TGD001-behandling ved trombotisk mikroangiopati
6. marts 2026 opdateret af: TargED Biopharmaceuticals B.V.
En adaptiv dosiseskalerings- og ekspansionskurvundersøgelse til at udforske sikkerheden, farmakologien og den kliniske aktivitet af TGD001 ved immunmedieret trombocytopenisk trombocytopenisk purpura (iTTP) og andre trombotiske mikroangiopatier
Dette er et fase 1/2, prospektivt, adaptivt designet forsøg med TGD001 hos deltagere med mistanke eller klinisk diagnose af akut immun trombocytopenisk trombocytopen purpura (iTTP)-episoder og deltagere med mistanke eller klinisk diagnose af en akut trombotisk mikroangiopati (TMA)-episode.
Forsøget er et åbent mærket, dosiseskalerings- og ekspansionskurveforsøg.
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
I del A udføres dosiseskalering af TGD001 hos deltagere med mistanke om eller klinisk diagnose af immun trombocytopenisk trombocytopen purpura (iTTP) i forbindelse med deres respektive standardbehandling for at identificere en tolereret dosis/doser med en farmakologisk/klinisk respons, der skal evalueres i del B.
Når en anbefalet dosis af TGD001 er fastlagt i del A, vil dosisudvidelses-/kurv-delen af forsøget begynde. I del B vil "kurv"-kohorter af deltagere med iTTP og andre trombotiske mikroangiopatier (TMAs) modtage enkelt- eller gentagne doser af TGD001 i forbindelse med deres respektive standardbehandling for at bestemme TGD001-dosis og behandlingsregimet med klinisk effekt i reduktionen af den indledende trombusbyrde.
Kurve vil inkludere op til 20 deltagere hver og kan kombineres baseret på fremkomne sikkerheds- og effektivitetsfund. Kurve kan yderligere udvides med den/de TGD001-dosis(er) og regimen(s), der viste det bedste kliniske respons som vurderet af Data Safety Management Committee op til i alt cirka 60 deltagere i del B.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
70
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Melinda Snyder
- Telefonnummer: 1 617 233 4057
- E-mail: melinda.snyder@targedbio.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Barbara van den Aarsen
- Telefonnummer: 31620161487
- E-mail: barbara.van.den.aarsen@Targedbio.com
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Vigtige inklusionskriterier:
- 18 år eller ældre
- Villig til at underskrive et informeret samtykke
- Villig til at afholde sig fra samleje eller skal anvende en meget sikker præventionsmetode i 90 dage efter sidste dosis af TGD001
- Symptomatisk akut TMA-episode
- Tilgængelig til opfølgning
Vigtige eksklusionskriterier:
- Diagnose andet end TMA, der kan forklare fundene af trombocytopeni og hæmolytisk anæmi
- Diagnose af Shiga-toksin-induceret HUS
- Kendt knoglemarvs-/transplantatfejl
- Diagnose af igangværende svær, ukontrolleret Graft versus Host-sygdom
- Har modtaget terapeutisk plasmaudskiftning (PEX) inden for 7 dage før screening
- Brug af antikoagulant og/eller trombolytika
- Aktiv indre blødning
- Enhver større blødningsepisode inden for de sidste 30 dage, eller diagnose af kronisk blødningstilstand
- Kendt gastrointestinalt sår
- Svær, ukontrolleret hypertension, nyreinsufficiens krævende dialyse, eller leversvigt, eller aktiv infektion indikeret af sepsis
- Forventet levetid under 3 måneder uafhængigt af TMA-lidelse
- Gravid eller ammende
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Dosisniveau 1
TGD001 IV bolusadministration
|
IV bolustilførsel
|
|
Eksperimentel: Dosisniveau 2
TGD001 IV bolusadministration
|
IV bolustilførsel
|
|
Eksperimentel: Dosisniveau 3
TGD001 IV bolus administration
|
IV bolustilførsel
|
|
Eksperimentel: Dosisniveau 4
TGD001 IV bolusadministration
|
IV bolustilførsel
|
|
Eksperimentel: Kurv 1
TGD001 IV bolusadministration
|
IV bolustilførsel
|
|
Eksperimentel: Kurv 2
TGD001 IV bolus administration
|
IV bolustilførsel
|
|
Eksperimentel: Kurv 3
TGD001 IV bolusadministration
|
IV bolustilførsel
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (sikkerhed og tolerabilitet af TGD001)
Tidsramme: 90 dage
|
Måling af behandlingsrelaterede bivirkninger ved hjælp af Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)-kriterierne
|
90 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) og andre vævsskademarkører
Tidsramme: 90 dage
|
Måling af LDH og andre vævsskademarkører
|
90 dage
|
|
Ændring fra baseline i trombocytantal
Tidsramme: 90 dage
|
Målinger af trombocytantal fra udgangspunktet
|
90 dage
|
|
Tid til opløsning af den trombotiske episode
Tidsramme: 90 dage
|
Måling af trombocytantal og LDH-niveauer
|
90 dage
|
|
Ændring fra baseline i sygdomsrelaterede tegn og symptomer ved brug af CTCAE v5.0-kriterier
Tidsramme: 90 dage
|
Vurdering eller forbedring af sygdomsrelaterede tegn og symptomer
|
90 dage
|
|
Varighed af intensiv ophold og indlæggelse
Tidsramme: 90 dage
|
Antal dage på intensivafdelingen og antal indlæggelsesdage
|
90 dage
|
|
Forekomst af dødelighed fra alle årsager og sygdomsrelateret dødelighed
Tidsramme: 90 dage
|
Dødelighed af alle årsager og sygdomsrelateret dødelighed efter intervention
|
90 dage
|
|
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af TGD001
Tidsramme: 90 dage
|
Plasmakoncentrationer og Cmax for TGD001
|
90 dage
|
|
Areal under plasmakoncentrations-kurven i forhold til tid (AUC) af TGD001
Tidsramme: 90 dage
|
Plasmakoncentrationer af og AUC for TGD001
|
90 dage
|
|
Tid til maksimal TGD001-plasmakoncentration
Tidsramme: 90 dage
|
Plasmakoncentrationer og Tmax for TGD001
|
90 dage
|
|
Plasma halveringstid (t1/2) for TGD001
Tidsramme: 90 dage
|
Plasmakoncentrationer og t1/2 af TGD001
|
90 dage
|
|
Antal deltagere med ADA
Tidsramme: 90 dage
|
Udvikling af ADA
|
90 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
31. maj 2026
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. maj 2028
Studieafslutning (Anslået)
30. august 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. februar 2026
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. marts 2026
Først opslået (Faktiske)
9. marts 2026
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
9. marts 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. marts 2026
Sidst verificeret
1. marts 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Cytopeni
- Patologiske processer
- Autoimmune sygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Blødning
- Hudmanifestationer
- Hæmatologiske sygdomme
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Blodpladeforstyrrelser
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Trombocytopeni
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
- Trombotiske mikroangiopatier
Andre undersøgelses-id-numre
- TG1-CL-301
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
IPD vil ikke blive delt på grund af den lille stikprøvestørrelse i denne tidlige fase kliniske forsøg i en sjælden patientpopulation.
En sådan lille stikprøvestørrelse ville udgøre en betydelig risiko for genidentifikation af studiedeltagere.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .