Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение TGD001 при тромботических микроангиопатиях

6 марта 2026 г. обновлено: TargED Biopharmaceuticals B.V.

Адаптивное исследование с постепенным увеличением дозы и расширением корзины для изучения безопасности, фармакологии и клинической активности TGD001 при иммуноопосредованной тромботической тромбоцитопенической пурпуре (iTTP) и других тромботических микроангиопатиях

Это исследование фазы 1/2, проспективное, с адаптивным дизайном препарата TGD001 у участников с подозрением или клиническим диагнозом эпизодов острой иммунной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (iTTP) и у участников с подозрением или клиническим диагнозом эпизода острой тромботической микроангиопатии (ТМА). Исследование является открытым, с эскалацией дозы и корзиночным дизайном расширения.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В Части А проводится повышение дозы TGD001 у участников с подозрением или клиническим диагнозом иммунной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (iTTP) в сочетании с их стандартной терапией для определения переносимой дозы(доз) с фармакологическим/клиническим ответом, которые будут оценены в Части B.

После того как в Части А будет установлена рекомендованная доза TGD001, начнётся фаза расширения дозы/«корзинок» исследования. В Части B «корзинки» когорт участников с iTTP и другими тромботическими микроангиопатиями (ТМА) будут получать однократные или повторные дозы TGD001 в сочетании с их стандартной терапией для определения дозы и схемы лечения TGD001, оказывающих клинический эффект в снижении исходной тромботической нагрузки.

Каждая «корзинка» будет включать до 20 участников и может быть объединена на основе появляющихся данных о безопасности и эффективности. «Корзинки» могут быть дополнительно расширены с дозой(дозами) и схемой(схемами) TGD001, которые показали наилучший клинический ответ по оценке Комитета по безопасности данных, до общего числа примерно 60 участников в Части B.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

70

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • 18 лет и старше
  • Готовность подписать форму информированного согласия
  • Готовность воздерживаться от половых контактов или использование высокоэффективного метода контрацепции в течение 90 дней после последней дозы TGD001
  • Симптоматический эпизод острой ТМА
  • Доступность для последующего наблюдения

Ключевые критерии исключения:

  • Диагноз, отличный от ТМА, который может объяснить наличие тромбоцитопении и гемолитической анемии
  • Диагноз ГУС, вызванного шига-токсином
  • Известная недостаточность костного мозга/трансплантата
  • Диагноз тяжелой, неконтролируемой реакции «трансплантат против хозяина»
  • Проведение терапевтического плазмафереза (ПФ) в течение 7 дней до скрининга
  • Применение антикоагулянтов и/или тромболитиков
  • Активное внутреннее кровотечение
  • Любой эпизод массивного кровотечения в течение последних 30 дней или диагноз хронического кровотечения
  • Известная язва желудочно-кишечного тракта
  • Тяжелая, неконтролируемая гипертензия, почечная недостаточность, требующая диализа, печеночная недостаточность или активная инфекция, проявляющаяся сепсисом
  • Ожидаемая продолжительность жизни менее 3 месяцев независимо от ТМА
  • Беременность или грудное вскармливание

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Уровень дозировки 1
Внутривенное болюсное введение TGD001
Лекарство: TGD001
внутривенное болюсное введение
Экспериментальный: Уровень дозы 2
TGD001 внутривенное болюсное введение
Лекарство: TGD001
внутривенное болюсное введение
Экспериментальный: Уровень дозировки 3
TGD001 внутривенное болюсное введение
Лекарство: TGD001
внутривенное болюсное введение
Экспериментальный: Уровень дозы 4
TGD001 внутривенное болюсное введение
Лекарство: TGD001
внутривенное болюсное введение
Экспериментальный: Корзина 1
TGD001 внутривенное болюсное введение
Лекарство: TGD001
внутривенное болюсное введение
Экспериментальный: Корзина 2
TGD001 внутривенное болюсное введение
Лекарство: TGD001
внутривенное болюсное введение
Экспериментальный: Корзина 3
Внутривенное болюсное введение TGD001
Лекарство: TGD001
внутривенное болюсное введение

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникших на фоне лечения (безопасность и переносимость TGD001)
Временное ограничение: 90 дней
Измерение нежелательных явлений, связанных с лечением, с использованием критериев Общей терминологии для нежелательных явлений (CTCAE)
90 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) и других маркеров повреждения тканей
Временное ограничение: 90 дней
Измерение ЛДГ и других маркеров повреждения тканей
90 дней
Изменение количества тромбоцитов от исходного уровня
Временное ограничение: 90 дней
Измерения количества тромбоцитов от исходного уровня
90 дней
Время до разрешения тромботического эпизода
Временное ограничение: 90 дней
Измерение количества тромбоцитов и уровня ЛДГ
90 дней
Изменение от исходного уровня признаков и симптомов заболевания по критериям CTCAE v5.0
Временное ограничение: 90 дней
Оценка или улучшение связанных с заболеванием признаков и симптомов
90 дней
Продолжительность пребывания в отделении интенсивной терапии и госпитализации
Временное ограничение: 90 дней
Количество дней в отделении интенсивной терапии и количество дней госпитализации
90 дней
Частота общей смертности и смертности от конкретных заболеваний
Временное ограничение: 90 дней
Общая смертность и смертность от конкретных заболеваний после вмешательства
90 дней
Пиковая концентрация в плазме (Cmax) TGD001
Временное ограничение: 90 дней
Концентрации в плазме и Cmax препарата TGD001
90 дней
Площадь под кривой «концентрация в плазме — время» (AUC) препарата TGD001
Временное ограничение: 90 дней
Концентрации в плазме и AUC препарата TGD001
90 дней
Время достижения максимальной концентрации TGD001 в плазме крови
Временное ограничение: 90 дней
Плазменные концентрации и Tmax TGD001
90 дней
Период полувыведения (t1/2) TGD001 из плазмы
Временное ограничение: 90 дней
Концентрации в плазме и t1/2 TGD001
90 дней
Число участников с АДА
Временное ограничение: 90 дней
Разработка ADA
90 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

TargED Biopharmaceuticals B.V.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

31 мая 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 мая 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 августа 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 февраля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 марта 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TG1-CL-301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Индивидуальные данные пациентов не будут предоставлены в связи с небольшим размером выборки в этом клиническом исследовании ранней фазы среди редкой популяции пациентов. Такой небольшой размер выборки представляет значительный риск повторной идентификации участников исследования.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться