Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

TGD001 Behandeling bij Trombotische Microangiopathieën

28 september 2026 bijgewerkt door: TargED Biopharmaceuticals B.V.

Een adaptieve dosis-escalatie en -expansie mandstudie om de veiligheid, farmacologie en klinische activiteit van TGD001 te onderzoeken bij immuungemedieerde trombotische trombocytopenische purpura (iTTP) en andere trombotische microangiopathieën

This is a Phase 1/2, prospective, adaptive design trial of TGD001 in participants with suspicion or clinical diagnosis of acute immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) episodes and participants with suspicion or clinical diagnosis of an acute Thrombotic Microangiopathy (TMA) episode. The trial is an open-label, dose escalation and expansion basket trial.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In Part A, dose escalation of TGD001 is conducted in participants with suspicion or clinical diagnosis of immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) in conjunction with their respective standard of care to identify a tolerated dose(s) with a pharmacological/clinical response to be evaluated in Part B.

Once a recommended dose of TGD001 is established in Part A, the dose expansion/basket part of the trial will commence. In Part B, "basket" cohorts of participants with iTTP and other Thrombotic Microangiopathies (TMAs) will receive single or repeat doses of TGD001 in conjunction with their respective standard of care to determine the TGD001 dose and treatment regimen with clinical effect in reducing the initial thrombus burden.

Baskets will include up to 20 participants each and may be combined based on emerging safety and efficacy findings. Baskets may be further expanded with the TGD001 dose(s) and regimen(s) that displayed the best clinical response as assessed by the Data Safety Management Committee up to a total of approximately 60 participants in Part B.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

70

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Key Inclusion Criteria:

  • 18 years old or older
  • Willing to sign an informed consent form
  • Willing to refrain from sexual intercourse or must use a contraceptive method that is highly effective for 90 days after the last dose of TGD001
  • Symptomatic acute TMA episode
  • Accessible to follow-up

Key Exclusion Criteria:

  • Diagnosis other than TMA, which could account for the findings of thrombocytopenia and hemolytic anemia
  • Diagnosis of Shiga-toxin induced HUS
  • Known bone marrow/graft failure
  • Diagnosis of ongoing severe, uncontrolled Graft versus Host Disease
  • Received therapeutic plasma exchange (PEX) within 7 days prior to screening
  • Use of an anticoagulant and/or thrombolytics
  • Active internal bleeding
  • Any major bleeding episode within the past 30 days, or diagnosis of chronic bleeding conditions
  • Known gastrointestinal ulcer
  • Severe, uncontrolled hypertension, renal impairment requiring dialysis, or liver impairment, or active infection indicated by sepsis
  • Life expectancy less than 3 months independent of TMA disorder
  • Pregnant or breastfeeding

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dose Level 1

TGD001 IV bolus administration
Geneesmiddel: TGD001

IV bolus administration
Experimenteel: Dose Level 2

TGD001 IV bolus administration
Geneesmiddel: TGD001

IV bolus administration
Experimenteel: Dose Level 3

TGD001 IV bolus administration
Geneesmiddel: TGD001

IV bolus administration
Experimenteel: Dose Level 4

TGD001 IV bolus administration
Geneesmiddel: TGD001

IV bolus administration
Experimenteel: Basket 1

TGD001 IV bolus administration
Geneesmiddel: TGD001

IV bolus administration
Experimenteel: Basket 2

TGD001 IV bolus administration
Geneesmiddel: TGD001

IV bolus administration
Experimenteel: Basket 3

TGD001 IV bolus administration
Geneesmiddel: TGD001

IV bolus administration

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidence of treatment emergent adverse events (safety and tolerability of TGD001)
Tijdsspanne: 90 days

Measurement of treatment emergent adverse events using the Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) criteria
90 days

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change from baseline in lactate dehydrogenase (LDH) and other tissue damage markers
Tijdsspanne: 90 days

Measurement of LDH and other tissue damage markers
90 days
Change from baseline in platelet count
Tijdsspanne: 90 days

Measurements of platelet count from baseline
90 days
Time to resolution of the thrombotic episode
Tijdsspanne: 90 days

Measurement of platelet count and LDH levels
90 days
Change from baseline of disease-related signs and symptoms using CTCAE v5.0 criteria
Tijdsspanne: 90 days

Assessment or improvement of disease related signs and symptoms
90 days
Duration of ICU stay and hospitalization
Tijdsspanne: 90 days

Number of days in the ICU and the number of days hospitalized
90 days
Occurrence of all-cause and disease-specific mortality
Tijdsspanne: 90 days

All-cause and disease-specific mortality post-intervention
90 days
Peak plasma concentration (Cmax) of TGD001
Tijdsspanne: 90 days

Plasma concentrations and Cmax of TGD001
90 days
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC) of TGD001
Tijdsspanne: 90 days

Plasma concentrations of and AUC of TGD001
90 days
Time to maximum TGD001 plasma concentration
Tijdsspanne: 90 days

Plasma concentrations and Tmax of TGD001
90 days
Plasma half-life (t1/2) of TGD001
Tijdsspanne: 90 days

Plasma concentrations and t1/2 of TGD001
90 days
Number of participants with ADA
Tijdsspanne: 90 days

Development of ADA
90 days

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

TargED Biopharmaceuticals B.V.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Marielle Klein Hesselink, MD, TargED

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

31 oktober 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 mei 2028

Studie voltooiing (Geschat)

30 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TG1-CL-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

IPD will not be shared due to the small sample size in this early phase clinical trial in a rare patient population. Such a small sample size would pose a significant risk of re-identification of study participants.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren