Tutkimus Zodasiranista nuorilla osallistujilla, joilla on homotsygoottinen perinnöllinen hyperkolesterolemia (SPRUCE)
keskiviikko 27. toukokuuta 2026 päivittänyt: Arrowhead Pharmaceuticals
Fas 3 - Yksisuuntainen avoimen merkin tutkimus, jossa arvioidaan Zodasiranin tehoa ja turvallisuutta nuorilla osallistujilla (ikä 12 - <18 vuotta) homotsygoottisella perinnöllisellä hyperkolesterolemialla (SPRUCE)
Tämä tutkimus arvioi zodasiraniinihonnalaisen (sc) pistoksen tehoa ja turvallisuutta 12–<18-vuotiailla osallistujilla, joilla on geneettisesti tai kliinisesti diagnosoitu homotsygoottinen perinnöllinen hyperkolesterolemia (HoFH) ja matala tiheyslipoproteiinikolesteroli (LDL-C) ≥116 milligrammaa desilitralla (mg/dl) maksimaalisesti siedetyn lipidien alentavan hoidon aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Medical Monitor
- Puhelinnumero: 626-304-3400
- Sähköposti: SPRUCE@arrowheadpharma.com
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällytyskriteerit:
- 12–<18-vuotiaat nuoret, jotka eivät ole raskaana, eivät imetä eivätkä suunnittele tulevansa raskaaksi tutkimuksen aikana
- Vähintään 35 kilogramman (kg) paino seulontavaiheessa
- HoFH, joka perustuu tukevan geneettisen testin tulokseen (lähteen varmistettavasta sairauskertomuksesta tai seulontagenotyypistä) tai kliiniseen diagnoosiin
- Seulonta-LDL-C ≥116 mg/dl (3 mmol/l)
- Seulonta-hemoglobiini A1c (HbA1c) ≤9,5 %
- Kokonaisbilirubiini <2×normaalin ylärajan (ULN), ellei kyseessä ole aiemmin vahvistettu Gilbertin oireyhtymä
- Alaniiniaminotransferaasi tai aspartaattiaminotransferaasi <3×ULN
Poissulkemiskriteerit:
- Hepatosyyttikohdistetun siRNA:n käyttö 365 päivän aikana ennen päivää 1 (lukuun ottamatta inclisirania, joka on sallittu; inclisiranin ja tutkimuslääkkeen antaminen on erotettava vähintään 4 viikon välein)
- Antisense-oligonukleotidimolekyylin käyttö 3 kuukauden aikana ennen päivää 1
- Evinacumabin käyttö 3 kuukauden aikana ennen päivää 1
- Ei-vastaus evinacumabiin, joka määritellään LDL-C:n alenemaksi <15 % lähtötasosta kahden annoksen jälkeen
- Systeemisten kortikosteroidien käyttö (ellei niitä käytetä korvaushoidossa aivolisäkkeen/ lisämunuaissairauden hoidossa vakaalla annostelulla)
HUOMIO: Lisäsisällytys-/poissulkemiskriteerejä voi olla käytössä tutkimussuunnitelman mukaisesti
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Zodasiran
|
Injektiona ihonalaisesti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Prosentuaalinen muutos perusarvosta 12 kuukauden kohdalla paastotilan LDL-kolesteroliin
Aikaikkuna: Alkuarvot, 12. kuukausi
|
Alkuarvot, 12. kuukausi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Prosentuaalinen muutos perusarvosta 12 kuukauden kohdalla paastotilassa mitatussa apolipoproteiini B:ssä (ApoB)
Aikaikkuna: Perustaso, 12. kuukausi
|
Perustaso, 12. kuukausi
|
|
Muutos lähtöarvosta 12 kuukauden aikana paastossa olevaan ApoB:hen
Aikaikkuna: Alkuperäinen tila, 12. kuukausi
|
Alkuperäinen tila, 12. kuukausi
|
|
Prosentuaalinen muutos perusarvosta 12 kuukauden kohdalla paastotilassa mitatussa ei-HDL-kolesterolissa (non-HDL-C)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Muutos perusarvosta 12 kuukauden kohdalla paastossa mitattuun ei-HDL-kolesteroliin
Aikaikkuna: Perustaso, 12. kuukausi
|
Perustaso, 12. kuukausi
|
|
Muutos lähtöarvosta 12 kuukauden kohdalla paastotilassa mitatussa LDL-kolesterolissa
Aikaikkuna: Perustaso, 12. kuukausi
|
Perustaso, 12. kuukausi
|
|
