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Estudio de Zodasiran en participantes adolescentes con hipercolesterolemia familiar homocigótica (SPRUCE)

27 de mayo de 2026 actualizado por: Arrowhead Pharmaceuticals

Estudio de fase 3, de brazo único y abierto para evaluar la eficacia y seguridad de Zodasiran en participantes adolescentes (de 12 a <18 años) con hipercolesterolemia familiar homocigota (SPRUCE)

Este estudio evaluará la eficacia y seguridad de la inyección subcutánea (sc) de zodasiran en participantes de 12 a <18 años de edad con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH) diagnosticada genética o clínicamente y colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) ≥116 miligramos por decilitro (mg/dL) bajo terapia hipolipemiante máxima tolerada.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Adolescentes de 12 a <18 años de edad que no estén embarazadas, no estén lactando y no planeen quedar embarazadas durante el estudio
  • Peso corporal ≥35 kilogramos (kg) en el cribado
  • HoFH basado en una prueba genética de apoyo (a partir de un historial médico verificable o basado en el genotipo de cribado) o diagnóstico clínico
  • LDL-C en cribado ≥116 mg/dL (3 mmol/L)
  • Hemoglobina A1c (HbA1c) en cribado ≤9.5%
  • Bilirrubina total <2×límite superior de lo normal (ULN), a menos que en casos previamente confirmados de síndrome de Gilbert
  • Alanina aminotransferasa o aspartato aminotransferasa <3×ULN

Criterios de exclusión:

  • Uso de siRNA dirigido a hepatocitos dentro de los 365 días anteriores al Día 1 (excepto inclisirán, que está permitido; la administración de inclisirán y el fármaco del estudio debe estar separada por al menos 4 semanas)
  • Uso de una molécula de oligonucleótido antisentido dentro de los 3 meses anteriores al Día 1
  • Uso de evinacumab dentro de los 3 meses anteriores al Día 1
  • Falta de respuesta a evinacumab, definida como reducción de LDL-C <15% desde el valor basal después de 2 dosis
  • Uso de corticosteroides sistémicos (a menos que se utilicen como terapia de reemplazo para enfermedad pituitaria/adrenal con un régimen estable)

NOTA: Pueden aplicarse criterios de inclusión/exclusión adicionales según el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Zodasiran
Droga: Zodasiran
Por inyección sc
Otros nombres:
  • Aro-ang3

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el valor basal hasta el mes 12 en el colesterol LDL en ayunas
Periodo de tiempo: Baseline, Mes 12
Baseline, Mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Porcentaje de cambio desde el inicio hasta el mes 12 en apolipoproteína B (ApoB) en ayunas
Periodo de tiempo: Baseline, Mes 12
Baseline, Mes 12
Cambio desde el valor basal hasta el mes 12 en ApoB en ayunas
Periodo de tiempo: Línea base, mes 12
Línea base, mes 12
Cambio porcentual desde la línea base hasta el mes 12 en colesterol no lipoproteico de alta densidad en ayunas (no HDL-C)
Periodo de tiempo: Baseline, mes 12
Baseline, mes 12
Cambio desde el inicio del estudio hasta el mes 12 en el colesterol no HDL en ayunas
Periodo de tiempo: Baseline, Mes 12
Baseline, Mes 12
Cambio desde la línea basal hasta el mes 12 en LDL-C en ayunas
Periodo de tiempo: Baseline, Mes 12
Baseline, Mes 12
Área Bajo la Curva de Concentración Plasmática Frente al Tiempo (AUC) desde el Inicio hasta el Mes 12 para LDL-C en Ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Línea de base, mes 12
Cambio porcentual desde el valor basal hasta el mes 12 en triglicéridos en ayunas (TGs)
Periodo de tiempo: Línea base, mes 12
Línea base, mes 12
Cambio desde el inicio hasta el mes 12 en TGs en ayunas
Periodo de tiempo: Baseline, Mes 12
Baseline, Mes 12
Cambio porcentual desde el inicio hasta el mes 12 en la proteína similar a la angiopoyetina 3 en ayunas (ANGPTL3)
Periodo de tiempo: Baseline, Mes 12
Baseline, Mes 12
Cambio desde el valor basal al mes 12 en ANGPTL3 en ayunas
Periodo de tiempo: Línea basal, Mes 12
Línea basal, Mes 12
Cambio Porcentual desde la Línea de Base al Mes 12 en Colesterol Total en Ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12
Línea de base, mes 12
Cambio desde el valor basal hasta el mes 12 en el colesterol total en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
Línea de base, Mes 12
Cambio porcentual desde el valor basal hasta el mes 12 en el HDL-C en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
Línea de base, Mes 12
Cambio desde la línea base hasta el mes 12 en HDL-C en ayunas
Periodo de tiempo: Línea basal, mes 12
Línea basal, mes 12
Número de participantes que cumplen los criterios de elegibilidad para aféresis de LDL-C de la Unión Europea (UE) (según el Grupo de Trabajo Alemán de Aféresis) en el mes 12
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Número de participantes que cumplen los criterios de elegibilidad para aféresis de Estados Unidos (EE. UU.) (según la Asociación Nacional de Lípidos) en el mes 12
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Número de participantes con LDL-C en ayunas <100 mg/dL en el mes 12
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Cambio Porcentual desde la Línea de Base en LDL-C en Ayunas a lo Largo del Tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el mes 12
Línea de base, hasta el mes 12
Cambio desde el valor basal en LDL-C en ayunas a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el mes 12
Línea de base, hasta el mes 12
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Hasta 27,5 meses
Hasta 27,5 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Arrowhead Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

16 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AROANG3-3003
  • 2025-523662-24-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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