Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Zodasiranu u uczestników w wieku młodzieńczym z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (SPRUCE)

27 maja 2026 zaktualizowane przez: Arrowhead Pharmaceuticals

Faza 3 Jednoramienne Otwarte Badanie Oceniające Skuteczność i Bezpieczeństwo Zodasiranu u Młodocianych Uczestników (Wiek 12 do <18 lat) z Homozygotyczną Hipercholesterolemią Rodzinną (SPRUCE)

To badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo podskórnego (sc) wstrzyknięcia zodasiranu u uczestników w wieku od 12 do <18 lat z genetycznie lub klinicznie zdiagnozowaną homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH) i cholesterolem lipoprotein o niskiej gęstości (LDL-C) ≥116 miligramów na decylitr (mg/dL) przy maksymalnie tolerowanej terapii obniżającej poziom lipidów.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Nastolatkowie w wieku od 12 do <18 lat, którzy nie są w ciąży, nie karmią piersią i nie planują zajścia w ciążę podczas badania
  • Masa ciała ≥35 kilogramów (kg) przy badaniu przesiewowym
  • HoFH na podstawie wspierającego testu genetycznego (z weryfikowalnego źródła dokumentacji medycznej lub na podstawie genotypu z badania przesiewowego) lub diagnozy klinicznej
  • LDL-C przy badaniu przesiewowym ≥116 mg/dL (3 mmol/L)
  • Hemoglobina glikowana (HbA1c) przy badaniu przesiewowym ≤9,5%
  • Całkowita bilirubina <2× górnej granicy normy (GGN), chyba że wcześniej potwierdzono zespół Gilberta
  • Aminotransferaza alaninowa lub aminotransferaza asparaginianowa <3× GGN

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie siRNA ukierunkowanego na hepatocyty w ciągu 365 dni przed Dniem 1 (z wyjątkiem inclisiranu, który jest dozwolony; podanie inclisiranu i leku badawczego musi być oddzielone co najmniej 4 tygodniami)
  • Stosowanie cząsteczki oligonukleotydu antysensownego w ciągu 3 miesięcy przed Dniem 1
  • Stosowanie evinacumabu w ciągu 3 miesięcy przed Dniem 1
  • Brak odpowiedzi na evinacumab, zdefiniowany jako redukcja LDL-C <15% od wartości wyjściowej po 2 dawkach
  • Stosowanie kortykosteroidów ogólnoustrojowych (chyba że stosowanych jako terapia zastępcza w chorobie przysadki/nadnerczy ze stabilnym schematem)

UWAGA: Dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia mogą obowiązywać zgodnie z protokołem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zodasiran
Lek: Zodasiran
Drogą iniekcji sc
Inne nazwy:
  • ARO-ANG3

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 12 miesiąca w LDL-C na czczo
Ramy czasowe: Linia początkowa, 12. miesiąc
Linia początkowa, 12. miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 12 w stężeniu apolipoproteiny B (ApoB) na czczo
Ramy czasowe: Linia podstawowa, miesiąc 12
Linia podstawowa, miesiąc 12
Zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 12 w stężeniu ApoB na czczo
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 12
Linia wyjściowa, miesiąc 12
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 12 w stężeniu cholesterolu niebędącego lipoproteinami o wysokiej gęstości (non-HDL-C) na czczo
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 12
Linia wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana od wartości początkowej do 12 miesiąca w nie-HDL-C na czczo
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12
Zmiana stężenia LDL-C na czczo od wartości początkowej do 12. miesiąca
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12. miesiąc
Linia bazowa, 12. miesiąc
Powierzchnia pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC) dla LDL-C na czczo od wartości wyjściowej do 12 miesiąca
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, miesiąc 12
Punkt wyjściowy, miesiąc 12
Procentowa zmiana poziomu trójglicerydów na czczo (TG) od wartości wyjściowej do 12 miesiąca
Ramy czasowe: Linia podstawowa, miesiąc 12
Linia podstawowa, miesiąc 12
Zmiana od wartości wyjściowej do 12 miesiąca w TG na czczo
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 12. miesiąca w zakresie angiopoetynopodobnego białka 3 (ANGPTL3) na czczo
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12
Zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 12 w zakresie ANGPTL3 na czczo
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 12. miesiąc
Linia wyjściowa, 12. miesiąc
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 12 miesiąca w całkowitym cholesterolu na czczo
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, miesiąc 12
Punkt wyjściowy, miesiąc 12
Zmiana stężenia cholesterolu całkowitego na czczo od wartości wyjściowej do 12. miesiąca
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, miesiąc 12
Punkt wyjściowy, miesiąc 12
Procentowa zmiana stężenia cholesterolu HDL na czczo od wartości wyjściowej do 12. miesiąca
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 12 miesiąc
Punkt wyjściowy, 12 miesiąc
Zmiana od wartości początkowej do 12 miesiąca w HDL-C na czczo
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12. miesiąc
Linia bazowa, 12. miesiąc
Liczba uczestników spełniających kryteria kwalifikacji do aferezy LDL-C Unii Europejskiej (wg Niemieckiej Grupy Roboczej ds. Aferezy) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Liczba uczestników spełniających kryteria kwalifikacji do aferezy w Stanach Zjednoczonych (USA) (zgodnie z National Lipid Association) w miesiącu 12
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Liczba uczestników ze stężeniem LDL-C na czczo <100 mg/dL po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w stężeniu LDL-C na czczo w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do 12 miesiąca
Wartość wyjściowa, do 12 miesiąca
Zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu LDL-C na czczo w czasie
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, do 12. miesiąca
Linia wyjściowa, do 12. miesiąca
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi pojawiającymi się w trakcie leczenia (TEAEs)
Ramy czasowe: Do 27,5 miesiąca
Do 27,5 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AROANG3-3003
  • 2025-523662-24-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj