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Tratamento TGD001 em Microangiopatias Trombóticas

6 de março de 2026 atualizado por: TargED Biopharmaceuticals B.V.

Um Ensaio de Cesta de Escalada de Dose Adaptativa e Expansão para Explorar a Segurança, Farmacologia e Atividade Clínica do TGD001 na Púrpura Trombocitopênica Trombótica Imuno-mediada (iTTP) e Outras Microangiopatias Trombóticas

Este é um ensaio de Fase 1/2, prospetivo, com desenho adaptativo do TGD001 em participantes com suspeita ou diagnóstico clínico de episódios agudos de púrpura trombocitopénica trombótica imune (iTTP) e em participantes com suspeita ou diagnóstico clínico de um episódio agudo de Microangiopatia Trombótica (TMA). O ensaio é um ensaio de cesto aberto, de escalada de dose e de expansão.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Na Parte A, a escalada de doses do TGD001 é realizada em participantes com suspeita ou diagnóstico clínico de púrpura trombocitopénica trombótica imunológica (iTTP) em conjunto com o respetivo tratamento padrão, para identificar uma ou mais doses toleradas com resposta farmacológica/clínica a serem avaliadas na Parte B.

Assim que a dose recomendada do TGD001 for estabelecida na Parte A, a parte de expansão/cesto do ensaio começará. Na Parte B, coortes em "cesto" de participantes com iTTP e outras Microangiopatias Trombóticas (TMAs) receberão doses únicas ou repetidas de TGD001 em conjunto com o respetivo tratamento padrão, para determinar a dose e o regime de tratamento do TGD001 com efeito clínico na redução da carga inicial de trombos.

Os cestos incluirão até 20 participantes cada e poderão ser combinados com base em descobertas emergentes de segurança e eficácia. Os cestos poderão ser ainda mais expandidos com a(s) dose(s) e o(s) regime(s) do TGD001 que apresentaram a melhor resposta clínica, conforme avaliado pelo Comité de Gestão de Segurança de Dados, até um total de aproximadamente 60 participantes na Parte B.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

70

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão Principais:

  • 18 anos ou mais
  • Disposição para assinar um formulário de consentimento informado
  • Disposição para abster-se de relações sexuais ou deve usar um método contracetivo altamente eficaz durante 90 dias após a última dose de TGD001
  • Episódio sintomático agudo de TMA
  • Acessível para acompanhamento

Critérios de Exclusão Principais:

  • Diagnóstico diferente de TMA, que possa justificar os achados de trombocitopenia e anemia hemolítica
  • Diagnóstico de HUS induzido por toxina Shiga
  • Falha conhecida da medula óssea/enxerto
  • Diagnóstico de Doença do Enxerto contra o Hospedeiro grave e não controlada em curso
  • Recebeu troca plasmática terapêutica (PEX) nos 7 dias anteriores ao rastreio
  • Uso de anticoagulante e/ou trombolíticos
  • Sangramento interno ativo
  • Qualquer episódio de hemorragia major nos últimos 30 dias, ou diagnóstico de condições de sangramento crónico
  • Úlcera gastrointestinal conhecida
  • Hipertensão grave não controlada, insuficiência renal que requeira diálise, ou insuficiência hepática, ou infeção ativa indicada por sépsis
  • Esperança de vida inferior a 3 meses independentemente do distúrbio de TMA
  • Grávida ou a amamentar

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Nível de Dose 1
Administração de bolus IV TGD001
Medicamento: TGD001
Administração de bolus IV
Experimental: Nível de Dose 2
Administração de TGD001 em bolus IV
Medicamento: TGD001
Administração de bolus IV
Experimental: Nível de Dose 3
Administração de TGD001 por bolus IV
Medicamento: TGD001
Administração de bolus IV
Experimental: Nível de Dose 4
Administração de TGD001 em bolus IV
Medicamento: TGD001
Administração de bolus IV
Experimental: Cesto 1
Administração de TGD001 em bolus intravenoso
Medicamento: TGD001
Administração de bolus IV
Experimental: Cesto 2
Administração de TGD001 em bolus intravenoso
Medicamento: TGD001
Administração de bolus IV
Experimental: Cesto 3
Administração IV em bolus TGD001
Medicamento: TGD001
Administração de bolus IV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (segurança e tolerabilidade do TGD001)
Prazo: 90 dias
Medição de eventos adversos emergentes do tratamento utilizando os critérios Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
90 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em relação ao valor basal na lactato desidrogenase (LDH) e outros marcadores de lesão tecidual
Prazo: 90 dias
Medição da LDH e de outros marcadores de dano tecidular
90 dias
Alteração em relação à linha de base na contagem de plaquetas
Prazo: 90 dias
Medições da contagem de plaquetas a partir da linha de base
90 dias
Tempo até à resolução do episódio trombótico
Prazo: 90 dias
Medição da contagem de plaquetas e dos níveis de LDH
90 dias
Alteração em relação à linha de base dos sinais e sintomas relacionados com a doença utilizando os critérios CTCAE v5.0
Prazo: 90 dias
Avaliação ou melhoria dos sinais e sintomas relacionados com a doença
90 dias
Duração da estadia na UCI e hospitalização
Prazo: 90 dias
Número de dias na UCI e número de dias hospitalizado
90 dias
Ocorrência de mortalidade por todas as causas e por doença específica
Prazo: 90 dias
Mortalidade por todas as causas e mortalidade específica da doença após a intervenção
90 dias
Concentração plasmática máxima (Cmax) de TGD001
Prazo: 90 dias
Concentrações plasmáticas e Cmax do TGD001
90 dias
Área sob a curva de concentração plasmática versus tempo (AUC) de TGD001
Prazo: 90 dias
Concentrações plasmáticas e AUC do TGD001
90 dias
Tempo até à concentração plasmática máxima de TGD001
Prazo: 90 dias
Concentrações plasmáticas e Tmax do TGD001
90 dias
Meia-vida plasmática (t1/2) do TGD001
Prazo: 90 dias
Concentrações plasmáticas e t1/2 do TGD001
90 dias
Número de participantes com ADA
Prazo: 90 dias
Desenvolvimento de ADA
90 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

TargED Biopharmaceuticals B.V.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

31 de maio de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

31 de maio de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de agosto de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de março de 2026

Primeira postagem (Real)

9 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TG1-CL-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Os dados individuais dos participantes não serão partilhados devido ao tamanho reduzido da amostra neste ensaio clínico de fase inicial numa população rara de doentes. Uma amostra tão pequena representaria um risco significativo de reidentificação dos participantes do estudo.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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