βサラセミア・メジャー患者を対象としたCS-101の第2相安全性・有効性試験
2026年3月19日 更新者：CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
単一アーム、オープンラベル第II相臨床試験：βサラセミア・メジャー患者におけるCS-101注射単回投与の安全性と有効性の評価
このオープンラベル、単一腕の臨床試験の目的は、CS-101がβサラセミアメジャーの患者を治療する際の安全性と有効性について学ぶことです。
調査の概要
詳細な説明
CS-101は、CD34+（分化クラスター34）細胞の自家細胞浮遊液であり、エクスビボ塩基編集技術によって編集され、HBG（ヘモグロビンサブユニットガンマ）プロモーター内のBCL11A結合部位を修飾します。これにより、BCL11Aへの結合能力が失われ、γ-グロビン鎖の産生を再誘導し、血液中のHbF（胎児ヘモグロビン）濃度を増加させることができます。これにより、欠損したHbA（成人ヘモグロビン）の機能を補償し、臨床的な治癒を達成します。
この治療法は、現在の疾患治療における2つの主要な課題、すなわち適合ドナーの不足と同種造血幹細胞移植における移植片対宿主病に対処しています。
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Yaliang Li
- 電話番号：+8618621046122
- メール：yaliang.li@correctsequence.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Xiaokai Li
- 電話番号：+86 18686610731
- メール：xiaokai.li@correctsequence.com
研究場所
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Guangxi
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Nanning、Guangxi、中国
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
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コンタクト：
- Yongrong Lai
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主任研究者：
- Yongrong Lai
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Shanghai Municipality
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Shanghai、Shanghai Municipality、中国
- Children's Hospital of Fudan University
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コンタクト：
- Xiaowen Zhai
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主任研究者：
- Xiaowen Zhai
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Shanghai、Shanghai Municipality、中国
- Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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主任研究者：
- Weili Zhao
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主任研究者：
- Saijuan Chen
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
参加基準：
- 自発的にインフォームド・コンセントに署名したこと。 12歳から35歳（含む）までの男性または女性の参加者。 参加者またはその法的に認められた代理人がインフォームド・コンセントに署名する必要があります。 参加者が18歳未満の場合、その法的に認められた代理人もインフォームド・コンセントに署名する必要があります。
- βサラセミア・メジャー（輸血依存性）と診断されていること。スクリーニング前12か月以内に少なくとも8単位の赤血球輸血を受けており、輸血前の記録されたヘモグロビン値が≤70 g/Lであること。
- 良好な全身状態：カルノフスキー・スコア（≥16歳）≥60、またはランスキー・プレイ・パフォーマンス・スコア（<16歳）≥60。
- 妊娠可能な女性の場合：スクリーニング開始時から、高度に効果的な避妊法または完全な禁欲（これが通常の生活様式である場合）を実施し、研究期間中その避妊を維持することに同意すること。
- 妊娠可能な男性の場合：動員から研究期間を通じて、コンドームまたは他の方法を使用して性的パートナーの効果的な避妊を継続的に確保すること。
除外基準：
- インフォームド・コンセント署名前30日以内、または薬物の6回の半減期以内（いずれか長い方）に他の治験薬または他の実験的介入を受けたこと。
- スクリーニング前3か月以内にサリドマイド、ヒドロキシウレア、および/またはルスパテルセプトを受けた、または受けていること。
- 以前に同種造血幹細胞移植、遺伝子療法、または遺伝子編集療法を受けたことがあること；または標準治療で維持可能な参加者。
- 適合する同胞ドナーがいる参加者、または適合する非血縁者/半同一血縁者ドナーがおり、研究者が同種造血幹細胞移植の高リスク因子がないと判断した参加者。
- 2つ以上のαグロビン鎖遺伝子欠失または非欠失型変異を伴うαサラセミアを併存している参加者。
- 自家造血幹細胞移植中に使用される薬剤、賦形剤、またはデバイスに対する既知の過敏症があり、研究者が本研究に不適格と判断した場合。
- スクリーニング中のHIV、サイトメガロウイルス、エプスタイン・バールウイルス、または梅毒トレポネーマ感染；活動性HBVまたはHCV感染（治療後に安定したB型肝炎（HBV-DNA陰性）および治癒したC型肝炎（HCV-RNA陰性）の参加者は含めることが可能）。 既知の活動性細菌、ウイルス、真菌、または寄生虫感染。
- 心エコー上の駆出率＜50%。
- 検査異常：ASTまたはALT＞3×正常上限（ULN）；または国際標準化比（INR）＞1.5×ULN。
- スクリーニング中のMRIで検出された心臓の重度の鉄過剰症であり、研究者が造血幹細胞移植に不適切と判断した場合。
- 現在または過去の悪性腫瘍の病歴。
- 研究者が研究手順に従うことができないと判断した、既知の神経学的意識障害、心理的問題、または精神疾患を有する参加者。
- 研究者が本研究に不適格と判断した、既知の制御不能な発作の病歴を有する参加者。
- 制御不能な出血性疾患。
- 脾機能亢進症によるものではない白血球数＜3×10⁹/Lおよび/または血小板数＜100×10⁹/L。
- 研究者が本研究に不適格と判断した、他の重度の心血管、肺、腎、胃腸、肝疾患、および/または他の臓器障害を有する参加者。
- 妊娠中または授乳中の女性；血清妊娠検査が陽性の妊娠可能な女性。
- 骨髄破壊的治療前90日以内に生ワクチンまたは弱毒生ワクチンを受けたこと。
- 自己免疫疾患を有する参加者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：CS-101注射
体外塩基編集技術によって修飾された自己CD34+造血幹細胞懸濁液
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体外塩基編集技術により修飾された自家CD34+造血幹細胞懸濁液
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CS-101注入後のAE（有害事象）およびSAE（重篤な有害事象）
時間枠：CS-101投与後最大16か月間
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CTCAE（有害事象共通用語基準）v5.0により評価された有害事象（AEs）の頻度および重症度
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CS-101投与後最大16か月間
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全生存期間
時間枠：CS-101輸注後最大16ヶ月
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CS-101輸注後最大16ヶ月
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被験者の生着率
時間枠：CS-101輸注後42日以内
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移植片が定着した被験者は、好中球移植片が定着したものと定義されます
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CS-101輸注後42日以内
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好中球生着までの時間
時間枠：CS-101注入後最大16か月
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CS-101注入後最大16か月
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血小板生着までの時間
時間枠：CS-101注入後最大16か月
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CS-101注入後最大16か月
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移植関連死亡率の発生率
時間枠：CS-101 投与後最大100日間
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CS-101 投与後最大100日間
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少なくとも12か月連続で輸血非依存を達成した被験者の割合
時間枠：CS-101注入後最大16か月
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加重平均ヘモグロビン値が90g/L以上を維持しながら、少なくとも12か月連続で輸血非依存を維持する
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CS-101注入後最大16か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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少なくとも6か月連続で輸血非依存を達成した被験者の割合
時間枠：CS-101投与後最長16か月
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加重平均ヘモグロビン90g/L以上を維持しながら、少なくとも6か月連続で輸血非依存を維持する
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CS-101投与後最長16か月
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末梢血有核細胞における標的編集効率の時間経過に伴う変化
時間枠：CS-101注入後最大16か月
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CS-101注入後最大16か月
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骨髄有核細胞における標的編集効率の時間的変化
時間枠：CS-101注入後最大16か月
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CS-101注入後最大16か月
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時間経過に伴う胎児ヘモグロビン（HbF）濃度の変化
時間枠：CS-101投与後最大16か月
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CS-101投与後最大16か月
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経時的な総ヘモグロビン(Hb)濃度の変化
時間枠：CS-101注入後最大16か月
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CS-101注入後最大16か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年4月5日
一次修了 (推定)
2028年1月31日
研究の完了 (推定)
2028年7月31日
試験登録日
最初に提出
2026年3月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年3月19日
最初の投稿 (実際)
2026年3月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月19日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CS-101-09
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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