ホモ接合型家族性高コレステロール血症を有する思春期参加者におけるゾダシランの研究 (SPRUCE)
2026年5月27日 更新者：Arrowhead Pharmaceuticals
ホモ接合型家族性高コレステロール血症（12歳から<18歳）の青年参加者におけるゾダシランの有効性と安全性を評価する第3相単群非盲検試験（SPRUCE）
本研究では、遺伝子または臨床的に診断されたホモ接合体家族性高コレステロール血症（HoFH）を有し、最大耐容脂質低下療法下で低密度リポ蛋白コレステロール（LDL-C）が116ミリグラム毎デシリットル（mg/dL）以上の12歳から<18歳の参加者を対象に、ゾダシランの皮下（sc）注射の有効性と安全性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Medical Monitor
- 電話番号：626-304-3400
- メール：SPRUCE@arrowheadpharma.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
選択基準：
- 妊娠しておらず、授乳しておらず、研究期間中に妊娠を計画していない12歳から18歳未満の青年
- スクリーニング時体重≥35キログラム（kg）
- 支持的な遺伝子検査（検証可能な医療記録またはスクリーニング遺伝子型に基づく）または臨床診断に基づくHoFH
- スクリーニング時LDL-C≥116 mg/dL（3 mmol/L）
- スクリーニング時ヘモグロビンA1c（HbA1c）≤9.5%
- 総ビリルビン＜2×正常上限（ULN）（ただし、以前に確認されたギルバート症候群の場合は除く）
- アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ＜3×ULN
除外基準：
- 第1日の365日前以内の肝細胞標的siRNAの使用（ただしインクリシランは許可；インクリシランと研究薬の投与は少なくとも4週間間隔を空けること）
- 第1日の3か月前以内のアンチセンスオリゴヌクレオチド分子の使用
- 第1日の3か月前以内のエビナクマブの使用
- エビナクマブに対する無反応（2回投与後のLDL-C減少がベースラインから＜15％と定義）
- 全身性コルチコステロイドの使用（ただし、安定したレジメンで下垂体/副腎疾患の補充療法として使用されている場合は除く）
注：プロトコルに応じて追加の選択/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Zodasiran
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皮下注射によって
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ベースラインから12か月後の空腹時LDL-Cのパーセント変化
時間枠：ベースライン、12ヶ月目
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ベースライン、12ヶ月目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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ベースラインから12ヶ月後の空腹時アポリポタンパク質B（ApoB）の変化率
時間枠：ベースライン、12か月
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ベースライン、12か月
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ベースラインから12か月目までの空腹時ApoBの変化
時間枠：ベースライン、12ヵ月
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ベースライン、12ヵ月
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ベースラインから12か月後の空腹時非高比重リポ蛋白コレステロール（non-HDL-C）の変化率
時間枠：ベースライン、12か月目
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ベースライン、12か月目
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ベースラインから12か月後の空腹時非HDLコレステロールの変化
時間枠：ベースライン、12か月
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ベースライン、12か月
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ベースラインから12ヶ月後の空腹時LDL-Cの変化
時間枠：ベースライン、12ヵ月
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ベースライン、12ヵ月
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空腹時LDL-Cのベースラインから12ヶ月までの血漿中濃度-時間曲線下面積（AUC）
時間枠：ベースライン、12ヶ月後
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ベースライン、12ヶ月後
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ベースラインから12か月後の空腹時トリグリセリド（TGs）の変化率
時間枠：ベースライン、12か月
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ベースライン、12か月
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ベースラインから12ヶ月後の空腹時TGの変化
時間枠：ベースライン、12ヶ月
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ベースライン、12ヶ月
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ベースラインから12ヶ月時点までの空腹時アンジオポエチン様タンパク質3（ANGPTL3）の変化率
時間枠：ベースライン、12か月
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ベースライン、12か月
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ベースラインから12か月後の空腹時ANGPTL3の変化
時間枠：ベースライン、12ヶ月
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ベースライン、12ヶ月
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ベースラインから12か月時点までの空腹時総コレステロールの変化率
時間枠：ベースライン、12か月目
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ベースライン、12か月目
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ベースラインから12ヵ月後の空腹時総コレステロールの変化
時間枠：ベースライン、12か月
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ベースライン、12か月
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ベースラインから12ヶ月後の空腹時HDL-Cのパーセント変化
時間枠：ベースライン、12ヶ月後
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ベースライン、12ヶ月後
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ベースラインから12ヵ月後の空腹時HDL-Cの変化
時間枠：ベースライン、12ヶ月
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ベースライン、12ヶ月
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月次12における欧州連合（EU）LDL-Cアフェレーシス適格基準（ドイツアフェレーシス作業部会による）を満たす参加者数
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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月次12における米国（US）アフェレシス適格基準（全米脂質協会による）を満たす参加者数
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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月次12における空腹時LDL-C<100 mg/dLの参加者数
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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ベースラインからの空腹時LDL-Cの経時的変化率
時間枠：ベースライン、12か月まで
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ベースライン、12か月まで
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経時的変化における空腹時LDL-Cのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最大12か月
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ベースライン、最大12か月
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治療関連有害事象（TEAE）が発生した参加者数
時間枠：最長27.5か月
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最長27.5か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年8月1日
一次修了 (推定)
2028年7月1日
研究の完了 (推定)
2028年8月1日
試験登録日
最初に提出
2026年3月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年3月11日
最初の投稿 (実際)
2026年3月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月27日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AROANG3-3003
- 2025-523662-24-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。