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Estudo do Zodasiran em Adolescentes com Hipercolesterolemia Familiar Homozigótica (SPRUCE)

27 de maio de 2026 atualizado por: Arrowhead Pharmaceuticals

Estudo Aberto de Braço Único de Fase 3 para Avaliar a Eficácia e Segurança do Zodasiran em Participantes Adolescentes (Idade 12 a <18 Anos) com Hipercolesterolemia Familiar Homozigótica (SPRUCE)

Este estudo irá avaliar a eficácia e a segurança da injeção subcutânea (sc) de zodasiran em participantes com idades entre os 12 e os <18 anos, diagnosticados geneticamente ou clinicamente com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH) e colesterol de lipoproteínas de baixa densidade (LDL-C) ≥116 miligramas por decilitro (mg/dL) sob terapia de redução lipídica maximamente tolerada.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Adolescentes dos 12 aos <18 anos de idade que não estejam grávidas, não estejam a amamentar e não planeiem engravidar durante o estudo
  • Peso corporal ≥35 quilogramas (kg) no rastreio
  • HoFH com base num teste genético de suporte (a partir de um registo médico verificável ou com base no genótipo de rastreio) ou diagnóstico clínico
  • LDL-C no rastreio ≥116 mg/dL (3 mmol/L)
  • Hemoglobina A1c (HbA1c) no rastreio ≤9,5%
  • Bilirrubina total <2×limite superior do normal (ULN), exceto em casos previamente confirmados de síndrome de Gilbert
  • Alanina aminotransferase ou aspartato aminotransferase <3×ULN

Critérios de Exclusão:

  • Utilização de um siRNA direcionado a hepatócitos nos 365 dias anteriores ao Dia 1 (exceto inclisirana, que é permitida; a administração de inclisirana e do fármaco do estudo deve estar separada por pelo menos 4 semanas)
  • Utilização de uma molécula de oligonucleótido antisense nos 3 meses anteriores ao Dia 1
  • Utilização de evinacumab nos 3 meses anteriores ao Dia 1
  • Não resposta ao evinacumab, definida como redução do LDL-C <15% em relação à linha de base após 2 doses
  • Utilização de corticosteroides sistémicos (exceto se utilizados como terapia de substituição para doença pituitária/adrenal com um regime estável)

NOTA: Podem aplicar-se critérios adicionais de inclusão/exclusão conforme o protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Zodasiran
Medicamento: Zodasiran
Por injeção sc
Outros nomes:
  • Aro-ang3

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Variação Percentual em Relação à Linha de Base até ao Mês 12 em LDL-C em Jejum
Prazo: Linha de base, mês 12
Linha de base, mês 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Variação Percentual da Linha de Base para o Mês 12 em Apolipoproteína B (ApoB) em Jejum
Prazo: Linha de base, Mês 12
Linha de base, Mês 12
Alteração do Valor Basal para o Mês 12 na ApoB em Jejum
Prazo: Linha de base, Mês 12
Linha de base, Mês 12
Alteração Percentual da Linha de Base ao Mês 12 no Colesterol Não Lipoproteico de Alta Densidade em Jejum (não-HDL-C)
Prazo: Baseline, Mês 12
Baseline, Mês 12
Alteração desde a Linha de Base até ao Mês 12 no Colesterol Não-HDL em Jejum
Prazo: Linha de base, Mês 12
Linha de base, Mês 12
Alteração do Valor Basal para o Mês 12 em LDL-C em Jejum
Prazo: Baseline, Mês 12
Baseline, Mês 12
Área sob a curva da concentração plasmática em função do tempo (AUC) da linha de base ao mês 12 para LDL-C em jejum
Prazo: Linha de base, Mês 12
Linha de base, Mês 12
Percentagem de Alteração dos Triglicerídeos em Jejum (TGs) da Linha de Base ao Mês 12
Prazo: Linha de Base, Mês 12
Linha de Base, Mês 12
Alteração da Linha de Base para o Mês 12 em TGs em Jejum
Prazo: Linha de base, Mês 12
Linha de base, Mês 12
Percentagem de Alteração desde a Linha de Base até ao Mês 12 na Proteína Angiopoietina-like 3 em Jejum (ANGPTL3)
Prazo: Linha de Base, Mês 12
Linha de Base, Mês 12
Variação do Valor de Referência para o Mês 12 de ANGPTL3 em Jejum
Prazo: Linha de base, Mês 12
Linha de base, Mês 12
Percentagem de Alteração em Relação à Linha de Base até ao Mês 12 no Colesterol Total em Jejum
Prazo: Baseline, Mês 12
Baseline, Mês 12
Variação do Valor de Base para o Mês 12 no Colesterol Total em Jejum
Prazo: Baseline, Mês 12
Baseline, Mês 12
Variação Percentual desde a Linha de Base até ao Mês 12 no HDL-C em Jejum
Prazo: Baseline, Mês 12
Baseline, Mês 12
Variação desde o Início até ao Mês 12 no HDL-C em Jejum
Prazo: Linha de base, Mês 12
Linha de base, Mês 12
Número de Participantes que Cumprem os Critérios de Elegibilidade para Aférese de LDL-C da União Europeia (UE) (segundo o Grupo de Trabalho Alemão de Aférese) aos 12 Meses
Prazo: Mês 12
Mês 12
Número de Participantes que Cumprem os Critérios de Elegibilidade para Aférese dos Estados Unidos (EUA) (conforme a Associação Nacional de Lípidos) no Mês 12
Prazo: Mês 12
Mês 12
Número de Participantes com LDL-C em Jejum <100 mg/dL no Mês 12
Prazo: Mês 12
Mês 12
Alteração Percentual em Relação à Linha de Base no LDL-C em Jejum ao Longo do Tempo
Prazo: Linha de base, até ao mês 12
Linha de base, até ao mês 12
Alteração em Relação à Linha de Base no LDL-C em Jejum ao Longo do Tempo
Prazo: Linha de base, até ao mês 12
Linha de base, até ao mês 12
Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EAET)
Prazo: Até 27,5 meses
Até 27,5 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Arrowhead Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de março de 2026

Primeira postagem (Real)

16 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AROANG3-3003
  • 2025-523662-24-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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