Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Zodasiran hos tonåriga deltagare med homozygot familjär hyperkolesterolemi (SPRUCE)

27 maj 2026 uppdaterad av: Arrowhead Pharmaceuticals

Fas 3 Single-Arm Open-Label-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos Zodasiran hos ungdomar (ålder 12 till <18 år) med homozygot familjär hyperkolesterolemi (SPRUCE)

Denna studie kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten för zodasiran subkutant (sc) injektion hos deltagare i åldrarna 12 till <18 år med genetiskt eller kliniskt diagnostiserad homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH) och lågdensitetslipoprotein-kolesterol (LDL-C) ≥116 milligram per deciliter (mg/dL) vid maximalt tolererad lipid-sänkande behandling.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Adolescenter 12 till <18 år som inte är gravida, inte ammar och inte planerar att bli gravida under studien
  • Kroppsvikt ≥35 kilogram (kg) vid screening
  • HoFH baserat på ett stödjande genetiskt test (från en källverifierad medicinsk journal eller baserat på screeninggenotyp) eller klinisk diagnos
  • Screening LDL-C ≥116 mg/dL (3 mmol/L)
  • Screening hemoglobin A1c (HbA1c) ≤9,5%
  • Total bilirubin <2×övre normalgräns (ULN), om inte i tidigare bekräftade fall av Gilberts syndrom
  • Alanintransaminas eller aspartattransaminas <3×ULN

Exklusionskriterier:

  • Användning av en hepatocytriktad siRNA inom 365 dagar före Dag 1 (förutom inclisiran, som är tillåtet; administrering av inclisiran och studieläkemedel måste åtskiljas med minst 4 veckor)
  • Användning av ett antisense-oligonukleotidmolekyl inom 3 månader före Dag 1
  • Användning av evinacumab inom 3 månader före Dag 1
  • Icke-respons på evinacumab, definierad som LDL-C-reduktion <15% från baslinjen efter 2 doser
  • Användning av systemiska kortikosteroider (om inte använda som ersättningsterapi för hypofys-/binjuresjukdom med ett stabilt schema)

OBS: Ytterligare inklusions-/exklusionskriterier kan gälla enligt protokoll

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Zodasiran
Läkemedel: Zodasiran
Genom sc-injektion
Andra namn:
  • Aro-ang3

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentuell förändring från baslinje till månad 12 i fastande LDL-C
Tidsram: Baseline, månad 12
Baseline, månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentuell förändring från baslinje till månad 12 för fastande apolipoprotein B (ApoB)
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Förändring från baslinjen till månad 12 i fastande ApoB
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Procentuell förändring från baslinjen till månad 12 i fastande icke-högdensitetslipoprotein-kolesterol (non-HDL-C)
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Förändring från baseline till månad 12 i fastande Non-HDL-C
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Förändring från baslinje till månad 12 i fastande LDL-C
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Area Under the Plasma Concentration Versus the Time Curve (AUC) from Baseline to Month 12 for Fasting LDL-C
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Procentuell förändring från baslinjen till månad 12 i fastande triglycerider (TG)
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Förändring från baslinje till månad 12 i fastande triglycerider
Tidsram: Baslinje, Månad 12
Baslinje, Månad 12
Procentuell förändring från baslinje till månad 12 i fastande angiopoietin-liknande protein 3 (ANGPTL3)
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Förändring från baslinje till månad 12 i fastande ANGPTL3
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Procentuell förändring från baslinje till månad 12 i fastande totalkolesterol
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Förändring från baslinje till månad 12 i fastande totalkolesterol
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Procentuell förändring från baslinjen till månad 12 i fastande HDL-kolesterol
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Förändring från baslinje till månad 12 i fastande HDL-kolesterol
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Antal deltagare som uppfyller Europeiska unionens (EU) LDL-C-aferesbehandlingskriterier (enligt den tyska aferesarbetsgruppen) vid månad 12
Tidsram: Månad 12
Månad 12
Antal deltagare som uppfyller amerikanska (USA) apheresis-behandlingskriterier (enligt National Lipid Association) vid månad 12
Tidsram: Månad 12
Månad 12
Antal deltagare med fastande LDL-kolesterol <100 mg/dL vid månad 12
Tidsram: Månad 12
Månad 12
Procentuell förändring från baslinjen i fastande LDL-C över tid
Tidsram: Baslinje, upp till månad 12
Baslinje, upp till månad 12
Förändring från baslinjen i fastande LDL-C över tid
Tidsram: Baslinje, upp till månad 12
Baslinje, upp till månad 12
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs)
Tidsram: Upp till 27,5 månader
Upp till 27,5 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 augusti 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 mars 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2026

Första postat (Faktisk)

16 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AROANG3-3003
  • 2025-523662-24-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera