Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

TGD001-hoito tromboottisessa mikroangiopatiassa

perjantai 6. maaliskuuta 2026 päivittänyt: TargED Biopharmaceuticals B.V.

Mukautuva annoksen nosto- ja laajennuskori-kokeilu TGD001:n turvallisuuden, farmakologian ja kliinisen aktiivisuuden tutkimiseksi immuunivälitteisessä tromboottisessa trombosytopenisessa purpurassa (iTTP) ja muissa tromboottisissa mikroangiopatioissa

Tämä on TGD001:n vaiheen 1/2, prospektiivinen, adaptiivisen suunnittelun koe osallistujilla, joilla on epäily tai kliininen diagnoosi akuutista immuunivälitteisestä trombotisesta trombosytopeenisesta purpurasta (iTTP) tai epäily tai kliininen diagnoosi akuutista trombotisesta mikroangiopatiasta (TMA). Koe on avoimen leiman, annosnousun ja laajennuskorin koe.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osassa A suoritetaan TGD001:n annoksen nostoa potilailla, joilla on epäily tai kliininen diagnoosi immuuniseen tromboottiseen trombosytopeniseen purppuraan (iTTP) liittyen heidän vastaavaan hoitostandardiinsa, jotta tunnistetaan siedetty annos tai annokset farmakologisella/kliinisellä vastemuutoksella, joita arvioidaan osassa B.

Kun TGD001:n suositeltu annos on vahvistettu osassa A, tutkimuksen annoksen laajennus/koriosiosa alkaa. Osassa B "kori"-kohortit potilaita, joilla on iTTP ja muut tromboottiset mikroangiopatiat (TMA:t), saavat yhden tai toistuvia annoksia TGD001:stä yhdessä heidän vastaavan hoitostandardinsa kanssa, jotta määritetään TGD001:n annos ja hoitosuunnitelma, joilla on kliininen vaikutus alkuperäisen trombin taakan vähentämisessä.

Korit sisältävät kukin enintään 20 osallistujaa, ja niitä voidaan yhdistää turvallisuus- ja tehoarvioiden perusteella. Koreja voidaan laajentaa edelleen niillä TGD001:n annoksilla ja hoitosuunnitelmilla, jotka osoittivat parhaan kliinisen vastemuutoksen Dataturvallisuushallintakomitean arvioimana, enintään noin 60 osallistujaan osassa B.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

70

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeät sisällytyskriteerit:

  • Vähintään 18-vuotias
  • Valmis allekirjoittamaan tietoon perustuvan suostumuslomakkeen
  • Valmis pidättäytymään sukupuoliyhteydestä tai käyttää erittäin tehokasta ehkäisyvälinettä 90 päivää viimeisen TGD001-annoksen jälkeen
  • Oireileva akuutti TMA-episodi
  • Seurattavissa

Tärkeät poissulkemiskriteerit:

  • Muu diagnoosi kuin TMA, joka voisi selittää trombosytopeniaa ja hemolyyttistä anemiaa
  • Shiga-toksiinin aiheuttaman HUS:n diagnoosi
  • Tunnettu luuydin-/siirteen vajaatoiminta
  • Vakavan, hallitsemattoman siirre-vastaan-isäntä-taudin diagnoosi
  • Saatto plasmanvaihtohoitoa (PEX) 7 päivän kuluessa seulontaan
  • Antikoagulantin ja/tai trombolyyttien käyttö
  • Aktiivinen sisäinen verenvuoto
  • Mikä tahansa merkittävä verenvuotojakso viimeisten 30 päivän aikana tai kroonisen verenvuototilan diagnoosi
  • Tunnettu ruoansulatuskanavan haavauma
  • Vakava, hallitsematon verenpaine, munuaisten vajaatoiminta vaativa dialyysiä, maksan vajaatoiminta tai aktiivinen infektio septisemian osoittamana
  • Alle 3 kuukauden elinajanodote riippumatta TMA-häiriöstä
  • Raskaana tai imettävä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Annos Taso 1
TGD001 IV bolus-annostelu
Lääke: TGD001
IV bolus -annostelu
Kokeellinen: Annostaso 2
TGD001 IV bolus annostelu
Lääke: TGD001
IV bolus -annostelu
Kokeellinen: Annoksen taso 3
TGD001 IV bolus-annostelu
Lääke: TGD001
IV bolus -annostelu
Kokeellinen: Annostaso 4
TGD001 IV bolus annostelu
Lääke: TGD001
IV bolus -annostelu
Kokeellinen: Kori 1
TGD001 IV bolus-annostelu
Lääke: TGD001
IV bolus -annostelu
Kokeellinen: Kori 2
TGD001 IV bolus-annostelu
Lääke: TGD001
IV bolus -annostelu
Kokeellinen: Kori 3
TGD001 IV bolus-annos
Lääke: TGD001
IV bolus -annostelu

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TGD001-hoidon aikana esiintyvien haittatapahtumien esiintyvyys (TGD001:n turvallisuus ja siedettävyys)
Aikaikkuna: 90 päivää
Hoidon aikana ilmaantuvien haittavaikutusten mittaaminen käyttäen Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) -kriteereitä
90 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos alkuarvosta laktaattidehydrogenaasissa (LDH) ja muissa kudosvaurion merkkiaineissa
Aikaikkuna: 90 päivää
LDH:n ja muiden kudosvaurion merkkiaineiden mittaaminen
90 päivää
Muutos verihiutaleluvussa lähtöarvosta
Aikaikkuna: 90 päivää
Verihiutalelaskennan mittaukset lähtötasosta
90 päivää
Tromboosin päättymiseen kuluva aika
Aikaikkuna: 90 päivää
Trombosyytitason ja LDH-pitoisuuksien mittaaminen
90 päivää
Muutos lähtötasosta sairauteen liittyvissä merkeissä ja oireissa käyttäen CTCAE v5.0 -kriteereitä
Aikaikkuna: 90 päivää
Sairauteen liittyvien oireiden ja merkkien arviointi tai parantaminen
90 päivää
Teho-osasto- ja sairaalahoidon kesto
Aikaikkuna: 90 päivää
Teho-osastolla vietettyjen päivien lukumäärä ja sairaalahoidossa vietettyjen päivien lukumäärä
90 päivää
Kaiken syihin ja tautikohtaiseen kuolleisuuteen liittyvien tapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: 90 päivää
Kaikkisyistä ja sairauskohtainen kuolleisuus toimenpiteen jälkeen
90 päivää
TGD001:n huippuplasmakonsentraatio (Cmax)
Aikaikkuna: 90 päivää
TGD001:n plasmapitoisuudet ja Cmax
90 päivää
TGD001:n plasmapitoisuuden ja ajan käyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: 90 päivää
TGD001:n plasmakonsentraatiot ja AUC
90 päivää
Aika TGD001:n maksimiplasmakonsentraatioon
Aikaikkuna: 90 päivää
TGD001:n plasmakonsentraatiot ja Tmax
90 päivää
TGD001:n plasmahalf-lives (t1/2)
Aikaikkuna: 90 päivää
TGD001:n plasmapitoisuudet ja t1/2
90 päivää
Osallistujien määrä, joilla on ADA
Aikaikkuna: 90 päivää
ADA:n kehitys
90 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

TargED Biopharmaceuticals B.V.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Sunnuntai 31. toukokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. toukokuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. elokuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 21. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 9. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 9. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TG1-CL-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

IPD:tä ei jaeta tässä harvinaisen potilasväestön varhaisvaiheen kliinisessä kokeessa olevan pienen otoskoon vuoksi. Tällainen pieni otoskoko aiheuttaisi merkittävän riskin tutkimukseen osallistuneiden uudelleen tunnistamiselle.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa