznak związanych z chorobą według kryteriów CTCAE v5.0
Ramy czasowe: 90 dni
Ocena lub poprawa objawów i oznak związanych z chorobą
90 dni
Czas pobytu na OIT i hospitalizacji
Ramy czasowe: 90 dni
Liczba dni na OIT oraz liczba dni hospitalizacji
90 dni
Występowanie śmiertelności ogólnej i specyficznej dla danej choroby
Ramy czasowe: 90 dni
Całkowita i specyficzna dla choroby śmiertelność po interwencji
90 dni
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) preparatu TGD001
Ramy czasowe: 90 dni
Stężenia w osoczu i Cmax preparatu TGD001
90 dni
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) preparatu TGD001
Ramy czasowe: 90 dni
Stężenia w osoczu i AUC preparatu TGD001
90 dni
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia TGD001 w osoczu
Ramy czasowe: 90 dni
Stężenia osoczowe i Tmax preparatu TGD001
90 dni
Okres półtrwania (t1/2) TGD001 w osoczu
Ramy czasowe: 90 dni
Stężenia osoczowe i t1/2 TGD001
90 dni
Liczba uczestników z ADA
Ramy czasowe: 90 dni
Rozwój ADA
90 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

TargED Biopharmaceuticals B.V.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

31 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 sierpnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TG1-CL-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

IPD nie będą udostępniane ze względu na małą liczebność próby w tym wczesnym badaniu klinicznym w rzadkiej populacji pacjentów. Taka mała liczebność próby stanowiłaby istotne ryzyko ponownej identyfikacji uczestników badania.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj