Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie přípravku Zodasiran u dospívajících pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolemií (SPRUCE)

27. května 2026 aktualizováno: Arrowhead Pharmaceuticals

Fáze 3, jednoramenná, otevřená studie hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku Zodasiran u dospívajících účastníků (věk 12 až <18 let) s homozygotní familiární hypercholesterolémií (SPRUCE)

Tato studie bude hodnotit účinnost a bezpečnost podkožní (sc) injekce přípravku zodasiran u účastníků ve věku 12 až <18 let s geneticky nebo klinicky diagnostikovanou homozygotní familiární hypercholesterolémií (HoFH) a hladinou cholesterolu nízkodenzitních lipoproteinů (LDL-C) ≥116 miligramů na decilitr (mg/dL) při maximálně tolerované hypolipidemické terapii.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  • Dospívající ve věku 12 až <18 let, kteří nejsou těhotné, nekojí a neplánují otěhotnět během studie
  • Tělesná hmotnost ≥35 kilogramů (kg) při screeningu
  • HoFH na základě podpůrného genetického testu (z ověřitelného lékařského záznamu nebo na základě screeningového genotypu) nebo klinické diagnózy
  • Screeningový LDL-C ≥116 mg/dL (3 mmol/L)
  • Screeningový hemoglobin A1c (HbA1c) ≤9,5 %
  • Celkový bilirubin <2×horní hranice normy (ULN), pokud nejde o dříve potvrzené případy Gilbertova syndromu
  • Alaninaminotransferáza nebo aspartátaminotransferáza <3×ULN

Kritéria vyloučení:

  • Použití siRNA cílené na hepatocyty do 365 dnů před Dnem 1 (kromě inclisiranu, který je povolen; podání inclisiranu a studijního léku musí být odděleno minimálně 4 týdny)
  • Použití antisense oligonukleotidové molekuly do 3 měsíců před Dnem 1
  • Použití evinacumabu do 3 měsíců před Dnem 1
  • Neodpovídání na evinacumab, definované jako snížení LDL-C <15 % od výchozí hodnoty po 2 dávkách
  • Použití systémových kortikosteroidů (pokud nejsou použity jako substituční terapie pro onemocnění hypofýzy/nadledvin se stabilním režimem)

POZNÁMKA: Další kritéria zařazení/vyloučení mohou platit podle protokolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zodasiran
Lék: Zodasiran
Subkutánní injekcí
Ostatní jména:
  • Aro-ang3

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě po 12 měsících u LDL-C nalačno
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc
Výchozí stav, 12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce u apolipoproteinu B (ApoB) nalačno
Časové okno: Výchozí hodnota, 12. měsíc
Výchozí hodnota, 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce u nalačno ApoB
Časové okno: Výchozí hodnota, měsíc 12
Výchozí hodnota, měsíc 12
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce u hodnoty ne-HDL cholesterolu (non-HDL-C) nalačno
Časové okno: Baseline, Měsíc 12
Baseline, Měsíc 12
Změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce v ne-HDL-C nalačno
Časové okno: Baseline, 12. měsíc
Baseline, 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce u LDL-C nalačno
Časové okno: Baseline, 12. měsíc
Baseline, 12. měsíc
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace v závislosti na čase (AUC) od výchozí hodnoty do 12. měsíce pro LDL-C nalačno
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc
Výchozí stav, 12. měsíc
Procentuální změna hladiny triglyceridů (TG) v krvi nalačno od výchozí hodnoty k 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc
Výchozí stav, 12. měsíc
Změna oproti výchozí hodnotě do 12. měsíce v hladině TGs nalačno
Časové okno: Základní hodnoty, 12. měsíc
Základní hodnoty, 12. měsíc
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce u angiopoietin-like proteinu 3 (ANGPTL3) nalačno
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc
Výchozí stav, 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce u ANGPTL3 nalačno
Časové okno: Výchozí hodnota, měsíc 12
Výchozí hodnota, měsíc 12
Procentuální změna celkového cholesterolu nalačno od výchozí hodnoty do 12. měsíce
Časové okno: Výchozí hodnota, 12. měsíc
Výchozí hodnota, 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce v celkovém cholesterolu nalačno
Časové okno: Výchozí hodnota, 12. měsíc
Výchozí hodnota, 12. měsíc
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě do 12. měsíce u HDL-C nalačno
Časové okno: Výchozí hodnota, 12. měsíc
Výchozí hodnota, 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty k měsíci 12 u nalačno HDL-C
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc
Výchozí stav, 12. měsíc
Počet účastníků splňujících kritéria Evropské unie (EU) pro způsobilost k LDL-C aferéze (podle Německé pracovní skupiny pro aferézu) v měsíci 12
Časové okno: Měsíc 12
Měsíc 12
Počet účastníků, kteří splňují americká (US) aferezační kritéria způsobilosti (podle National Lipid Association) v měsíci 12
Časové okno: Měsíc 12
Měsíc 12
Počet účastníků s LDL-C nalačno <100 mg/dL v měsíci 12
Časové okno: Měsíc 12
Měsíc 12
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě LDL-C nalačno v čase
Časové okno: Výchozí hodnota, až do 12. měsíce
Výchozí hodnota, až do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty LDL-C nalačno v průběhu času
Časové okno: Základní hodnota, až do 12. měsíce
Základní hodnota, až do 12. měsíce
Počet účastníků s léčbou souvisejícími nežádoucími účinky (TEAEs)
Časové okno: Až 27,5 měsíce
Až 27,5 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arrowhead Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

16. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AROANG3-3003
  • 2025-523662-24-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Homozygotní familiární hypercholesterolémie

Klinické studie na Zodasiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit