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Étude du Zodasiran chez des participants adolescents atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (SPRUCE)

27 mai 2026 mis à jour par: Arrowhead Pharmaceuticals

Étude de phase 3 en ouvert à un seul bras pour évaluer l'efficacité et la sécurité du Zodasiran chez des participants adolescents (âgés de 12 à <18 ans) atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (SPRUCE)

Cette étude évaluera l'efficacité et la sécurité de l'injection sous-cutanée (sc) de zodasiran chez des participants âgés de 12 à <18 ans atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH) diagnostiquée génétiquement ou cliniquement et présentant un taux de cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C) ≥116 milligrammes par décilitre (mg/dL) sous traitement hypolipidémiant maximal toléré.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Adolescents de 12 à <18 ans qui ne sont pas enceintes, qui n'allaitent pas et ne prévoient pas de le devenir pendant l'étude
  • Poids corporel ≥35 kilogrammes (kg) lors du dépistage
  • HoFH basé sur un test génétique de soutien (à partir d'un dossier médical vérifiable ou basé sur un génotype de dépistage) ou diagnostic clinique
  • LDL-C de dépistage ≥116 mg/dL (3 mmol/L)
  • Hémoglobine glyquée (HbA1c) de dépistage ≤9,5 %
  • Bilirubine totale <2×limite supérieure de la normale (LSN), sauf dans les cas précédemment confirmés de syndrome de Gilbert
  • Alanine aminotransférase ou aspartate aminotransférase <3×LSN

Critères d'exclusion :

  • Utilisation d'un siRNA ciblant les hépatocytes dans les 365 jours précédant le jour 1 (sauf l'inclisiran, qui est autorisé ; l'administration d'inclisiran et du médicament de l'étude doit être espacée d'au moins 4 semaines)
  • Utilisation d'une molécule d'oligonucléotide antisens dans les 3 mois précédant le jour 1
  • Utilisation d'evinacumab dans les 3 mois précédant le jour 1
  • Non-réponse à l'evinacumab, définie comme une réduction du LDL-C <15 % par rapport à la valeur initiale après 2 doses
  • Utilisation de corticostéroïdes systémiques (sauf s'ils sont utilisés comme traitement de substitution pour une maladie hypophysaire/surrénalienne avec un régime stable)

REMARQUE : Des critères d'inclusion/d'exclusion supplémentaires peuvent s'appliquer selon le protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Zodasiran
Médicament: Zodasiran
Par injection sc
Autres noms:
  • Aro-ang3

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de changement par rapport à la valeur de base jusqu'au mois 12 pour le cholestérol LDL à jeun
Délai: Baseline, Mois 12
Baseline, Mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Variation en pourcentage par rapport à la ligne de base jusqu'au mois 12 de l'apolipoprotéine B (ApoB) à jeun
Délai: Baseline, Mois 12
Baseline, Mois 12
Variation de la ligne de base au mois 12 de l'ApoB à jeun
Délai: Ligne de base, Mois 12
Ligne de base, Mois 12
Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale à 12 mois pour le cholestérol non-HDL (non-HDL-C) à jeun
Délai: Valeur de base, Mois 12
Valeur de base, Mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 12 pour le cholestérol non-HDL à jeun
Délai: Baseline, Mois 12
Baseline, Mois 12
Variation par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 12 pour le LDL-C à jeun
Délai: Baseline, mois 12
Baseline, mois 12
Surface sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (AUC) de la ligne de base au mois 12 pour le LDL-C à jeun
Délai: Ligne de base, Mois 12
Ligne de base, Mois 12
Variation en pourcentage par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 12 des triglycérides à jeun (TG)
Délai: Ligne de base, Mois 12
Ligne de base, Mois 12
Variation par rapport à la valeur de base à 12 mois des triglycérides à jeun
Délai: Baseline, Mois 12
Baseline, Mois 12
Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 12 pour la protéine angiopoïétine-like 3 à jeun (ANGPTL3)
Délai: Baseline, Mois 12
Baseline, Mois 12
Changement par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 12 de l'ANGPTL3 à jeun
Délai: Baseline, Mois 12
Baseline, Mois 12
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 12 du cholestérol total à jeun
Délai: Baseline, Mois 12
Baseline, Mois 12
Variation par rapport à la valeur initiale à 12 mois pour le cholestérol total à jeun
Délai: Baseline, Mois 12
Baseline, Mois 12
Pourcentage de variation par rapport à la valeur de référence à 12 mois pour le HDL-C à jeun
Délai: Ligne de base, Mois 12
Ligne de base, Mois 12
Variation par rapport au niveau de base à 12 mois pour le HDL-C à jeun
Délai: Base, Mois 12
Base, Mois 12
Nombre de participants répondant aux critères d'éligibilité à l'aphérèse du LDL-C de l'Union européenne (UE) (selon le Groupe de travail allemand sur l'aphérèse) à 12 mois
Délai: Mois 12
Mois 12
Nombre de participants répondant aux critères d'éligibilité pour l'aphérèse aux États-Unis (US) (selon la National Lipid Association) au mois 12
Délai: Mois 12
Mois 12
Nombre de participants avec LDL-C à jeun <100 mg/dL au mois 12
Délai: Mois 12
Mois 12
Pourcentage de variation par rapport à la valeur de base du LDL-C à jeun au fil du temps
Délai: Baseline, jusqu'à 12 mois
Baseline, jusqu'à 12 mois
Évolution par rapport à la valeur initiale du LDL-C à jeun au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'au mois 12
De la ligne de base jusqu'au mois 12
Nombre de participants ayant présenté des événements indésirables émergents du traitement (TEAEs)
Délai: Jusqu'à 27,5 mois
Jusqu'à 27,5 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Arrowhead Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 août 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2026

Première publication (Réel)

16 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AROANG3-3003
  • 2025-523662-24-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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