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Tratamiento TGD001 en Microangiopatías Trombóticas

6 de marzo de 2026 actualizado por: TargED Biopharmaceuticals B.V.

Un ensayo de cesta de escalada de dosis adaptativa y expansión para explorar la seguridad, farmacología y actividad clínica de TGD001 en púrpura trombocitopénica trombótica inmunomediada (iTTP) y otras microangiopatías trombóticas

Este es un ensayo de fase 1/2, prospectivo y de diseño adaptativo de TGD001 en participantes con sospecha o diagnóstico clínico de episodios de púrpura trombocitopénica trombótica inmunitaria (PTTI) aguda y participantes con sospecha o diagnóstico clínico de un episodio agudo de microangiopatía trombótica (MAT). El ensayo es un estudio abierto, de escalada de dosis y de expansión en canasta.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

En la Parte A, se realiza la escalada de dosis de TGD001 en participantes con sospecha o diagnóstico clínico de púrpura trombótica trombocitopénica inmune (iTTP) junto con su respectivo estándar de atención para identificar una(s) dosis tolerada(s) con una respuesta farmacológica/clínica que se evaluará en la Parte B.

Una vez que se establezca una dosis recomendada de TGD001 en la Parte A, comenzará la parte de expansión de dosis/cesta del ensayo. En la Parte B, cohortes de "cesta" de participantes con iTTP y otras microangiopatías trombóticas (TMA) recibirán dosis únicas o repetidas de TGD001 junto con su respectivo estándar de atención para determinar la dosis y el régimen de tratamiento de TGD001 con efecto clínico en la reducción de la carga inicial de trombos.

Las cestas incluirán hasta 20 participantes cada una y pueden combinarse según los hallazgos emergentes de seguridad y eficacia. Las cestas pueden expandirse aún más con la(s) dosis y el(los) régimen(es) de TGD001 que mostraron la mejor respuesta clínica según lo evaluado por el Comité de Gestión de Seguridad de Datos hasta un total de aproximadamente 60 participantes en la Parte B.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

70

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • 18 años de edad o mayor
  • Dispuesto a firmar un formulario de consentimiento informado
  • Dispuesto a abstenerse de relaciones sexuales o debe utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz durante 90 días después de la última dosis de TGD001
  • Episodio sintomático agudo de TMA
  • Accesible para seguimiento

Criterios clave de exclusión:

  • Diagnóstico distinto de TMA que pueda explicar los hallazgos de trombocitopenia y anemia hemolítica
  • Diagnóstico de SUH inducido por toxina Shiga
  • Fallo de médula ósea/trasplante conocido
  • Diagnóstico de enfermedad de injerto contra huésped grave y no controlada en curso
  • Recibió intercambio plasmático terapéutico (PEX) dentro de los 7 días previos al cribado
  • Uso de anticoagulantes y/o trombolíticos
  • Sangrado interno activo
  • Cualquier episodio de sangrado mayor en los últimos 30 días, o diagnóstico de condiciones de sangrado crónico
  • Úlcera gastrointestinal conocida
  • Hipertensión grave no controlada, deterioro renal que requiera diálisis, o deterioro hepático, o infección activa indicada por sepsis
  • Expectativa de vida inferior a 3 meses independientemente del trastorno TMA
  • Embarazada o en periodo de lactancia

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Nivel de Dosis 1
Administración en bolo IV TGD001
Droga: TGD001
Administración en bolo intravenoso
Experimental: Nivel de Dosis 2
Administración de TGD001 en bolo IV
Droga: TGD001
Administración en bolo intravenoso
Experimental: Nivel de Dosis 3
Administración de bolo IV de TGD001
Droga: TGD001
Administración en bolo intravenoso
Experimental: Nivel de Dosis 4
Administración de bolo IV TGD001
Droga: TGD001
Administración en bolo intravenoso
Experimental: Cesta 1
Administración de bolo intravenoso de TGD001
Droga: TGD001
Administración en bolo intravenoso
Experimental: Cesta 2
Administración en bolo IV de TGD001
Droga: TGD001
Administración en bolo intravenoso
Experimental: Cesta 3
Administración IV en bolo TGD001
Droga: TGD001
Administración en bolo intravenoso

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (seguridad y tolerabilidad de TGD001)
Periodo de tiempo: 90 días
Medición de eventos adversos emergentes del tratamiento utilizando los criterios de la Terminología Común de Criterios para Eventos Adversos (CTCAE)
90 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio respecto al valor basal de lactato deshidrogenasa (LDH) y otros marcadores de daño tisular
Periodo de tiempo: 90 días
Medición de LDH y otros marcadores de daño tisular
90 días
Cambio desde el valor basal en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: 90 días
Mediciones del recuento de plaquetas desde la línea de base
90 días
Tiempo hasta la resolución del episodio trombótico
Periodo de tiempo: 90 días
Medición del recuento de plaquetas y niveles de LDH
90 días
Cambio desde el inicio de los signos y síntomas relacionados con la enfermedad utilizando los criterios CTCAE v5.0
Periodo de tiempo: 90 días
Evaluación o mejora de signos y síntomas relacionados con la enfermedad
90 días
Duración de la estancia en la UCI y hospitalización
Periodo de tiempo: 90 días
Número de días en la UCI y número de días hospitalizado
90 días
Ocurrencia de mortalidad por todas las causas y por enfermedad específica
Periodo de tiempo: 90 días
Mortalidad por todas las causas y mortalidad específica por enfermedad tras la intervención
90 días
Concentración plasmática máxima (Cmax) de TGD001
Periodo de tiempo: 90 días
Concentraciones plasmáticas y Cmax de TGD001
90 días
Área bajo la curva de concentración plasmática frente al tiempo (AUC) de TGD001
Periodo de tiempo: 90 días
Concentraciones plasmáticas y AUC de TGD001
90 días
Tiempo hasta la concentración plasmática máxima de TGD001
Periodo de tiempo: 90 días
Concentraciones plasmáticas y Tmax de TGD001
90 días
Vida media plasmática (t1/2) de TGD001
Periodo de tiempo: 90 días
Concentraciones plasmáticas y t1/2 de TGD001
90 días
Número de participantes con ADA
Periodo de tiempo: 90 días
Desarrollo de ADA
90 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

TargED Biopharmaceuticals B.V.

Investigadores

  • Director de estudio: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

31 de mayo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

31 de mayo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

30 de agosto de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

9 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TG1-CL-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los datos individuales de los participantes (IPD) no se compartirán debido al pequeño tamaño de la muestra en este ensayo clínico en fase temprana en una población de pacientes poco frecuente. Un tamaño de muestra tan pequeño supondría un riesgo significativo de reidentificación de los participantes del estudio.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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