Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie naar Zodasiran bij adolescente deelnemers met homozygote familiaire hypercholesterolemie (SPRUCE)

27 mei 2026 bijgewerkt door: Arrowhead Pharmaceuticals

Fase 3 enkelarmige open-labelstudie om de werkzaamheid en veiligheid van Zodasiran te evalueren bij adolescente deelnemers (leeftijd 12 tot <18 jaar) met homozygote familiaire hypercholesterolemie (SPRUCE)

Deze studie zal de werkzaamheid en veiligheid evalueren van zodasiran subcutane (sc) injectie bij deelnemers van 12 tot <18 jaar met genetisch of klinisch gediagnosticeerde homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH) en low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) ≥116 milligram per deciliter (mg/dL) onder maximaal verdraagde lipidenverlagende therapie.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Adolescenten van 12 tot <18 jaar die niet zwanger zijn, niet borstvoeding geven en niet van plan zijn zwanger te worden tijdens de studie
  • Lichaamsgewicht ≥35 kilogram (kg) bij screening
  • HoFH op basis van een ondersteunende genetische test (uit een bronverifieerbaar medisch dossier of op basis van screeningsgenotype) of klinische diagnose
  • Screening LDL-C ≥116 mg/dL (3 mmol/L)
  • Screening hemoglobine A1c (HbA1c) ≤9,5%
  • Totaal bilirubine <2×bovengrens normaal (BGN), tenzij bij eerder bevestigde gevallen van het syndroom van Gilbert
  • Alanine-aminotransferase of aspartaat-aminotransferase <3×BGN

Exclusiecriteria:

  • Gebruik van een hepatocyt-gericht siRNA binnen 365 dagen vóór Dag 1 (behalve inclisiran, wat is toegestaan; toediening van inclisiran en studiegeneesmiddel moet minimaal 4 weken uit elkaar liggen)
  • Gebruik van een antisense oligonucleotide molecuul binnen 3 maanden vóór Dag 1
  • Gebruik van evinacumab binnen 3 maanden vóór Dag 1
  • Geen respons op evinacumab, gedefinieerd als LDL-C reductie <15% vanaf baseline na 2 doses
  • Gebruik van systemische corticosteroïden (tenzij gebruikt als vervangingstherapie voor hypofyse/bijnierziekte met een stabiel regime)

OPMERKING: Aanvullende inclusie-/exclusiecriteria kunnen van toepassing zijn volgens protocol

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Zodasiran
Geneesmiddel: Zodasiran
Door subcutane injectie
Andere namen:
  • ARO-ANG3

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Procentuele verandering vanaf baseline tot maand 12 in nuchter LDL-C
Tijdsspanne: Baseline, Maand 12
Baseline, Maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Procentuele verandering vanaf baseline tot maand 12 in nuchtere apolipoproteïne B (ApoB)
Tijdsspanne: Baseline, Maand 12
Baseline, Maand 12
Verandering van baseline tot maand 12 in nuchtere ApoB
Tijdsspanne: Baseline, Maand 12
Baseline, Maand 12
Percentage verandering van baseline tot maand 12 in vastende niet-hoge-dichtheid-lipoproteïne cholesterol (non-HDL-C)
Tijdsspanne: Baseline, maand 12
Baseline, maand 12
Verandering vanaf baseline tot maand 12 in nuchter non-HDL-C
Tijdsspanne: Baseline, maand 12
Baseline, maand 12
Verandering van uitgangswaarde tot maand 12 in nuchter LDL-C
Tijdsspanne: Baseline, maand 12
Baseline, maand 12
Oppervlak onder de plasmaconcentratie versus de tijdcurve (AUC) van baseline tot maand 12 voor vastende LDL-C
Tijdsspanne: Baseline, Maand 12
Baseline, Maand 12
Procentuele verandering van baseline tot maand 12 in nuchtere triglyceriden (TG's)
Tijdsspanne: Baseline, Maand 12
Baseline, Maand 12
Verandering van baseline tot maand 12 in nuchtere TG's
Tijdsspanne: Baseline, Maand 12
Baseline, Maand 12
Procentuele verandering van baseline tot maand 12 in nuchter angiopoïetine-achtig eiwit 3 (ANGPTL3)
Tijdsspanne: Baseline, Maand 12
Baseline, Maand 12
Verandering van baseline tot maand 12 in nuchter ANGPTL3
Tijdsspanne: Baseline, maand 12
Baseline, maand 12
Procentuele verandering van baseline tot maand 12 in nuchter totaal cholesterol
Tijdsspanne: Baseline, maand 12
Baseline, maand 12
Verandering vanaf baseline tot maand 12 in totaal cholesterol nuchter
Tijdsspanne: Baseline, maand 12
Baseline, maand 12
Procentuele verandering vanaf baseline tot maand 12 in nuchter HDL-C
Tijdsspanne: Baseline, maand 12
Baseline, maand 12
Verandering van de uitgangswaarde naar maand 12 in nuchter HDL-C
Tijdsspanne: Baseline, Maand 12
Baseline, Maand 12
Aantal deelnemers dat voldoet aan de Europese Unie (EU) LDL-C-aferese-geschiktheidscriteria (volgens de Duitse Aferese Werkgroep) na 12 maanden
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Aantal deelnemers dat voldoet aan de Amerikaanse (VS) aferese-geschiktheidscriteria (volgens de National Lipid Association) na 12 maanden
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Aantal deelnemers met nuchter LDL-C <100 mg/dL na 12 maanden
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Percentage verandering ten opzichte van de baseline in nuchter LDL-C over tijd
Tijdsspanne: Baseline, tot maand 12
Baseline, tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchter LDL-C over de tijd
Tijdsspanne: Baseline, tot en met maand 12
Baseline, tot en met maand 12
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde ongewenste voorvallen (TEAEs)
Tijdsspanne: Tot 27,5 maanden
Tot 27,5 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 augustus 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AROANG3-3003
  • 2025-523662-24-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren