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Studie zu Zodasiran bei jugendlichen Teilnehmern mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (SPRUCE)

27. Mai 2026 aktualisiert von: Arrowhead Pharmaceuticals

Phase-3-Studie mit offenem Design und einem Arm zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Zodasiran bei jugendlichen Teilnehmern (Alter 12 bis <18 Jahre) mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (SPRUCE)

Diese Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von Zodasiran-Subkutanspritzen (sc) bei Teilnehmern im Alter von 12 bis <18 Jahren mit genetisch oder klinisch diagnostizierter homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) und Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C) ≥116 Milligramm pro Deziliter (mg/dL) unter maximal tolerierter lipidsenkender Therapie bewerten.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Jugendliche im Alter von 12 bis <18 Jahren, die nicht schwanger sind, nicht stillen und nicht planen, während der Studie schwanger zu werden
  • Körpergewicht ≥35 Kilogramm (kg) beim Screening
  • HoFH basierend auf einem unterstützenden Gentest (aus einer quellverifizierbaren Krankenakte oder basierend auf dem Screening-Genotyp) oder klinischen Diagnose
  • Screening-LDL-C ≥116 mg/dL (3 mmol/L)
  • Screening-Hämoglobin A1c (HbA1c) ≤9,5%
  • Gesamtbilirubin <2×obere Grenze des Normalbereichs (ULN), außer bei zuvor bestätigten Fällen von Gilbert-Syndrom
  • Alanin-Aminotransferase oder Aspartat-Aminotransferase <3×ULN

Ausschlusskriterien:

  • Anwendung eines Hepatozyten-zielgerichteten siRNA innerhalb von 365 Tagen vor Tag 1 (außer Inclisiran, das erlaubt ist; die Verabreichung von Inclisiran und dem Studienmedikament muss mindestens 4 Wochen auseinander liegen)
  • Anwendung eines Antisense-Oligonukleotid-Moleküls innerhalb von 3 Monaten vor Tag 1
  • Anwendung von Evinacumab innerhalb von 3 Monaten vor Tag 1
  • Kein Ansprechen auf Evinacumab, definiert als LDL-C-Reduktion <15% vom Ausgangswert nach 2 Dosen
  • Anwendung von systemischen Kortikosteroiden (außer bei Ersatztherapie für Hypophysen-/Nebennierenerkrankungen mit einem stabilen Regime)

HINWEIS: Zusätzliche Ein-/Ausschlusskriterien können gemäß Protokoll gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Zodasiran
Arzneimittel: Zodasiran
Durch subkutane Injektion
Andere Namen:
  • Aro-Ang3

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung von Baseline bis Monat 12 bei LDL-C im Nüchternzustand
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Monat 12 bei nüchternem Apolipoprotein B (ApoB)
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Ausgangswert, Monat 12
Änderung von Baseline zu Monat 12 im nüchternen ApoB
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Monat 12 beim Fasten-Nicht-HDL-Cholesterin (non-HDL-C)
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Veränderung von Baseline bis Monat 12 im Fasten-Nicht-HDL-C
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Ausgangswert, Monat 12
Änderung des nüchternen LDL-C von Baseline bis Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von Baseline bis Monat 12 für nüchternes LDL-C
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Prozentuale Veränderung der Nüchterntriglyceride (TGs) vom Ausgangswert bis Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Veränderung des Nüchtern-TG-Werts vom Ausgangswert bis zum Monat 12
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Ausgangswert, Monat 12
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Monat 12 des nüchternen Angiopoietin-ähnlichen Proteins 3 (ANGPTL3)
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Änderung von Baseline bis Monat 12 bei nüchternem ANGPTL3
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Prozentuale Veränderung des Nüchtern-Gesamtcholesterins von Baseline bis Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Veränderung des Nüchtern-Gesamtcholesterins vom Ausgangswert bis Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Prozentuale Veränderung von der Baseline bis zum Monat 12 im Nüchtern-HDL-C
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Änderung des Nüchtern-HDL-Cholesterins von Baseline bis Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Anzahl der Teilnehmer, die die Europäische Union (EU) LDL-C-Apherese-Eignungskriterien (gemäß der Deutschen Apherese-Arbeitsgruppe) nach 12 Monaten erfüllen
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Anzahl der Teilnehmer, die nach 12 Monaten die US-Apherese-Eignungskriterien (gemäß National Lipid Association) erfüllen
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit nüchternem LDL-C <100 mg/dL nach 12 Monaten
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Prozentuale Veränderung des LDL-C-Werts im Nüchternzustand gegenüber dem Ausgangswert über die Zeit
Zeitfenster: Baseline, bis Monat 12
Baseline, bis Monat 12
Änderung des Nüchtern-LDL-C gegenüber dem Ausgangswert im Zeitverlauf
Zeitfenster: Baseline, bis zu Monat 12
Baseline, bis zu Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zu 27,5 Monate
Bis zu 27,5 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. August 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AROANG3-3003
  • 2025-523662-24-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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