Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

TGD001 Behandeling bij Trombotische Microangiopathieën

6 maart 2026 bijgewerkt door: TargED Biopharmaceuticals B.V.

Een adaptieve dosis-escalatie en -expansie mandstudie om de veiligheid, farmacologie en klinische activiteit van TGD001 te onderzoeken bij immuungemedieerde trombotische trombocytopenische purpura (iTTP) en andere trombotische microangiopathieën

Dit is een fase 1/2, prospectief, adaptief ontworpen onderzoek van TGD001 bij deelnemers met verdenking of klinische diagnose van acute immuun trombocytopenische trombose purpura (iTTP)-episodes en deelnemers met verdenking of klinische diagnose van een acute trombotische microangiopathie (TMA)-episode. Het onderzoek is een open-label, dosis-escalatie- en uitbreidingsmandonderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In Deel A wordt dosisescalatie van TGD001 uitgevoerd bij deelnemers met een verdenking of klinische diagnose van immuuntrombocytopenische trombocytopenische purpura (iTTP) in combinatie met hun respectieve standaardzorg om een getolereerde dosis(sen) met een farmacologische/klinische respons te identificeren die in Deel B zal worden geëvalueerd.

Zodra een aanbevolen dosis van TGD001 is vastgesteld in Deel A, zal de dosisuitbreiding/basket-onderdeel van de studie beginnen. In Deel B zullen "basket"-cohorten van deelnemers met iTTP en andere trombotische microangiopathieën (TMA's) enkele of herhaalde doses TGD001 ontvangen in combinatie met hun respectieve standaardzorg om de TGD001-dosis en het behandelingsregime met klinisch effect bij het verminderen van de initiële trombuslast te bepalen.

Baskets zullen elk maximaal 20 deelnemers omvatten en kunnen worden gecombineerd op basis van opkomende veiligheids- en werkzaamheidsbevindingen. Baskets kunnen verder worden uitgebreid met de TGD001-dosis(sen) en regime(s) die de beste klinische respons vertoonden zoals beoordeeld door het Data Safety Management Committee tot een totaal van ongeveer 60 deelnemers in Deel B.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

70

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • 18 jaar of ouder
  • Bereid om een geïnformeerde toestemmingsverklaring te ondertekenen
  • Bereid om af te zien van geslachtsgemeenschap of moet een anticonceptiemethode gebruiken die zeer effectief is gedurende 90 dagen na de laatste dosis TGD001
  • Symptomatische acute TMA-episode
  • Toegankelijk voor follow-up

Belangrijkste exclusiecriteria:

  • Diagnose anders dan TMA, die de bevindingen van trombocytopenie en hemolytische anemie kan verklaren
  • Diagnose van Shiga-toxine geïnduceerde HUS
  • Bekend beenmerg-/transplantaatfalen
  • Diagnose van aanhoudende ernstige, ongecontroleerde Graft versus Host Ziekte
  • Therapeutische plasma-uitwisseling (PEX) ontvangen binnen 7 dagen vóór screening
  • Gebruik van een anticoagulans en/of trombolytica
  • Actieve interne bloeding
  • Enige grote bloedingsepisode in de afgelopen 30 dagen, of diagnose van chronische bloedaandoeningen
  • Bekend maag-darmzweer
  • Ernstige, ongecontroleerde hypertensie, nierfunctiestoornis die dialyse vereist, of leverfunctiestoornis, of actieve infectie aangegeven door sepsis
  • Levensverwachting minder dan 3 maanden onafhankelijk van TMA-stoornis
  • Zwanger of borstvoeding gevend

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dosisniveau 1
TGD001 IV bolustoediening
Geneesmiddel: TGD001
IV bolustoediening
Experimenteel: Dosisniveau 2
TGD001 IV bolus toediening
Geneesmiddel: TGD001
IV bolustoediening
Experimenteel: Dosisniveau 3
TGD001 IV bolustoediening
Geneesmiddel: TGD001
IV bolustoediening
Experimenteel: Dosering Niveau 4
TGD001 IV bolus toediening
Geneesmiddel: TGD001
IV bolustoediening
Experimenteel: Mandje 1
TGD001 IV bolus toediening
Geneesmiddel: TGD001
IV bolustoediening
Experimenteel: Mand 2
TGD001 IV bolus toediening
Geneesmiddel: TGD001
IV bolustoediening
Experimenteel: Mand 3
TGD001 IV bolustoediening
Geneesmiddel: TGD001
IV bolustoediening

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens behandeling opgetreden bijwerkingen (veiligheid en verdraagbaarheid van TGD001)
Tijdsspanne: 90 dagen
Meting van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen met behulp van de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)-criteria
90 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lactaatdehydrogenase (LDH) en andere weefselschademarkers
Tijdsspanne: 90 dagen
Meting van LDH en andere weefselschademarkers
90 dagen
Verandering ten opzichte van baseline in trombocytenaantal
Tijdsspanne: 90 dagen
Metingen van het aantal bloedplaatjes vanaf de basislijn
90 dagen
Tijd tot oplossing van de trombotische episode
Tijdsspanne: 90 dagen
Meting van het aantal bloedplaatjes en LDH-waarden
90 dagen
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van ziektegerelateerde tekenen en symptomen met behulp van CTCAE v5.0-criteria
Tijdsspanne: 90 dagen
Beoordeling of verbetering van ziektegerelateerde tekenen en symptomen
90 dagen
Duur van IC-opname en ziekenhuisopname
Tijdsspanne: 90 dagen
Aantal dagen op de intensive care en het aantal dagen opgenomen in het ziekenhuis
90 dagen
Voorkomen van sterfte door alle oorzaken en door specifieke ziekten
Tijdsspanne: 90 dagen
Totale mortaliteit en mortaliteit door specifieke ziekten na interventie
90 dagen
Piekplasmaconcentratie (Cmax) van TGD001
Tijdsspanne: 90 dagen
Plasmaconcentraties en Cmax van TGD001
90 dagen
Oppervlak onder de plasmaconcentratie-tijdcurve (AUC) van TGD001
Tijdsspanne: 90 dagen
Plasmaconcentraties van en AUC van TGD001
90 dagen
Tijd tot maximale TGD001 plasmaconcentratie
Tijdsspanne: 90 dagen
Plasmaconcentraties en Tmax van TGD001
90 dagen
Plasma half-life (t1/2) van TGD001
Tijdsspanne: 90 dagen
Plasmaconcentraties en t1/2 van TGD001
90 dagen
Aantal deelnemers met ADA
Tijdsspanne: 90 dagen
Ontwikkeling van ADA
90 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

TargED Biopharmaceuticals B.V.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

31 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 mei 2028

Studie voltooiing (Geschat)

30 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TG1-CL-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

IPD wordt niet gedeeld vanwege de kleine steekproefomvang in deze vroege fase klinische studie bij een zeldzame patiëntenpopulatie. Zo'n kleine steekproefomvang zou een aanzienlijk risico op heridentificatie van deelnemers aan de studie opleveren.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren