Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование препарата Зодасиран у подростков с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (SPRUCE)

27 мая 2026 г. обновлено: Arrowhead Pharmaceuticals

Фаза 3, открытое однорукавное исследование для оценки эффективности и безопасности Зодасирана у подростков (возраст от 12 до <18 лет) с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (SPRUCE)

В данном исследовании будет оцениваться эффективность и безопасность подкожного введения зодасирана (sc) у участников в возрасте от 12 до <18 лет с генетически или клинически диагностированной гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (ГСГ) и уровнем холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) ≥116 миллиграмм на децилитр (мг/дл), получающих максимально переносимую липидснижающую терапию.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подростки в возрасте от 12 до <18 лет, небеременные, не кормящие грудью и не планирующие беременность во время исследования
  • Масса тела ≥35 килограммов (кг) при скрининге
  • Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГСГХ) на основании подтверждающего генетического теста (из проверяемой медицинской документации или на основе скринингового генотипа) или клинического диагноза
  • Уровень ЛПНП при скрининге ≥116 мг/дл (3 ммоль/л)
  • Гликозилированный гемоглобин (HbA1c) при скрининге ≤9,5%
  • Общий билирубин <2×верхней границы нормы (ВГН), за исключением ранее подтвержденных случаев синдрома Жильбера
  • Аланинаминотрансфераза или аспартатаминотрансфераза <3×ВГН

Критерии исключения:

  • Применение siRNA, нацеленной на гепатоциты, в течение 365 дней до Дня 1 (за исключением инклисирана, который разрешен; между введением инклисирана и исследуемого препарата должен быть интервал не менее 4 недель)
  • Применение антисмысловых олигонуклеотидов в течение 3 месяцев до Дня 1
  • Применение эвинакумаба в течение 3 месяцев до Дня 1
  • Отсутствие ответа на эвинакумаб, определяемое как снижение ЛПНП <15% от исходного уровня после 2 доз
  • Применение системных кортикостероидов (если только они не используются в качестве заместительной терапии при заболеваниях гипофиза/надпочечников по стабильной схеме)

ПРИМЕЧАНИЕ: Дополнительные критерии включения/исключения могут применяться в соответствии с протоколом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Zodasiran
Лекарство: Зодасиран
Путём подкожной инъекции
Другие имена:
  • ARO-ANG3

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процентное изменение уровня ЛПНП натощак от исходного уровня до 12-го месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процентное изменение от исходного уровня до 12-го месяца по апо-липопротеину B (ApoB) натощак
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц
Изменение от исходного уровня до 12-го месяца в аполипопротеине B натощак
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц
Процентное изменение от исходного уровня до 12-го месяца в уровне холестерина не-ЛПВП (non-HDL-C) натощак
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц
Изменение от исходного уровня до 12-го месяца по показателю НПВП-Х натощак
Временное ограничение: Базовый уровень, 12 месяцев
Базовый уровень, 12 месяцев
Изменение уровня ЛПНП натощак с исходного уровня до 12-го месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени (AUC) от исходного уровня до 12 месяца для ЛПНП-холестерина натощак
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц
Процентное изменение уровня триглицеридов (ТГ) натощак от исходного уровня до 12 месяца
Временное ограничение: Базовый уровень, 12-й месяц
Базовый уровень, 12-й месяц
Изменение уровня триглицеридов натощак с исходного уровня до 12-го месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц
Процентное изменение уровня ангиопоэтин-подобного белка 3 (ANGPTL3) натощак от исходного уровня до 12-го месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц
Изменение уровня ANGPTL3 натощак с исходного уровня до 12 месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц
Процентное изменение уровня общего холестерина натощак от исходного значения до 12 месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц
Изменение уровня общего холестерина натощак от исходного уровня до 12-го месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц
Процентное изменение уровня ХС-ЛПВП натощак от исходного значения до 12-го месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц
Изменение уровня ХС-ЛПВП натощак с исходного уровня до 12-го месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц
Исходный уровень, 12-й месяц
Количество участников, соответствующих критериям отбора для проведения афереза ЛПНП в Европейском союзе (ЕС) (согласно рабочей группе по аферезу Германии) на 12-м месяце
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Количество участников, соответствующих критериям афереза в Соединенных Штатах (США) (согласно Национальной ассоциации по липидам) на 12-м месяце
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Количество участников с уровнем ЛПНП натощак <100 мг/дл через 12 месяцев
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Процентное изменение от исходного уровня ЛПНП натощак с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень, до 12 месяцев
Исходный уровень, до 12 месяцев
Изменение уровня ЛПНП натощак от исходного уровня с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень, до 12 месяца
Исходный уровень, до 12 месяца
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯФЛ)
Временное ограничение: До 27,5 месяцев
До 27,5 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Arrowhead Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 августа 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 марта 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AROANG3-3003
  • 2025-523662-24-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться