Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Zodasiran hos unge deltagere med homozygot familielig hyperkolesterolemi (SPRUCE)

27. maj 2026 opdateret af: Arrowhead Pharmaceuticals

Fase 3 Single-Arm Åben-Label Studie til Vurdering af Effektiviteten og Sikkerheden af Zodasiran hos Unge Deltagere (Alder 12 til <18 År) med Homozygot Familial Hyperkolesterolæmi (SPRUCE)

Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af zodasiran subkutan (sc) indsprøjtning hos deltagere i alderen 12 til <18 år med genetisk eller klinisk diagnosticeret homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH) og lavtæthedslipoprotein kolesterol (LDL-C) ≥116 milligram per deciliter (mg/dL) på maksimalt tolereret lipidnedsættende behandling.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Unge i alderen 12 til <18 år, som ikke er gravide, ikke ammer og ikke planlægger at blive gravide under studiet
  • Kropsvægt ≥35 kg ved screening
  • HoFH baseret på en understøttende genetisk test (fra en verificerbar medicinsk journal eller baseret på screening-genotype) eller klinisk diagnose
  • Screening LDL-C ≥116 mg/dL (3 mmol/L)
  • Screening hæmoglobin A1c (HbA1c) ≤9,5 %
  • Samlet bilirubin <2×øvre normalgrænse (ULN), medmindre det er tidligere bekræftede tilfælde af Gilberts syndrom
  • Alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase <3×ULN

Eksklusionskriterier:

  • Brug af en hepatocyt-målrettet siRNA inden for 365 dage før dag 1 (undtagen inclisiran, som er tilladt; administration af inclisiran og studielægemidlet skal adskilles med mindst 4 uger)
  • Brug af et antisense-oligonukleotidmolekyle inden for 3 måneder før dag 1
  • Brug af evinacumab inden for 3 måneder før dag 1
  • Manglende respons på evinacumab, defineret som LDL-C-reduktion <15 % fra baseline efter 2 doser
  • Brug af systemiske kortikosteroider (medmindre brugt som erstatningsterapi for hypofyse/binyresygdom med et stabilt regime)

BEMÆRK: Yderligere inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde ifølge protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Zodasiran
Medicin: Zodasiran
Ved sc-injektion
Andre navne:
  • Aro-Ang3

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fastende LDL-C
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fastende apolipoprotein B (ApoB)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i fastende ApoB
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fastende ikke-højdensitet lipoprotein kolesterol (non-HDL-C)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i fastende non-HDL-C
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i fastende LDL-C
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Areal under plasmakoncentrationskurven i forhold til tidskurven (AUC) fra baseline til måned 12 for fastende LDL-C
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fasting triglycerider (TGs)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i fastende TGs
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fastende Angiopoietin-lignende Protein 3 (ANGPTL3)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i fastende ANGPTL3
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fastende totalt kolesterol
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring fra udgangspunkt til måned 12 i fastende totalt kolesterol
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fastende HDL-C
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i fastende HDL-C
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Antal deltagere, der opfylder EU's (Europæiske Union) LDL-C-afæresekriterier (ifølge den tyske afæresearbejdsgruppe) ved måned 12
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Antal deltagere, der opfylder USA's (US) apherese-berettigelseskriterier (ifølge National Lipid Association) efter 12 måneder
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Antal deltagere med fastende LDL-C <100 mg/dL efter 12 måneder
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Procentvis ændring fra baseline i fastende LDL-C over tid
Tidsramme: Baseline, op til måned 12
Baseline, op til måned 12
Ændring fra baseline i fastende LDL-C over tid
Tidsramme: Baseline, op til måned 12
Baseline, op til måned 12
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til 27,5 måneder
Op til 27,5 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. august 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

16. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AROANG3-3003
  • 2025-523662-24-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Kliniske forsøg med Zodasiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner