동형접합체 가족성 고콜레스테롤혈증을 가진 청소년 참가자를 대상으로 한 조다시란 연구 (SPRUCE)

포함 기준:

• 임신하지 않았거나 수유 중이 아니며 연구 기간 중 임신 계획이 없는 12세 이상 18세 미만의 청소년
• 선별 시 체중 ≥35킬로그램(kg)
• 지원되는 유전자 검사(출처 확인 가능한 의료 기록 또는 선별 유전자형에 기반) 또는 임상 진단에 근거한 HoFH
• 선별 LDL-C ≥116 mg/dL(3 mmol/L)
• 선별 헤모글로빈 A1c(HbA1c) ≤9.5%
• 이전에 확인된 길버트 증후군 사례가 아닌 경우 총 빌리루빈 <2×상한 정상치(ULN)
• 알라닌 아미노전이효소 또는 아스파테이트 아미노전이효소 <3×ULN

제외 기준:

• 1일차 전 365일 이내에 간세포 표적 siRNA 사용(허용되는 인클리시란 제외; 인클리시란과 연구 약물 투여는 최소 4주 간격 유지)
• 1일차 전 3개월 이내에 항센스 올리고뉴클레오타이드 분자 사용
• 1일차 전 3개월 이내에 에비나쿠맙 사용
• 2회 투여 후 기준선 대비 LDL-C 감소 <15%로 정의되는 에비나쿠맙 무반응
• 전신 코르티코스테로이드 사용(안정적인 요법으로 뇌하수체/부신 질환 대체 치료용으로 사용한 경우 제외)

참고: 프로토콜에 따라 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있음