Tratamento TGD001 em Microangiopatias Trombóticas
Um Ensaio de Cesta de Escalada de Dose Adaptativa e Expansão para Explorar a Segurança, Farmacologia e Atividade Clínica do TGD001 na Púrpura Trombocitopênica Trombótica Imuno-mediada (iTTP) e Outras Microangiopatias Trombóticas
This is a Phase 1/2, prospective, adaptive design trial of TGD001 in participants with suspicion or clinical diagnosis of acute immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) episodes and participants with suspicion or clinical diagnosis of an acute Thrombotic Microangiopathy (TMA) episode. The trial is an open-label, dose escalation and expansion basket trial.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
In Part A, dose escalation of TGD001 is conducted in participants with suspicion or clinical diagnosis of immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) in conjunction with their respective standard of care to identify a tolerated dose(s) with a pharmacological/clinical response to be evaluated in Part B.
Once a recommended dose of TGD001 is established in Part A, the dose expansion/basket part of the trial will commence. In Part B, "basket" cohorts of participants with iTTP and other Thrombotic Microangiopathies (TMAs) will receive single or repeat doses of TGD001 in conjunction with their respective standard of care to determine the TGD001 dose and treatment regimen with clinical effect in reducing the initial thrombus burden.
Baskets will include up to 20 participants each and may be combined based on emerging safety and efficacy findings. Baskets may be further expanded with the TGD001 dose(s) and regimen(s) that displayed the best clinical response as assessed by the Data Safety Management Committee up to a total of approximately 60 participants in Part B.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Melinda Snyder
- Número de telefone: 1 617 233 4057
- E-mail: melinda.snyder@targedbio.com
Estude backup de contato
- Nome: Barbara van den Aarsen
- Número de telefone: 31620161487
- E-mail: barbara.van.den.aarsen@Targedbio.com
Locais de estudo
-
-
-
Valencia, Espanha
- Recrutamento
- La Fe University and Polytechnic Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Key Inclusion Criteria:
- 18 years old or older
- Willing to sign an informed consent form
- Willing to refrain from sexual intercourse or must use a contraceptive method that is highly effective for 90 days after the last dose of TGD001
- Symptomatic acute TMA episode
- Accessible to follow-up
Key Exclusion Criteria:
- Diagnosis other than TMA, which could account for the findings of thrombocytopenia and hemolytic anemia
- Diagnosis of Shiga-toxin induced HUS
- Known bone marrow/graft failure
- Diagnosis of ongoing severe, uncontrolled Graft versus Host Disease
- Received therapeutic plasma exchange (PEX) within 7 days prior to screening
- Use of an anticoagulant and/or thrombolytics
- Active internal bleeding
- Any major bleeding episode within the past 30 days, or diagnosis of chronic bleeding conditions
- Known gastrointestinal ulcer
- Severe, uncontrolled hypertension, renal impairment requiring dialysis, or liver impairment, or active infection indicated by sepsis
- Life expectancy less than 3 months independent of TMA disorder
- Pregnant or breastfeeding
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Dose Level 1
TGD001 IV bolus administration |
IV bolus administration |
|
Experimental: Dose Level 2
TGD001 IV bolus administration |
IV bolus administration |
|
Experimental: Dose Level 3
TGD001 IV bolus administration |
IV bolus administration |
|
Experimental: Dose Level 4
TGD001 IV bolus administration |
IV bolus administration |
|
Experimental: Basket 1
TGD001 IV bolus administration |
IV bolus administration |
|
Experimental: Basket 2
TGD001 IV bolus administration |
IV bolus administration |
|
Experimental: Basket 3
TGD001 IV bolus administration |
IV bolus administration |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Incidence of treatment emergent adverse events (safety and tolerability of TGD001)
Prazo: 90 days
|
Measurement of treatment emergent adverse events using the Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) criteria |
90 days
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) and other tissue damage markers
Prazo: 90 days
|
Measurement of LDH and other tissue damage markers |
90 days
|
|
Change from baseline in platelet count
Prazo: 90 days
|
Measurements of platelet count from baseline |
90 days
|
|
Time to resolution of the thrombotic episode
Prazo: 90 days
|
Measurement of platelet count and LDH levels |
90 days
|
|
Change from baseline of disease-related signs and symptoms using CTCAE v5.0 criteria
Prazo: 90 days
|
Assessment or improvement of disease related signs and symptoms |
90 days
|
|
Duration of ICU stay and hospitalization
Prazo: 90 days
|
Number of days in the ICU and the number of days hospitalized |
90 days
|
|
Occurrence of all-cause and disease-specific mortality
Prazo: 90 days
|
All-cause and disease-specific mortality post-intervention |
90 days
|
|
Peak plasma concentration (Cmax) of TGD001
Prazo: 90 days
|
Plasma concentrations and Cmax of TGD001 |
90 days
|
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Area under the plasma concentration versus time curve (AUC) of TGD001
Prazo: 90 days
|
Plasma concentrations of and AUC of TGD001 |
90 days
|
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Time to maximum TGD001 plasma concentration
Prazo: 90 days
|
Plasma concentrations and Tmax of TGD001 |
90 days
|
|
Plasma half-life (t1/2) of TGD001
Prazo: 90 days
|
Plasma concentrations and t1/2 of TGD001 |
90 days
|
|
Number of participants with ADA
Prazo: 90 days
|
Development of ADA |
90 days
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Citopenia
- Processos Patológicos
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Hemorragia
- Manifestações de pele
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Microangiopatias Trombóticas
Outros números de identificação do estudo
- TG1-CL-301
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
IPD will not be shared due to the small sample size in this early phase clinical trial in a rare patient population. Such a small sample size would pose a significant risk of re-identification of study participants.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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