Plasman pitoisuuden ja ajan käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) lähtötasosta 12 kuukauteen paastotilan LDL-kolesterolille
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Prosentuaalinen muutos perusarvosta 12 kuukauden kohdalla paastotriglyserideissä (TG)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Muutos perusarvosta 12 kuukauden kohdalla paastotriglyserideissä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Prosentuaalinen muutos lähtöarvosta 12 kuukauden kohdalla paastotilan Angiopoietiinin kaltaisen proteiinin 3 (ANGPTL3) tasossa
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Muutos ANGPTL3:n paastotasosta perusarvosta 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso, Kuukausi 12
|
Perustaso, Kuukausi 12
|
|
Prosentuaalinen muutos perustasosta 12 kuukauden kohdalla paastotilassa mitatussa kokonaiskolesterolissa
Aikaikkuna: Alkuperäinen taso, kuukausi 12
|
Alkuperäinen taso, kuukausi 12
|
|
Muutos perusarvosta 12 kuukauden kohdalla paastoveren kokonaiskolesteroliin
Aikaikkuna: Alkuarvo, 12. kuukausi
|
Alkuarvo, 12. kuukausi
|
|
Prosentuaalinen muutos perusarvosta 12 kuukauden kohdalla paastoveren HDL-kolesteroliin
Aikaikkuna: Perustaso, Kuukausi 12
|
Perustaso, Kuukausi 12
|
|
Muutos lähtötasosta 12 kuukauden kohdalla paastoveren HDL-kolesterolipitoisuudessa
Aikaikkuna: Perustaso, Kuukausi 12
|
Perustaso, Kuukausi 12
|
|
Osallistujien lukumäärä, jotka täyttävät Euroopan unionin (EU) LDL-C-afereesin kelpoisuuskriteerit (Saksan afereesityöryhmän mukaan) 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Kuukausi 12
|
|
Osallistujamäärä, jotka täyttävät Yhdysvaltain (US) aphereesikelpoisuuskriteerit (National Lipid Associationin mukaan) 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Kuukausi 12
|
|
Osallistujien määrä, joilla paastoveren LDL-kolesteroli <100 mg/dl 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Kuukausi 12
|
|
Prosentuaalinen muutos perusarvosta paastotilaisen LDL-kolesterolin määrässä ajan kuluessa
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 12 kuukautta
|
Perustaso, jopa 12 kuukautta
|
|
Muutos perusarvosta paastotilassa mitatussa LDL-kolesterolissa ajan kuluessa
Aikaikkuna: Alkuperäinen taso, jopa 12 kuukauteen
|
Alkuperäinen taso, jopa 12 kuukauteen
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla ilmeni hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE)
Aikaikkuna: Jopa 27,5 kuukautta
|
Jopa 27,5 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Lauantai 1. elokuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. heinäkuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. elokuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 16. maaliskuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 29. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Metaboliset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Dyslipidemiat
- Homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia
- Hyperlipidemiat
- Hyperlipoproteinemiat
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hyperlipoproteineemia tyyppi II
- Zodasiran
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Dyslipidemiat
- Metaboliset sairaudet
- Hyperlipoproteinemia tyyppi II
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Hyperlipidemiat
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperlipoproteinemiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Zodasiran
Muut tutkimustunnusnumerot
- AROANG3-3003
- 2025-523662-24-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .