Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie TGD001 w mikroangiopatiach zakrzepowych

28 września 2026 zaktualizowane przez: TargED Biopharmaceuticals B.V.

Adaptacyjne badanie z eskalacją dawki i ekspansją koszykową w celu oceny bezpieczeństwa, farmakologii i aktywności klinicznej preparatu TGD001 w immunologicznej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (iTTP) oraz innych mikroangiopatiach zakrzepowych

This is a Phase 1/2, prospective, adaptive design trial of TGD001 in participants with suspicion or clinical diagnosis of acute immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) episodes and participants with suspicion or clinical diagnosis of an acute Thrombotic Microangiopathy (TMA) episode. The trial is an open-label, dose escalation and expansion basket trial.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

In Part A, dose escalation of TGD001 is conducted in participants with suspicion or clinical diagnosis of immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) in conjunction with their respective standard of care to identify a tolerated dose(s) with a pharmacological/clinical response to be evaluated in Part B.

Once a recommended dose of TGD001 is established in Part A, the dose expansion/basket part of the trial will commence. In Part B, "basket" cohorts of participants with iTTP and other Thrombotic Microangiopathies (TMAs) will receive single or repeat doses of TGD001 in conjunction with their respective standard of care to determine the TGD001 dose and treatment regimen with clinical effect in reducing the initial thrombus burden.

Baskets will include up to 20 participants each and may be combined based on emerging safety and efficacy findings. Baskets may be further expanded with the TGD001 dose(s) and regimen(s) that displayed the best clinical response as assessed by the Data Safety Management Committee up to a total of approximately 60 participants in Part B.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

70

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Key Inclusion Criteria:

  • 18 years old or older
  • Willing to sign an informed consent form
  • Willing to refrain from sexual intercourse or must use a contraceptive method that is highly effective for 90 days after the last dose of TGD001
  • Symptomatic acute TMA episode
  • Accessible to follow-up

Key Exclusion Criteria:

  • Diagnosis other than TMA, which could account for the findings of thrombocytopenia and hemolytic anemia
  • Diagnosis of Shiga-toxin induced HUS
  • Known bone marrow/graft failure
  • Diagnosis of ongoing severe, uncontrolled Graft versus Host Disease
  • Received therapeutic plasma exchange (PEX) within 7 days prior to screening
  • Use of an anticoagulant and/or thrombolytics
  • Active internal bleeding
  • Any major bleeding episode within the past 30 days, or diagnosis of chronic bleeding conditions
  • Known gastrointestinal ulcer
  • Severe, uncontrolled hypertension, renal impairment requiring dialysis, or liver impairment, or active infection indicated by sepsis
  • Life expectancy less than 3 months independent of TMA disorder
  • Pregnant or breastfeeding

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dose Level 1

TGD001 IV bolus administration
Lek: TGD001

IV bolus administration
Eksperymentalny: Dose Level 2

TGD001 IV bolus administration
Lek: TGD001

IV bolus administration
Eksperymentalny: Dose Level 3

TGD001 IV bolus administration
Lek: TGD001

IV bolus administration
Eksperymentalny: Dose Level 4

TGD001 IV bolus administration
Lek: TGD001

IV bolus administration
Eksperymentalny: Basket 1

TGD001 IV bolus administration
Lek: TGD001

IV bolus administration
Eksperymentalny: Basket 2

TGD001 IV bolus administration
Lek: TGD001

IV bolus administration
Eksperymentalny: Basket 3

TGD001 IV bolus administration
Lek: TGD001

IV bolus administration

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Incidence of treatment emergent adverse events (safety and tolerability of TGD001)
Ramy czasowe: 90 days

Measurement of treatment emergent adverse events using the Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) criteria
90 days

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) and other tissue damage markers
Ramy czasowe: 90 days

Measurement of LDH and other tissue damage markers
90 days
Change from baseline in platelet count
Ramy czasowe: 90 days

Measurements of platelet count from baseline
90 days
Time to resolution of the thrombotic episode
Ramy czasowe: 90 days

Measurement of platelet count and LDH levels
90 days
Change from baseline of disease-related signs and symptoms using CTCAE v5.0 criteria
Ramy czasowe: 90 days

Assessment or improvement of disease related signs and symptoms
90 days
Duration of ICU stay and hospitalization
Ramy czasowe: 90 days

Number of days in the ICU and the number of days hospitalized
90 days
Occurrence of all-cause and disease-specific mortality
Ramy czasowe: 90 days

All-cause and disease-specific mortality post-intervention
90 days
Peak plasma concentration (Cmax) of TGD001
Ramy czasowe: 90 days

Plasma concentrations and Cmax of TGD001
90 days
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC) of TGD001
Ramy czasowe: 90 days

Plasma concentrations of and AUC of TGD001
90 days
Time to maximum TGD001 plasma concentration
Ramy czasowe: 90 days

Plasma concentrations and Tmax of TGD001
90 days
Plasma half-life (t1/2) of TGD001
Ramy czasowe: 90 days

Plasma concentrations and t1/2 of TGD001
90 days
Number of participants with ADA
Ramy czasowe: 90 days

Development of ADA
90 days

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

TargED Biopharmaceuticals B.V.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

31 października 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 sierpnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TG1-CL-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

IPD will not be shared due to the small sample size in this early phase clinical trial in a rare patient population. Such a small sample size would pose a significant risk of re-identification of study participants.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj