A CS-101 biztonságosságának és hatékonyságának 2. fázisú vizsgálata β-talasszemia majorral rendelkező résztvevőknél
2026. március 19. frissítette: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd
Egykarú, nyílt címkéjű, II. fázisú klinikai vizsgálat: A CS-101 injekció egyszeri adagjának biztonságosságának és hatékonyságának értékelése β-talasszémia majorban szenvedő résztvevőknél
Ennek a nyílt címkéjű, egykarú klinikai vizsgálatnak a célja, hogy információt szerezzen a CS-101 biztonságosságáról és hatékonyságáról a β-Thalassemia Major betegek kezelésében
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A CS-101 egy autológ CD34+(klaszter-differenciálódás 34) sejtfelfüggesztés, amelyet ex vivo bázisszerkesztési technológia segítségével módosítanak, és amely módosítja a HBG(hemoglobin gamma alegység) promotor BCL11A kötőhelyét úgy, hogy elveszíti a BCL11A-hoz való kötődés képességét, ami újra előidézheti a γ-globinképződést és növelheti a vér HbF(magzati hemoglobin) koncentrációját, kompenzálva a hiányzó HbA(felnőtt hemoglobin) funkcióját a klinikai gyógyulás elérése érdekében.
A terápia két fő kihívást kezel a betegség jelenlegi kezelésében: az illeszkedő donorok hiányát és a graft-versus-host betegséget az allogén hematopoetikus őssejt-transzplantációban.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
20
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Yaliang Li
- Telefonszám: +8618621046122
- E-mail: yaliang.li@correctsequence.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Xiaokai Li
- Telefonszám: +86 18686610731
- E-mail: xiaokai.li@correctsequence.com
Tanulmányi helyek
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kína
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
-
Kapcsolatba lépni:
- Yongrong Lai
-
Kutatásvezető:
- Yongrong Lai
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kína
- Children's Hospital of Fudan University
-
Kapcsolatba lépni:
- Xiaowen Zhai
-
Kutatásvezető:
- Xiaowen Zhai
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kína
- Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
Kutatásvezető:
- Weili Zhao
-
Kutatásvezető:
- Saijuan Chen
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Önkéntesen aláírt tájékoztatott beleegyezés. 12 és 35 év közötti (beleértve) férfi vagy női résztvevők. A résztvevő vagy törvényes képviselője alá kell írnia a tájékoztatott beleegyezést. Ha a résztvevő 18 év alatti, törvényes képviselőjének is alá kell írnia a tájékoztatott beleegyezést.
- β-talasszémia major (transzfúzió-függő) diagnózis. Legalább 8 egység vörösvértest-transzfúziót kapott a szűrés előtti 12 hónapban, és dokumentált hemoglobin szint ≤ 70 g/L transzfúzió előtt.
- Jó általános állapot: Karnofsky pontszám (≥16 éves kor) ≥ 60, vagy Lansky játék-teljesítmény pontszám (<16 éves kor) ≥ 60.
- Szaporodóképességű nőknél: A szűrés kezdetétől hatékony fogamzásgátlás vagy teljes önmegtartóztatás (ha ez a szokásos életmódjuk), és vállalják a fogamzásgátlás fenntartását a vizsgálat során.
- Szaporodóképességű férfiaknál: A mobilitástól kezdve a vizsgálati időszak alatt folyamatosan használjanak óvszert vagy más módszert a partnerek hatékony fogamzásgátlásának biztosítására.
Kizárási kritériumok:
- Egyéb vizsgálati termékeket vagy kísérleti beavatkozásokat kapott a tájékoztatott beleegyezés aláírása előtti 30 napban vagy a gyógyszer 6 eliminációs felezési idején belül (amelyik hosszabb).
- Szűrés előtti 3 hónapban talidomidot, hidroxiuret és/vagy luspaterceptet kapott vagy kap.
- Korábbi allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció, gének terápia vagy génszerkesztéses terápia; vagy résztvevők, akik szabványos terápiával tarthatók karban.
- Résztvevők páros testvér donorral, vagy páros nem rokon / haploidens rokon donorral, és a vizsgáló véleménye szerint nincsenek magas kockázati tényezői az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációnak.
- Résztvevők együtt előforduló α-talasszémiával, több mint 2 α-globán lánc gén törléssel vagy nem törléses mutációval.
- Ismert túlérzékenység az autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció során használt gyógyszerekre, kiegészítő anyagokra vagy eszközökre, a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlan erre a vizsgálatra.
- HIV, citomegalovírus, Epstein-Barr vírus vagy Treponema pallidum fertőzés szűrés során; aktív HBV vagy HCV fertőzés (kezelés után stabil hepatitis B-vel (HBV-DNA negatív) és gyógyult hepatitis C-vel (HCV-RNA negatív) rendelkező résztvevők bevonhatók). Ismert aktív bakteriális, vírusos, gombás vagy parazita fertőzés.
- Echocardiográfiás ejekciós frakció < 50%.
- Laboratóriumi eltérések: AST vagy ALT > 3 × normál felső határ (ULN); vagy Nemzetközi normalizált arány (INR) > 1,5 × ULN.
- Szűrés során MRI által észlelt szív súlyos vas túlterhelés, a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlan hematopoietikus őssejt-transzplantációra.
- Jelenlegi vagy előzményes rosszindulatú daganat.
- Résztvevők ismert neurológiai tudatzavarral, pszichológiai problémákkal vagy pszichiátriai betegségekkel, a vizsgáló véleménye szerint nem képesek a vizsgálati eljárások betartására.
- Résztvevők ismert előzményes kontrollálatlan rohamokkal, a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanok erre a vizsgálatra.
- Kontrollálatlan vérzési zavarok.
- Leukocita szám < 3 × 10⁹/L és/vagy thrombocyta szám < 100 × 10⁹/L, nem hypersplenismus miatt.
- Résztvevők egyéb súlyos cardiovascularis, pulmonalis, vese, gastrointestinalis, májbetegségekkel és/vagy egyéb szervi rendellenességekkel, a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanok erre a vizsgálatra.
- Terhes vagy szoptató nők; szaporodóképességű nők pozitív szérum terhességi teszttel.
- Élő vagy élő-legyengített vakcinát kapott a myeloaabláció előtti 90 napban.
- Résztvevők autoimmun betegségekkel
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: CS-101 injekció
Ex vivo bázisszerkesztési technikával módosított autológ CD34+ hematopoetikus őssejt szuszpenzió
|
Ex vivo bázisszerkesztési technikával módosított autológ CD34+ hematopoetikus őssejt-szuszpenzió
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
AE-k (Káros Események) és SAE-k (Súlyos Káros Események) a CS-101 infúzió után
Időkeret: Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
A mellékhatások (AE) gyakorisága és súlyossága, a CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) v5.0 alapján értékelve
|
Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
|
Általános túlélés
Időkeret: Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
|
|
Az alanyok aránya a beültetéssel
Időkeret: A CS-101 infúzió utáni 42 napon belül
|
A beültetés sikerének meghatározása neutrofil beültetésen alapuló alanyokra vonatkozik
|
A CS-101 infúzió utáni 42 napon belül
|
|
Idő a neutrofil beültetésig
Időkeret: Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
|
|
Idő a trombocita beültetésig
Időkeret: Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
|
|
Átültetéssel összefüggő halálozás incidenciája
Időkeret: Legfeljebb 100 nap a CS-101 infúzió után
|
Legfeljebb 100 nap a CS-101 infúzió után
|
|
|
Azon alanyok aránya, akik legalább 12 egymást követő hónapon át vérátömlesztés-függetlenséget érnek el
Időkeret: Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
Legalább 12 egymást követő hónapig történő transzfúziófüggetlenség fenntartása miközben a súlyozott átlag hemoglobin≥90g/L szintet tartják fenn
|
Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon alanyok aránya, akik legalább 6 egymást követő hónapra vérátömlesztés-függetlenséget érnek el
Időkeret: Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
Legalább 6 egymást követő hónapig tartó vérátömlesztés-függetlenség fenntartása, miközben a súlyozott átlag hemoglobin ≥90 g/L
|
Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
|
A célzott szerkesztési hatékonyság változása a perifériás vér sejtmaggal rendelkező sejtjeiben idővel
Időkeret: Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
|
|
A célzott szerkesztési hatékonyság változásai a csontvelő magsejtjeiben az idő múlásával
Időkeret: Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
|
|
A magzati hemoglobin (HbF) koncentráció változása az idő függvényében
Időkeret: Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
|
|
A teljes hemoglobin (Hb) koncentráció változása az idő függvényében
Időkeret: Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
Legfeljebb 16 hónappal a CS-101 infúzió után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2026. április 5.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. január 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. július 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. március 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 19.
Első közzététel (Tényleges)
2026. március 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. március 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 19.
Utolsó ellenőrzés
2026. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CS-101-09
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .