Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Zodasiran hos ungdomspasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (SPRUCE)

27. mai 2026 oppdatert av: Arrowhead Pharmaceuticals

Fase 3 enkeltarms, åpen studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Zodasiran hos unge deltakere (alder 12 til <18 år) med homozygot familiær hyperkolesterolemi (SPRUCE)

Denne studien vil evaluere effektiviteten og sikkerheten til zodasiran subkutan (sc) injeksjon hos deltakere i alderen 12 til <18 år med genetisk eller klinisk diagnostisert homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH) og lavdensitetslipoprotein-kolesterol (LDL-C) ≥116 milligram per desiliter (mg/dL) under maksimalt tolerert lipidsenkende behandling.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Ungdommer 12 til <18 år som ikke er gravide, ikke ammer, og ikke planlegger å bli gravide under studien
  • Kroppsvekt ≥35 kilogram (kg) ved screening
  • HoFH basert på en støttende genetisk test (fra en kildeverifiserbar medisinsk journal eller basert på screening-genotype) eller klinisk diagnose
  • Screenings LDL-C ≥116 mg/dL (3 mmol/L)
  • Screenings hemoglobin A1c (HbA1c) ≤9,5 %
  • Totalt bilirubin <2×øvre normalgrense (ULN), med mindre i tidligere bekreftede tilfeller av Gilberts syndrom
  • Alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase <3×ULN

Eksklusjonskriterier:

  • Bruk av hepatocytter-målrettet siRNA innen 365 dager før dag 1 (unntatt inclisiran, som er tillatt; administrering av inclisiran og studiemedisin må være adskilt med minst 4 uker)
  • Bruk av antisense-oligonukleotidmolekyl innen 3 måneder før dag 1
  • Bruk av evinacumab innen 3 måneder før dag 1
  • Manglende respons på evinacumab, definert som LDL-C-reduksjon <15 % fra baseline etter 2 doser
  • Bruk av systemiske kortikosteroider (med mindre brukt som erstatningsterapi for hypofyse/binyresykdom med et stabilt regime)

MERK: Ytterligere inklusjons-/eksklusjonskriterier kan gjelde i henhold til protokoll

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Zodasiran
Legemiddel: Zodasiran
Ved sc-injeksjon
Andre navn:
  • Aro-Ang3

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring fra utgangspunkt til måned 12 i fastende LDL-kolesterol
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 12
Utgangspunkt, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline til måned 12 i fastende apolipoprotein B (ApoB)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Endring fra utgangsnivå til måned 12 i fastende ApoB
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 12
Utgangspunkt, måned 12
Prosentvis endring fra utgangspunkt til måned 12 i fastende ikke-høy-tetthet-lipoprotein-kolesterol (non-HDL-C)
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 12
Utgangspunkt, måned 12
Endring fra baseline til måned 12 i fastende ikke-HDL-kolesterol
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Endring fra baseline til måned 12 i fastende LDL-C
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Areal under plasmakonsentrasjonskurven (AUC) fra utgangspunkt til måned 12 for faste LDL-C
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Prosentvis endring fra baseline til måned 12 i faste triglyserider (TG)
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 12
Utgangspunkt, måned 12
Endring fra baseline til måned 12 i faste triglyserider
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 12
Utgangspunkt, måned 12
Prosentvis endring fra baseline til måned 12 i fastende angiopoietin-lignende protein 3 (ANGPTL3)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Endring fra utgangspunkt til måned 12 i faste ANGPTL3
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 12
Utgangspunkt, måned 12
Prosentvis endring fra baseline til måned 12 i faste totalt kolesterol
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 12
Utgangspunkt, måned 12
Endring fra utgangspunkt til måned 12 i fastende totalt kolesterol
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 12
Utgangspunkt, måned 12
Prosentvis endring fra utgangspunkt til måned 12 i fastende HDL-kolesterol
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Endring fra baseline til måned 12 i faste HDL-C
Tidsramme: Utgangspunkt, måned 12
Utgangspunkt, måned 12
Antall deltakere som oppfyller EU-kriteriene for LDL-C-afarese (ifølge German Apheresis Working Group) ved måned 12
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Antall deltakere som oppfyller USA-apheresis-berettigelseskriteriene (per National Lipid Association) etter 12 måneder
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Antall deltakere med fastende LDL-C <100 mg/dL etter 12 måneder
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Prosentvis endring fra utgangspunkt i faste LDL-C over tid
Tidsramme: Baseline, opp til måned 12
Baseline, opp til måned 12
Endring fra baseline i fasting LDL-C over tid
Tidsramme: Baseline, opptil måned 12
Baseline, opptil måned 12
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Opptil 27,5 måneder
Opptil 27,5 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. august 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

16. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AROANG3-3003
  • 2025-523662-24-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere