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Studio su Zodasiran in Partecipanti Adolescenti con Ipercolesterolemia Familiare Omoziote (SPRUCE)

27 maggio 2026 aggiornato da: Arrowhead Pharmaceuticals

Studio di Fase 3 a Braccio Singolo in Aperto per Valutare l'Efficacia e la Sicurezza di Zodasiran in Partecipanti Adolescenti (Età da 12 a <18 Anni) con Ipercolesterolemia Familiare Omozigote (SPRUCE)

Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza dell'iniezione sottocutanea (sc) di zodasiran in partecipanti di età compresa tra 12 e <18 anni con diagnosi genetica o clinica di ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) e colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) ≥116 milligrammi per decilitro (mg/dL) in terapia ipolipemizzante massimamente tollerata.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Adolescenti di età compresa tra 12 e <18 anni non in gravidanza, non in allattamento e che non pianificano una gravidanza durante lo studio
  • Peso corporeo ≥35 chilogrammi (kg) allo screening
  • HoFH basata su un test genetico di supporto (da una cartella clinica verificabile o basata sul genotipo di screening) o diagnosi clinica
  • LDL-C allo screening ≥116 mg/dL (3 mmol/L)
  • Emoglobina A1c (HbA1c) allo screening ≤9,5%
  • Bilirubina totale <2×limite superiore del normale (ULN), tranne nei casi precedentemente confermati di sindrome di Gilbert
  • Alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi <3×ULN

Criteri di esclusione:

  • Utilizzo di un siRNA mirato agli epatociti entro 365 giorni prima del Giorno 1 (tranne inclisiran, che è consentito; la somministrazione di inclisiran e del farmaco dello studio deve essere separata da almeno 4 settimane)
  • Utilizzo di una molecola oligonucleotidica antisenso entro 3 mesi prima del Giorno 1
  • Utilizzo di evinacumab entro 3 mesi prima del Giorno 1
  • Mancata risposta a evinacumab, definita come riduzione del LDL-C <15% rispetto al basale dopo 2 dosi
  • Utilizzo di corticosteroidi sistemici (a meno che non utilizzati come terapia sostitutiva per malattie ipofisarie/surrenaliche con un regime stabile)

NOTA: Potrebbero applicarsi ulteriori criteri di inclusione/esclusione in base al protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Zodasiran
Droga: Zodasiran
Per iniezione sc
Altri nomi:
  • Aro-ang3

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale dalla baseline al mese 12 del colesterolo LDL a digiuno
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione Percentuale rispetto al Basale al Mese 12 in Apolipoproteina B (ApoB) a Digiuno
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Variazione dalla baseline al mese 12 dell'apolipoproteina B (ApoB) a digiuno
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Variazione percentuale dal basale al mese 12 del colesterolo non lipoproteico ad alta densità a digiuno (non-HDL-C)
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Variazione dal basale al mese 12 nel colesterolo non-HDL a digiuno
Lasso di tempo: Baseline, mese 12
Baseline, mese 12
Variazione dal basale al mese 12 dell'LDL-C a digiuno
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Area Sotto la Curva della Concentrazione Plasmatica in Funzione del Tempo (AUC) dalla Baseline al Mese 12 per LDL-C a Digiuno
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale fino al mese 12 dei trigliceridi a digiuno (TG)
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Variazione rispetto al basale al mese 12 dei trigliceridi a digiuno
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Variazione Percentuale dal Basale al Mese 12 dell'Angiopoietin-like Protein 3 (ANGPTL3) a Digiuno
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Variazione dal basale al mese 12 dell'ANGPTL3 a digiuno
Lasso di tempo: Baseline, mese 12
Baseline, mese 12
Variazione Percentuale dal Basale al Mese 12 del Colesterolo Totale a Digiuno
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Variazione del colesterolo totale a digiuno dal basale al mese 12
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale fino al mese 12 dell'HDL-C a digiuno
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Variazione rispetto al basale al mese 12 dell'HDL-C a digiuno
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Numero di partecipanti che soddisfano i criteri di eleggibilità per l'aferesi LDL-C dell'Unione Europea (UE) (secondo il German Apheresis Working Group) al mese 12
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Numero di partecipanti che soddisfano i criteri di eleggibilità per l'aferesi degli Stati Uniti (USA) (secondo la National Lipid Association) al Mese 12
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Numero di partecipanti con LDL-C a digiuno <100 mg/dL al mese 12
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale del LDL-C a digiuno nel tempo
Lasso di tempo: Baseline, fino al mese 12
Baseline, fino al mese 12
Variazione rispetto al basale dell'LDL-C a digiuno nel tempo
Lasso di tempo: Baseline, fino al mese 12
Baseline, fino al mese 12
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino a 27,5 mesi
Fino a 27,5 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

16 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AROANG3-3003
  • 2025-523662-24-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Ipercolesterolemia familiare omozigote

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